# 遺伝子編集・iPS細胞を核とする幹細胞プラットフォームの確立｜ヘリオス（4593）の変遷

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## 経過

- FY2019-Q2 初出 「短期目標の達成により得られる収益や製薬企業としての基盤によって、当社は以下のような幹細胞プラットフォームを確立し、さらに革新的な治療法を生み出すことを中長期的に目指しています。」 — 短期目標で得た収益・事業基盤をもとに、遺伝子編集技術とiPS細胞を組み合わせた拒絶反応の少ない細胞、遺伝子編集によるがん免疫細胞、効率的な製造方法を含む幹細胞プラットフォームの確立を中長期目標として初めて明示した。自社開発に限定せず、提携等の柔軟な開発体制も検討するとした。 (https://komori.app/company/4593/filing/2019-q2)
- FY2019-Q3 再掲 「短期目標の達成により得られる収益や製薬企業としての基盤によって、当社は以下のような幹細胞プラットフォームを確立し、さらに革新的な治療法を生み出すことを中長期的に目指しています。」 — 短期目標で得られる収益・製薬企業としての基盤をもとに、遺伝子編集とiPS細胞、がん免疫細胞、効率的な製造方法及びファンドを含む幹細胞プラットフォームを確立する中長期目標を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2019-q3)
- FY2019 再掲 「さらには、遺伝子編集技術を用いた、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞の作製にむけた研究活動など、再生医療の産業化に向けて必要な革新的な基盤技術の確立を目指してまいります。」 — 遺伝子編集・iPS細胞を基盤とする次世代プラットフォーム技術の確立方針を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2019-fy)
- FY2020-Q1 再掲 「患者の免疫細胞に認識されにくいiPS細胞を作製する事で拒絶反応を抑制し、有効性と安全性を高めた再生医療製品を開発するための次世代技術プラットフォームの開発を目指しております。」 — 遺伝子編集技術により免疫拒絶を抑制する次世代iPS細胞及び技術プラットフォームの開発方針を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-q1)
- FY2020-Q2 前進 「2020年６月には、遺伝子発現等の評価を終えた研究株が完成しました。引き続き、グローバル基準に合った臨床グレードのUDCの早期完成に取り組んでまいります。」 — 遺伝子編集・iPS細胞を基盤とする次世代技術プラットフォームについて、研究株の完成という具体的な段階に到達し、臨床グレードUDCの完成を次の目標として示した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-q2)
- FY2020-Q3 前進 「2020年６月に遺伝子発現等の評価を終えた研究株が、2020年10月にはヒトへの臨床応用も可能なレベルの臨床株が完成しました。今後は、適応疾患を含む具体的な臨床応用に向けた研究・探索を進めてまいります。」 — 次世代iPS細胞・UDCを核とする技術プラットフォームについて、ヒトへの臨床応用が可能なレベルの臨床株が2020年10月に完成し、適応疾患を含む具体的な臨床応用の研究・探索段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-q3)
- FY2021-Q1 再掲 「2020年10月にはヒトへの臨床応用も可能なレベルの臨床株が完成し、適応疾患を含む具体的な臨床応用に向けた研究を進めております。」 — 遺伝子編集技術を用いたUDCについて、2020年10月に臨床応用可能なレベルの臨床株が完成し、具体的な臨床応用研究を進める段階であることを再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-q1)
- FY2021-Q2 再掲 「2020年10月にはヒトへの臨床応用も可能なレベルの臨床株が完成し、適応疾患を含む具体的な臨床応用に向けた研究を進めております。」 — 遺伝子編集技術を用いたUDCについて、2020年10月に臨床応用可能なレベルの臨床株が完成し、具体的な臨床応用研究を進める段階であることを再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-q2)
- FY2021-Q3 前進 「2021年９月には、国立研究開発法人国立国際医療研究センターとの共同研究において、UDCから膵臓β細胞*への分化誘導ができたことを確認しました。」 — 遺伝子編集・iPS細胞を核とする次世代技術プラットフォームについて、UDCから膵臓β細胞への分化誘導を確認し、具体的な適応疾患に向けた研究段階を進めた。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-q3)
- FY2021 前進 「2020年には、日米欧を含む国内外でのヒトへの臨床応用も可能なレベルの細胞株（臨床株）の作製に成功し、2021年には、UDCのマスターセルバンクを完成させました。2021年８月には、UDCから視細胞への分化誘導、2021年９月には、国立国際医療研究センターとの共同研究においてUDCから膵臓β細胞への分化誘導を確認しました。」 — UDCを核とする次世代技術プラットフォームで、マスターセルバンク完成及び複数細胞種への分化誘導確認という段階に到達した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-fy)
- FY2022-Q2 前進 「細胞治療への応用としては、網膜を構成する細胞の１つで特に光に反応する視細胞に関し、UDCからの分化誘導が可能なことをカナダのバイオベンチャー企業である STEMAXON との共同研究を通じて確認し、疾患動物モデルを用いた評価を進めています。」 — UDCプラットフォームについて、STEMAXONとの共同研究を通じた視細胞への分化誘導確認と、疾患動物モデルでの評価段階が示された。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-q2)
- FY2022 再掲 「現在、UDCの臨床株及びマスターセルバンクが完成し、様々な細胞に分化できる能力を有することの確認など具体的な臨床応用に向けた研究を進めております。」 — UDCの臨床株及びマスターセルバンク完成後、視細胞・膵臓β細胞等への応用研究を進める段階を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-fy)
- FY2023-Q1 前進 「新たな治療薬の研究や細胞置換を必要とする疾患に対するさらなる治療法の研究を目的に、国内外の企業・研究機関10社以上にUDCやiPS細胞を提供し様々な疾患への適応可能性について評価を実施しています。」 — UDC・iPS細胞プラットフォームについて、国内外の企業・研究機関10社以上への細胞提供と疾患適応可能性の評価を進め、外部での臨床応用探索を拡大した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-q1)
- FY2023-Q3 前進 「また、米国ノースウェスタン大学の研究チームが、UDCから分化させた聴神経前駆細胞が、遺伝子編集前の親株細胞から分化させた聴神経前駆細胞に比べて、蝸牛への移植後生着率向上を示すことを確認しました。」 — UDCプラットフォームについて、聴神経前駆細胞の蝸牛移植後生着率向上を示す研究成果が確認され、適応疾患探索が進んだ。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-q3)
- FY2023 前進 「2023年10月には、カリフォルニア州再生医療機構（CIRM：California Institute for Regenerative Medicine）が公募する臨床研究支援プログラム（Translational Stage 4 (TRAN4) grant）においてUDCが採択され、CIRMからの最大約100万ドルの補助金支援が決定しました。」 — UDCについて、CIRMの臨床研究支援プログラムに採択され、最大約100万ドルの補助金支援が決定した。臨床応用を目指すプラットフォームの外部評価・資金支援が具体化した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-fy)
- FY2024-H1 前進 「なお、2024年７月に、UDCが自然免疫および獲得免疫から回避されることを確認した当社研究員による学術論文が、査読付きジャーナル”Stem Cell Research & Therapy”に掲載されました。」 — UDCが自然免疫及び獲得免疫から回避されることを確認した研究成果が、2024年7月に査読付きジャーナルへ掲載された。UDCプラットフォームの免疫回避特性に関する外部発表へ進んだ。 (https://komori.app/company/4593/filing/2024-h1)
- FY2025-H1 再掲 「現在、UDCの臨床株及びマスターセルバンクが完成し、様々な細胞に分化できる能力を有することの確認など具体的な臨床応用に向けた研究を進めております。細胞治療への応用としては、国立研究開発法人国立国際医療研究センターと、血糖値に応じてインスリンを生産・分泌し血液中の糖の調整を担う膵臓β細胞に関し、UDCからの作製に成功しています。」 — UDCの臨床株・マスターセルバンク完成後、膵臓β細胞の作製成功を含む具体的な臨床応用研究を進める状況を再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2025-h1)
- 2026-03-03 前進 「2025年８月には、UDCに関する日本での特許が成立し、移植細胞の原材料となる再生医療等製品創出のための次世代技術プラットフォームとして、その技術的独自性が正式に認められました。」 — UDCプラットフォームについて、日本特許の成立という知的財産上の進展が記載された。 (https://komori.app/company/4593/disclosure/20260302572996)
- 2026-03-23 前進 「2025 年 日本国内における特許が成立」 — UDCについて、日本国内での特許成立を記載し、免疫拒絶反応を抑えたiPS細胞プラットフォームの権利化実績を追加した。 (https://komori.app/company/4593/disclosure/20260323586307)
- FY2025 前進 「2025年８月には、UDCに関する日本での特許が成立し、移植細胞の原材料となる再生医療等製品創出のための次世代技術プラットフォームとして、その技術的独自性が正式に認められました。」 — UDCについて、2025年8月に日本での特許が成立し、技術的独自性が正式に認められた。 (https://komori.app/company/4593/filing/2025-fy)
- 2026-08-19 前進 「本特許の成立により、当社技術の独自性および新規性が日本国外で正式に認められました。また、本特許は中国の他、欧米にも出願済みであり、各国での審査が順調に進んでおります。」 — ヘリオスUDCについて、日本特許成立に続き中国でも特許が登録され、国外での知的財産権の成立へ進展した。 (https://komori.app/company/4593/disclosure/20260819522911)