# エミクススタト塩酸塩の治療的有効性確立｜窪田製薬ホールディングス（4596）の変遷

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## 経過

- FY2021 再掲 「最後の被験者登録は2020年４月（アメリカ時間）に完了しており、順調に進めば2022年後半にデータベースのロックが完了する見通しです。」 — スターガルト病向けエミクススタト塩酸塩第３相試験を11か国29施設で継続し、最後の被験者登録完了後、2022年後半のデータベース・ロック見通しを再掲している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2021-fy)
- FY2022-Q1 その他 「最後の被験者登録は2020年４月（アメリカ時間）に完了しており、順調に進めば当第３四半期連結累計期間以降にデータベースのロックが完了する見通しです。」 — スターガルト病向け第3相試験の最後の被験者登録完了後、データベース・ロックの見通しを従来の「2022年後半」から「第3四半期連結累計期間以降」とする表現に更新している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2022-q1)
- FY2022-Q2 その他 「また、最後の最終被験者最終来院（LPLV, Last Patient Last Visit）を2022年６月23日（米国時間）に完了し、当第３相臨床試験は終了しました。
第３相臨床試験のデータベースの集計及び分析の結果、主要評価項目及び副次的評価項目を達成せず、治療群間の有意差も示されませんでした。主要評価項目である黄斑萎縮の進行率は、エミクススタト投与群で1.280mm2/年、プラセボ投与群で1.309mm2/年でした（p=0.8091）。」 — スターガルト病を対象とする第３相臨床試験について、2022年６月23日に最終被験者最終来院を完了した一方、主要評価項目及び副次的評価項目を達成せず、治療群間の有意差も示されなかった。今後の計画を改めて検討するとしている。 (https://komori.app/company/4596/filing/2022-q2)
- FY2022-Q3 その他 「ベースライン時の萎縮病巣領域が小さい被験者グループに対して変数減少法による単変量と多変量分析を行い、このサブグループにおける萎縮病巣の進行に影響する独立したベースラインの因子を特定しました。この解析の結果、エミクススタト投与群の24カ月目の黄斑萎縮の進行率が、プラセボ投与群に比べ40.8％抑制されました（p=0.0206、エミクススタト投与群n=34、プラセボ群 n=21）。」 — スターガルト病向け第３相試験の主要評価項目及び副次的評価項目が未達となった後、ベースライン時の萎縮病巣領域が小さい被験者グループについてサブグループ解析を実施し、24カ月目の黄斑萎縮進行率が40.8％抑制されたとの解析結果を記載している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2022-q3)
- FY2022 再掲 「この解析の結果、エミクススタト投与群の24カ月目の黄斑萎縮の進行率が、プラセボ投与群に比べ40.8％抑制されました（p＝0.0206、エミクススタト投与群n＝34、プラセボ群n＝21）。」 — スターガルト病向け第3相試験の主要評価項目・副次的評価項目未達及びサブグループ解析で40.8％抑制となった結果を年次報告書でも再掲し、共同開発パートナー探索と今後の計画再検討を継続している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2022-fy)
- FY2023-Q1 再掲 「当該臨床研究のデータベースの集計及び分析の結果、主要評価項目及び副次的評価項目を達成せず、治療群間の有意差も示されませんでした。主要評価項目である黄斑萎縮の進行率は、エミクススタト投与群で1.280mm2/年、プラセボ投与群で1.309mm2/年でした（p=0.8091）。」 — スターガルト病向け第３相臨床試験の主要評価項目・副次的評価項目未達及びサブグループ解析による40.8％抑制の結果を再掲し、今後の計画を検討している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2023-q1)
- FY2023-Q2 再掲 「この解析の結果、エミクススタト投与群の24カ月目の黄斑萎縮の進行率が、プラセボ投与群に比べ40.8％抑制されました（p=0.0206、エミクススタト投与群 n=34、プラセボ群 n=21）。」 — スターガルト病向けエミクススタト塩酸塩第3相臨床試験の主要・副次的評価項目未達後、サブグループ解析で24カ月目の黄斑萎縮進行率が40.8％抑制されたとの結果と、共同開発パートナー探索及び今後の計画再検討を再掲している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2023-q2)
- FY2023-Q3 再掲 「この解析の結果、エミクススタト投与群の24カ月目の黄斑萎縮の進行率が、プラセボ投与群に比べ40.8％抑制されました（p=0.0206、エミクススタト投与群 n=34、プラセボ群 n=21）。」 — スターガルト病向けエミクススタト塩酸塩第３相臨床試験の主要評価項目・副次的評価項目未達後、サブグループ解析で24カ月目の黄斑萎縮進行率が40.8％抑制されたとの結果と、共同開発パートナー探索及び今後の計画再検討を再掲している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2023-q3)
- FY2023 再掲 「上記の結果を受け、当社は、引き続き、共同開発パートナーを探す等の活動を継続するとともに、各国や地域における早期承認制度の活用を含め検討しております。」 — スターガルト病向け第3相試験の主要・副次的評価項目未達後も、サブグループ解析による40.8％抑制結果を踏まえ、共同開発パートナー探索及び各国・地域の早期承認制度の活用を含む今後の計画検討を継続している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2023-fy)
- FY2024-Q1 再掲 「この解析の結果、エミクススタト投与群の24カ月目の黄斑萎縮の進行率が、プラセボ投与群に比べ40.8％抑制されました（p=0.0206、エミクススタト投与群 n=34、プラセボ群 n=21）。上記の結果を受けて、当社は、引き続き共同開発パートナーを探す等の活動を継続するとともに、エミクススタトの今後の計画について改めて検討してまいります。」 — スターガルト病向けエミクススタト塩酸塩第３相臨床試験の主要・副次的評価項目未達、サブグループ解析による40.8％抑制及び共同開発パートナー探索・今後の計画再検討を再掲している。新たな試験段階到達は記載していない。 (https://komori.app/company/4596/filing/2024-q1)
- FY2024-H1 再掲 「エミクススタトの有効性に関する事後解析の結果では、ベースライン時の萎縮病巣面積がより小さい被験者グループにおいてエミクススタト投与群はプラセボ投与群と比較し、２年間の萎縮病巣の拡大（＝悪化）が、有意（p=0.0206）に抑制することが示唆されました。」 — 第3相臨床試験の主要評価項目等が未達となった後の事後解析について、発症早期・萎縮病巣面積が小さい被験者グループでの有効性及び従来と変わらない安全性・忍容性を再掲している。共同開発パートナー探索と今後の計画再検討も継続している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2024-h1)
- FY2025-H1 前進 「上記の結果を受けて、当社は、引き続き１対２のピボタル試験要件の確認及び研究開発パートナー探しを進めると共に、第３相臨床試験の事後解析であるサブグループ解析の結果をもとに、現在、欧州でのコンパッショネート・ユース・プログラムを利用した商業化に向けた活動を着々と進めております。」 — エミクススタト塩酸塩について、第3相試験の事後解析結果をもとに、欧州でコンパッショネート・ユース・プログラムを利用した商業化活動を進めている。第3相試験の再実施要件確認と研究開発パートナー探索も継続している。 (https://komori.app/company/4596/filing/2025-h1)
- 2026-03-02 前進 「エミクススタト塩酸塩について、第3相試験の事後解析結果をもとに、欧州でコンパッショネート・ユース・プログラムを利用した商業化活動を進めている。」 — スターガルト病治療候補薬について、フランスでのコンパッショネート・ユース提供に向け、Laboratoires KÔLとの供給およびライセンス契約を締結した。製造、供給、現地流通及び承認申請準備の役割分担が具体化している。 (https://komori.app/company/4596/disclosure/20260302572685)
- FY2025 前進 「当連結会計年度においては、潜在的な提携の可能性（商業化協業を含む）について協議・検討するため、Laboratoires KÔL（本社：フランス・クレルモン＝フェラン、Founder and CEO; Sophie Momège）との間で、意向表明書（Letter of Intent、以下「LOI」）を締結しました。」 — エミクススタト塩酸塩について、当連結会計年度中にLaboratoires KÔL社と潜在的提携を協議する意向表明書を締結し、販売権・独占権に関するライセンス契約のドラフトを精査している。さらに、当期終了後に販売契約を締結した。 (https://komori.app/company/4596/filing/2025-fy)
- 2026-03-27 前進 「原材料調達、API製造および最終製剤（経口錠）の製造体制の整備ならびにANSM（フランス医薬品・保健製品安全庁）による承認取得手続きを進めており、2026年中のフランスにおけるコンパッショネート・ユース承認取得を目指しています。」 — Laboratoires KÔLとの供給・ライセンス契約を前提に、フランスでのコンパッショネート・ユース承認申請、製造体制整備及び2026年中の承認取得という具体的な工程を示している。 (https://komori.app/company/4596/disclosure/20260327589356)
- 2026-04-07 前進 「今回の原薬製造プロセスの技術移管完了および臨床用 GMP 準拠原薬の製造開始は、フランスにおけるコンパッショネート・ユース・プログラムの推進に向けた重要なマイルストーンであり、エミクススタトの実用化への進捗を示すものです。」 — 第3相試験後の事後解析、コンパッショネート・ユース・プログラム及び提携先との契約に続き、原薬製造プロセスの技術移管完了とGMP準拠原薬の製造開始予定という、実用化に向けた具体的なマイルストーンが示された。 (https://komori.app/company/4596/disclosure/20260407599365)
- 2026-04-22 再掲 「試験全体では主要評価項目を達成するには至りませんでしたが、サブグループ解析結果は、スターガルト病の早期段階におけるエミクススタトの可能性について重要な示唆を与えるものです。当社は、これらの結果がエミクススタトの継続的な評価を支持するものと考えており、いまだ有効な治療選択肢が限られている患者さんのために、今後も開発の可能性を追求してまいります。」 — スターガルト病向け第3相試験全体の主要評価項目未達を維持しつつ、病変サイズが比較的小さい患者群での有意な進行抑制結果と、今後も開発機会の検討を継続する方針を開示している。canonical thread自体は変更しない。 (https://komori.app/company/4596/disclosure/20260422507883)
- 2026-05-14 前進 「2026年４月からは、GMP（Good Manufacturing Practice）に準拠したエミクススタト塩酸塩の原薬製造を開始しております。今後は、 KÔL 社との連携をさらに深め、早期のコンパッショネート・ユース承認に向けてフランス当局へのアプローチ等の事業活動を推進して参ります。」 — Laboratoires KÔL社との供給・ライセンス契約後、GMPに準拠した原薬製造の開始とフランスでの早期承認に向けた活動が具体化している。 (https://komori.app/company/4596/disclosure/20260514532451)
- FY2026-H1 再掲 「エミクススタト塩酸塩については、主にスターガルト病を適応症とした治療薬としての承認・上市を目標に開発を進めております。」 — エミクススタト塩酸塩について、スターガルト病向けの承認・上市を目標とし、第3相試験の再実施に向けたFDAとの協議及びCUPによる早期収益化を並行して進めている。 (https://komori.app/company/4596/filing/2026-h1)
- 2026-08-19 引き上げ 「当社は、欧州市場においてスターガルト病治療候補薬「エミクススタト塩酸塩」により、約10億36百万ドル（約1,502億円）の推定市場規模の獲得に向けて取り組んでいます。
目標市場獲得シェア32.5％」 — 従来の薬事承認、コンパッショネート・ユース及び早期収益化の目標に加え、欧州での推定市場規模と目標市場獲得シェアを示し、市場獲得目標を数値化している。 (https://komori.app/company/4596/disclosure/20260819522963)