# 治験データの解析・評価結果及び承認申請の不確実性｜ヘリオス（4593）の変遷

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## 経過

- FY2021 初出 「一般的に治験データの解析・評価結果において、その結果の確たる予測は困難であり、当社の予期せぬ結果となることも想定されます。また、承認申請において、PMDAとの相談の経過によっては、当社の想定どおりに進捗せず、同様に当社が想定するスケジュールどおりに行うことができない可能性があります。」 — 治験データの解析・評価結果が予期せぬものとなる可能性及びPMDAとの相談により承認申請が想定スケジュールどおり進まない可能性を、独立したリスクとして初めて記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-fy)
- FY2022-Q1 顕在化 「本製品の有効性及び安全性に関する一定の合意は得られたものの、承認申請にあたってはデータ補強が必要との助言を受け、規制当局と継続的に協議を進めてまいります。」 — PMDAとの申請前相談でデータ補強が必要との助言を受け、承認申請が想定どおり進まない可能性に関する不確実性が具体化した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-q1)
- FY2022-Q2 顕在化 「その結果、主要評価項目は未達となりました。」 — TREASURE試験の速報値で主要評価項目未達が明らかになり、治験データの解析結果が当初想定と異なる可能性が具体的に発生した。詳細解析及び規制当局との申請協議が継続している。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-q2)
- FY2022 再掲 「一般的に治験データの解析・評価結果において、その結果の確たる予測は困難であり、当社の予期せぬ結果となることも想定されます。また、承認申請において、PMDAとの相談の経過によっては、当社の想定どおりに進捗せず、同様に当社が想定するスケジュールどおりに行うことができない可能性があります。」 — 治験結果の不確実性及びPMDAとの協議による承認申請遅延リスクを再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-fy)
- FY2023-Q1 再掲 「体性幹細胞再生医薬品分野においては、脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療薬の承認取得に向け、それぞれの治験結果に基づき、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と治験データの補強等に向けた協議を継続しています。」 — 脳梗塞急性期及びARDSの治験結果を踏まえ、治験データの補強等についてPMDAとの協議を継続する状況を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-q1)
- FY2023-Q3 顕在化 「統計学的有意性を満たすためには組み入れ患者数の追加が必要との結論になりました。」 — MASTERS-2試験の中間段階データ解析で、統計学的有意性に必要な患者数の追加が必要との結論となり、治験データ及び承認申請の不確実性が具体化した。独立した統計専門家による追加解析を待つ状況となった。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-q3)
- FY2024-Q1 再掲 「脳梗塞急性期については、2023年10月に米国・欧州で実施している治験（治験名称：MASTERS-2試験）について、中間段階でのデータ解析を行いましたが、独立した統計専門家によるさらなるデータ解析を行い、その結果を待って今後の対応を検討する予定です。」 — MASTERS-2試験の中間解析で追加患者が必要との結論となった後、独立した統計専門家によるさらなる解析結果を待つ状況を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2024-q1)
- FY2024 対処 「2024年12月には、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と承認後の製品の製造法や品質管理等に関し、2025年１月には臨床パートに関し、概ね合意しました。」 — ARDSの条件及び期限付承認申請に向け、PMDAとの協議で承認後の製造法・品質管理及び臨床パートについて概ね合意したと記載され、承認申請の不確実性への対応が進んだ。 (https://komori.app/company/4593/filing/2024-fy)
- FY2025 対処 「承認に向けた臨床データパッケージの内容や承認後の製品の製造法や品質管理等に関する内容については、規制当局と概ね合意しています。2025年４月には、PMDAとREVIVE-ARDS試験において、国内被検者の組み入れが可能である点について合意しました。」 — ARDSの承認申請に関する不確実性について、臨床データパッケージ、承認後の製造法・品質管理及び臨床パートで規制当局と概ね合意し、国内被験者組入れについてもPMDAと合意した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2025-fy)