# PPMX-T003の真性多血症向け第Ⅰ相試験の患者段階への移行｜ペルセウスプロテオミクス（4882）の変遷

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## 経過

- FY2021 初出 「2019年11月より真性多血症治療薬としての第Ⅰ相試験を開始し、2021年３月に健常人の第Ⅰ相試験は終了しました。健常人での安全性が確認できたことから、次のステップとして真性多血症患者さんに投与して第Ⅰ相試験を完了するため、2021年５月31日に独立行政法人医薬品医療機器総合機構に治験計画届を提出いたしました。」 — 健常人第Ⅰ相試験終了後、真性多血症患者への投与段階へ進むための治験計画届提出を記載している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 再掲 「2021年３月には、健常人での安全性とともに、赤芽球の減少が確認できたことから、次のステップとしてPV患者さんでの第Ｉ相試験を実施するため、2021年５月31日に独立行政法人医薬品医療機器総合機構に治験計画届を提出いたしました。」 — 健常人での安全性・赤芽球減少の確認後、真性多血症患者を対象とする第Ⅰ相試験に進むための治験計画届提出を再確認している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 前進 「健常人での第Ⅰ相試験完了後、2021年５月31日に独立行政法人医薬品医療機器総合機構に提出した治験計画届が2021年６月に受理されたことを受け、治験実施施設と契約を締結しました。現在、PV患者さんへの投与に向けて準備を進めております。」 — 治験計画届の受理後、治験実施施設との契約締結まで進み、PV患者への投与準備段階に移行した。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 前進 「2021年3月に健常人での安全性及び薬理作用を確認後、現在はPV患者さんへの投与に向けてリクルートを進めております。リクルートにおいては当初想定より若干の遅れが生じておりますが、PV患者さんでの第Ｉ相試験の完了時期につきましては、当初計画に変更はございません。」 — PV患者への投与に向けた準備段階からリクルート段階へ進んだ一方、リクルートには当初想定より若干の遅れが生じている。第I相試験の完了時期は当初計画から変更なしとしている。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-q3)
- FY2022 前進 「対象となる患者さんの条件を拡大するため治験計画書（プロトコル）を変更し、2022年度内の第Ⅰ相試験完了を目指します。」 — PV患者の条件拡大に向けてプロトコルを変更し、2022年度内の第I相試験完了という時間軸を示した。一方、投与開始には時間を要している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 前進 「PV患者さんのリクルートにおきましては、対象となる患者さんの条件を実臨床に即して見直した結果、今期第２四半期に第一例目の投与が開始される見通しとなりました。また、治験実施施設の追加に向けた準備も進めており、PV患者さんでの第Ｉ相試験の完了時期につきましては、当初計画に変更はありません。」 — 患者条件の見直しにより、PV患者への第一例目投与が当期第2四半期に開始される見通しとなり、追加施設の準備も進んでいる。第I相試験の完了時期は当初計画から変更なしとしている。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 前進 「PV患者さんのリクルートにおいて、対象となる患者さんの条件を実臨床に即して見直した結果、2022年８月に第一例目及び第二例目の投与が開始されました。治験実施施設の追加に向けた準備も進めており、PV患者さんでの第Ｉ相試験の完了時期につきましては、当初計画に変更はありません。」 — 患者条件の見直しを経て、2022年8月にPV患者の第一例目及び第二例目への投与が開始された。治験実施施設の追加準備も進めており、第I相試験の完了時期は当初計画から変更なしとしている。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-q2)
- FY2023-Q3 後退 「本治験では６名を組入れ対象としておりますが、リクルートが当初の想定よりも難航していることから、組入れ基準を実臨床に即して見直しました。その結果、本四半期報告書提出日時点において、３名への投与を開始しております。しかしながら2023年３月期中の６名全員への投与が見通せないため、本治験の完了時期は2024年３月期中となる見込みです。残る３名につきましては、できる限り早期に組入れを完了させるため、治験実施施設の追加を進めております。すでに１か所は施設登録が完了し、他の施設につきましても手続を進めております。」 — PV患者について3名への投与開始と1施設の登録完了まで進んだ一方、リクルート難航により、6名全員への投与および第I相試験の完了時期が2023年3月期中から2024年3月期中へ後ろ倒しとなる見込みである。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-q3)
- FY2023 前進 「現在は真性多血症患者さん６名を対象とする第Ⅰ相試験を実施しており、2023年３月期には３名の患者さんへの投与が行われました。これまでのところ重大な副反応もなく、順調に推移しております。残る３名をできる限り早期に組み入れるため、治験実施施設の追加を進めており、本資料提出日時点で７か所に増やしております。さらに１か所の手続を進めており、2024年３月期中に本治験を完了させる予定です。」 — 3名への投与を実施し、治験実施施設を7か所まで増やした。残る3名の組入れと2024年3月期中の第I相試験完了予定を示している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 前進 「PV患者さんでの本治験の組み入れ対象は６名で、治験実施施設を８か所に増やして組み入れを推進しております。本書提出日現在、新たに１名の患者さんを組み入れた結果、累計で４名の組み入れが行われました。なお、本年５月に治験責任医師が発表した中間報告では、投与を完了した３名について、いずれも重篤な副反応もなく、健常人と同様の安全性や治療効果が確認されています。現在、残る２名の組み入れ準備を進めており、当事業年度に本治験を完了させる予定です。」 — PV患者の組入れは累計4名、治験実施施設は8か所となり、投与完了済みの3名では重篤な副反応がなく安全性・治療効果が確認された。残る2名の組入れ準備を進め、当事業年度中の第I相試験完了予定を示している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 前進 「PV患者さんでの本治験におきましては、本書提出日現在、組み入れ対象６名全員の組み入れが完了しております。このうち３名の試験は終了しており、残る３名につきましても初回投与が完了しております。本治験は今期中に完了させる予定です。」 — PV患者6名全員の組入れが完了し、3名の試験終了および残る3名の初回投与完了まで進んだ。今期中の第I相試験完了予定を示している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 後退 「PV患者さんでの第Ｉ相試験（以下「本治験」）は、2024年２月２日にお知らせしたとおり、試験を実施中の２名それぞれの試験状況から、投与後の観察終了時期が当初想定より遅れる見込みとなりました。本治験は2024年６月に終了する見込みです。」 — PV患者6名の組入れ完了後も試験を実施中の2名について観察終了時期が遅れる見込みとなり、試験完了見込みが2024年6月へ後ろ倒しとなった。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-q3)
- FY2024 後退 「本治験の終了予定時期は、2024年３月から2024年６月に変更いたしましたが、2024年５月10日にお知らせしたとおり、最後の患者さんについて、患者さん固有の背景を考慮した医師の総合的な判断によって高用量での投与が行われたことにより、2024年７月末を見込むこととなりました。」 — 6名中5名の試験が終了するまで進んだ一方、最後の患者の高用量投与により、試験終了見込みが2024年6月から7月末へ後ろ倒しとなった。 (https://komori.app/company/4882/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 達成 「PVを対象疾患と定めて第Ｉ相試験を国内で実施し、2024年６月に終了しました。本書提出日現在、当該試験の全データの固定化を終えて、治験総括報告書作成を進めております。なお、2024年７月に行われたThe 14th JSH International Symposium 2024ではデータが固定していた５名の被験者で主要評価項目の安全性・薬物動態が確認され、副次的評価項目の瀉血不要期間の延長が示唆されたことが報告されました。」 — PV患者6名を対象とする第I相試験は2024年6月に終了し、5名分のデータで安全性・薬物動態が確認された。瀉血不要期間の延長も示唆されたと報告している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2024-h1)
- FY2025 実績引用 「なお、この第Ｉ相試験の結果につきましては、2024年12月に行われた第66回全米血液学会（ASH）年次総会で、被験者都合により中止となった１例を除く５例において12週間の瀉血不要期間が達成されたことや、全６例においてヘマトクリット、ヘモグロビン等の赤血球パラメータで薬効が示唆されたことを報告しました。」 — PV患者を対象とする第I相試験の終了後、5例で12週間の瀉血不要期間、6例で赤血球パラメータ上の薬効示唆が報告された。 (https://komori.app/company/4882/filing/2024-fy)
- FY2026-H1 実績引用 「このため、まずは赤血球が異常に増える疾患である真性多血症（PV）を対象疾患と定めて第Ｉ相試験を国内で実施し、2024年６月に終了しました。」 — PPMX-T003のPV対象国内第I相試験が2024年6月に終了した実績を、パイプライン説明の中で再掲している。 (https://komori.app/company/4882/filing/2025-h1)
- 2026-05-18 後退 「第Ⅰ相試験は 2024年6月に終了。現在、論文投稿準備中
臨床研究の実施期間は、データ収集の遅れにより３ヵ月延長」 — PPMX-T003の第Ⅰ相試験終了後、論文投稿準備と臨床研究が進められている一方、データ収集の遅れにより臨床研究の実施期間が3か月延長された。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260515538223)
- 2026-07-01 実績引用 「第 I 相臨床試験において、PPMX-T003（以下、本剤）が投与された 6 例中 4 例で、本剤の投与終了後 17 ヶ月以上の瀉血不要期間が確認されました。」 — PPMX-T003の真性多血症向け第I相試験参加者を対象とした臨床研究結果として、投与終了後17カ月以上の瀉血不要期間が6例中4例で確認された実績を追加的に示している。 (https://komori.app/company/4882/disclosure/20260701586108)