# 表皮水疱症治療薬の第Ⅱ相試験後の承認申請｜ステムリム（4599）の変遷

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## 経過

- FY2019 初出 「したがって、当社としては、第Ⅱ相試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を行うことを見込んでおります。」 — 希少難治性疾患であることを踏まえ、第Ⅱ相試験の結果に基づく承認申請を見込んでいる。 (https://komori.app/company/4599/filing/2018-fy)
- FY2020-Q2 前進 「大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であるため、当初の予定通り第Ⅱ相試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を行うことを見込んでおります。」 — 第Ⅱ相試験の速報で有効性・安全性が確認されたことを踏まえ、同試験結果に基づく承認申請の見込みが維持されている。承認申請自体の実施はまだ記載されていない。 (https://komori.app/company/4599/filing/2019-q2)
- FY2020 前進 「現在、栄養障害型表皮水疱症治療薬の開発については医薬品としての承認申請準備中であります。」 — 従来の承認申請見込みから、承認申請の準備中である段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4599/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「また年間当たりの新規患者は15名程度と想定されており、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であるため、当初の予定どおり第Ⅱ相試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を行うことを見込んでおります。」 — 希少疾患で大規模な第Ⅲ相試験が困難であることを理由に、第Ⅱ相試験結果に基づく承認申請を見込む方針が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2020-q2)
- FY2021-Q2 再掲 「また年間当たりの新規患者は15名程度と想定されており、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であるため、当初の予定どおり第Ⅱ相試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を行うことを見込んでおります。」 — 希少疾患で大規模な第Ⅲ相試験が困難であることを理由に、第Ⅱ相試験結果に基づく承認申請を見込む方針が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2020-q3)
- FY2021-Q3 再掲 「また年間当たりの新規患者は15名程度と想定されており、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であるため、当初の予定どおり第Ⅱ相試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を行うことを見込んでおります。」 — 希少疾患で大規模な第Ⅲ相試験が困難であることを理由に、第Ⅱ相試験結果に基づく承認申請を見込む方針が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2021-q1)
- FY2021 後退 「本試験の結果は著効例が認められるものの、更なる有効例の積み上げが必要との結論に至っており、本試験結果の再現性を確認することを目的として、追加臨床試験を実施予定です。」 — 第Ⅱ相試験結果を踏まえた承認申請見込みから、追加臨床試験による再現性確認を先行する段階へと方針が弱まっている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 再掲 「そのため、第Ⅱ相臨床試験及び追跡調査試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行うべく、本医薬品のライセンス先である塩野義製薬において規制当局との協議を進めておりましたが、本治験の結果は著効例が認められるものの、更なる有効例の積み上げが必要との結論に至っており、本治験結果の再現性を確認することを目的として、追加臨床試験を実施予定です。」 — 承認申請に向けた従来方針は維持されているが、追加臨床試験による再現性確認を先行する状態が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2021-q2)
- FY2022 前進 「そのため、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行う予定です。」 — 承認申請に先立つ追加第Ⅱ相臨床試験が2022年7月に開始され、追加試験結果に基づく承認申請予定が具体化している。 (https://komori.app/company/4599/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 再掲 「そのため、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行う予定です。」 — 追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえて承認申請を行う方針が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2022-q2)
- FY2023-Q2 前進 「追加第Ⅱ相臨床試験は、難治性潰瘍を有する栄養障害型表皮水疱症患者を対象に、難治性潰瘍の閉鎖を指標として、レダセムチドの難治性潰瘍に対する有効性を検討することを目的とし、実施予定被験者数は３例、2024年５月までの実施を予定しています。」 — 承認申請に先立つ追加第Ⅱ相試験について、対象、評価指標、予定被験者数3例および2024年5月までという実施期限が具体化した。 (https://komori.app/company/4599/filing/2022-q3)
- FY2023-Q3 前進 「なお、レダセムチドは2023年５月に厚生労働省より栄養障害型表皮水疱症を対象とした希少疾病用医薬品の指定を受けました。レダセムチドが希少疾病用医薬品の指定を受けたことは、表皮水疱症に対して有効である可能性及び現在の開発計画の妥当性について厚生労働省から一定の評価を受けたことになります。また、塩野義製薬においては、レダセムチドをできるかぎり早く医療の現場に提供できるよう、他の医薬品に優先して承認審査を受けることやその他の支援措置を享受することが可能になり、審査期間の短縮による早期の承認取得、販売開始が期待されます。」 — 栄養障害型表皮水疱症向けに希少疾病用医薬品の指定を受け、優先審査等による早期承認・販売開始への道筋が具体化した。 (https://komori.app/company/4599/filing/2023-q1)
- FY2024-Q1 後退 「そのため、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行う予定です。追加第Ⅱ相臨床試験は、難治性潰瘍を有する栄養障害型表皮水疱症患者を対象に、難治性潰瘍の閉鎖を指標として、レダセムチドの難治性潰瘍に対する有効性を検討することを目的とし、実施被験者数は３例以上を予定しています。」 — 追加第Ⅱ相試験の結果に基づく承認申請方針は維持されている。一方、前回記載されていた2024年５月までという実施期限は今回記載されず、被験者数も「３例以上」とされている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 再掲 「そのため、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行う予定です。追加第Ⅱ相臨床試験は、難治性潰瘍を有する栄養障害型表皮水疱症患者を対象に、難治性潰瘍の閉鎖を指標として、レダセムチドの難治性潰瘍に対する有効性を検討することを目的とし、実施被験者数は３例以上を予定しています。」 — 追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえて承認申請を行う方針と、対象・評価指標・被験者数が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2024-q1)
- FY2024 再掲 「そのため、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行う予定です。」 — 追加第Ⅱ相臨床試験の結果に基づいて承認申請を行う方針が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2023-fy)
- FY2025 前進 「2022年７月より追加第Ⅱ相臨床試験が開始され、2023年３月に第一例目の患者への投与が開始、2025年７月に最終症例の患者への投与が完了しております。」 — 表皮水疱症の承認申請に先立つ追加第Ⅱ相臨床試験で最終症例への投与が完了し、試験結果に基づく承認申請予定が次の評価段階に進んでいる。 (https://komori.app/company/4599/filing/2024-fy)
- 2026-03-13 前進 「２０２5年 6月
追加第Ⅱ相臨床試験 最終症例の登録
～2028.3 上市予定**」 — 表皮水疱症の追加第Ⅱ相臨床試験で最終症例の登録が完了し、上市予定時期として2028年3月が示されている。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260313581583)
- 2026-05-12 前進 「栄養障害型表皮水疱症を対象とした追加第Ⅱ相臨床試験につきましては、2026 年 9 月までに治験結果速報の入手、2026 年度下半期（2026 年 10 月より 2027 年 3 月）に国内における製造販売承認申請、2027 年度（2027 年 4 月より 2028 年 3 月）に上市予定である見込みです。」 — 追加第Ⅱ相臨床試験について、治験結果速報、国内承認申請、上市の時期が具体的に示され、承認申請方針が実施時期を伴う計画へ進展した。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260512526362)
- 2026-06-10 前進 「栄養障害型表皮水疱症を対象とした追加第Ⅱ相臨床試験につきましては、2025年７月に患者組み入れが完了しており、2026年９月までに治験結果速報の入手、2026年10月から2027年３月に国内における製造販売承認申請、2027年４月から2028年３月に上市予定となる見込みである旨が、2026年５月12日に塩野義製薬の決算説明資料により開示されております。」 — 追加第Ⅱ相試験の患者組み入れ完了に加え、治験結果速報、製造販売承認申請、上市の時期が具体的に示された。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260610567370)
- 2026-09-09 再掲 「そのため、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえ医薬品の承認申請を行う予定です。」 — 栄養障害型表皮水疱症について、追加第Ⅱ相臨床試験の結果を踏まえて承認申請を行う方針が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260909533366)
- 2026-09-09 前進 「栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした追加第2相臨床試験では、主要評価項目である難治性潰瘍の閉鎖を4例中3例で達成しました。また、一部の症例では、全身の潰瘍面積を含む臨床症状についても良好な結果が認められました。」 — 追加第2相臨床試験で主要評価項目の達成結果が示され、承認申請に向けた結果確認段階が具体化した。承認申請自体の実施は本開示では確定していない。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260909533515)
- 2026-09-11 前進 「主要評価項目を達成
～2028.3 上市予定**」 — 追加第Ⅱ相試験で主要評価項目を達成した症例が示され、資料上は2028年3月の上市予定も記載されている。ただし承認取得そのものの完了は示されていない。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260911535222)
- 2026-10-06 前進 「本試験では、主要評価項目である難治性潰瘍の閉鎖を4例中3例で達成しました。」 — 承認申請方針そのものの変更や申請完了は記載されていないが、申請判断の前提となる追加第Ⅱ相試験の結果が示された。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20261005545686)