# 栄養障害型表皮水疱症の希少性と治療ニーズ｜ステムリム（4599）の変遷

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## 経過

- FY2022-Q3 初出 「対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が200名前後である希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、また年間当たりの新規患者は15名程度と想定されており、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症について、全国の患者数が約200名、年間の新規患者が約15名で、現在有効な治療法がなく、大規模な第Ⅲ相試験の計画が困難であるとの事実が示された。 (https://komori.app/company/4599/filing/2022-q1)
- FY2022 その他 「表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が400名前後と推定される希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症の全国患者数推計が、従前の約200名から400名前後へ変更されている。希少疾患で有効な治療法がなく、大規模な第Ⅲ相試験が困難との説明は維持されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 再掲 「表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が400名前後と推定される希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症の患者数約400名、治療法の不存在、大規模な第Ⅲ相試験の困難性が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2022-q2)
- FY2024-Q1 再掲 「表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が400名前後と推定される希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症の患者数約400名、治療法の不存在、大規模な第Ⅲ相試験の困難性が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 再掲 「表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が400名前後と推定される希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症の患者数約400名、治療法の不存在、大規模な第Ⅲ相試験の困難性が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2024-q1)
- FY2024 再掲 「表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が400名前後と推定される希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症の患者数約400名、治療法の不存在、大規模な第Ⅲ相試験の困難性が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2023-fy)
- FY2025 再掲 「表皮水疱症治療薬について、対象となる栄養障害型表皮水疱症は、全国の患者数が400名前後と推定される希少難治性疾患であり現在有効な治療法が存在せず、大規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難であります。」 — 栄養障害型表皮水疱症の患者数、治療法の不存在、大規模な第Ⅲ相試験の困難性が再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/filing/2024-fy)
- 2026-06-18 再掲 「現時点で栄養障害型表皮水疱症の根治的な治療法はなく、その開発は現代医学における喫緊の課題です。」 — 栄養障害型表皮水疱症に根治的治療法がないことと、新たな治療法へのニーズが再確認されている。 (https://komori.app/company/4599/disclosure/20260618573825)