# 再生医療等製品の承認及び遺伝子編集iPS細胞の臨床応用進展｜ヘリオス（4593）の変遷

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## 経過

- FY2019-Q1 初出 「再生医療業界においては、国内にて新たな再生医療等製品の承認が相次ぎました。2018年12月に条件及び期限付きで承認された、患者自身から採取した骨髄由来間葉系幹細胞による脊髄損傷の治療薬に続き、2019年３月には国内で初となるキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法及び遺伝子治療用製品も承認されました。
一方米国では、2019年２月、遺伝子編集されたiPS細胞を用いて作製された免疫細胞による治験の実施に関して世界で初めて認められ、iPS細胞技術と遺伝子編集技術の組み合わせによる新たな細胞治療法の臨床応用が始まろうとしています。」 — 国内での再生医療等製品・CAR-T細胞療法・遺伝子治療用製品の承認と、米国での遺伝子編集iPS細胞由来免疫細胞の治験実施許可を、業界環境の進展として新たに記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2019-q1)
- FY2019 前進 「同年７月、大阪大学にて、他家iPS細胞由来角膜上皮細胞シートの角膜上皮幹細胞疲弊症の患者さんへの移植が実施されました。iPS細胞技術の臨床応用計画も発表され、慶應義塾大学による他家iPS細胞由来神経前駆細胞を用いた脊髄損傷の患者さんへの移植などが近く実施される見込みとなっており、これまで治療法のなかった疾患に対する新たな治療法の可能性が高まりつつあります。」 — 他家iPS細胞由来角膜上皮細胞シートの移植実施や、神経前駆細胞移植計画を再生医療の臨床応用進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2019-fy)
- FY2020-Q1 前進 「再生医療分野では、2020年１月、大阪大学の澤教授らの研究グループが、医師主導治験において、虚血性心筋症の患者さんへ国内１例目となる他家iPS細胞から作製した心筋細胞シートの移植を行いました。２月には、慶應義塾大学の福田教授らの研究グループによる、難治性重症心不全の患者さんへの自家iPS細胞由来再生心筋球の移植に関する臨床応用計画も発表され、深刻なドナー不足にある疾患に対する新たな治療法の可能性が高まりつつあります。」 — 他家iPS細胞由来心筋細胞シートの国内初移植及び自家iPS細胞由来再生心筋球の臨床応用計画を、再生医療の臨床応用進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-q1)
- FY2020-Q2 前進 「６月には、神戸市立神戸アイセンター病院などによる、網膜色素変性に対するiPS細胞由来網膜シート移植に関する臨床研究が承認されました。」 — 2020年6月、iPS細胞由来網膜シート移植に関する臨床研究が承認されたことを、再生医療の臨床応用の進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-q2)
- FY2020-Q3 再掲 「再生医療分野では、2020年１月、大阪大学の澤教授らの研究グループが、医師主導治験において、虚血性心筋症の患者さんへ国内１例目となる他家iPS細胞から作製した心筋細胞シートの移植を行いました。２月には、慶應義塾大学の福田教授らの研究グループによる、難治性重症心不全の患者さんへの自家iPS細胞由来再生心筋球の移植に関する臨床応用計画も発表され、深刻なドナー不足にある疾患に対する新たな治療法の可能性が高まりつつあります。６月には、神戸市立神戸アイセンター病院などによる、網膜色素変性に対するiPS細胞由来網膜シート移植に関する臨床研究が承認されました。」 — 他家iPS細胞由来心筋細胞シートの国内初移植、自家iPS細胞由来再生心筋球の臨床応用計画及びiPS細胞由来網膜シート移植研究の承認を、再生医療の臨床応用進展として再確認した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-q3)
- FY2020 前進 「2020年10月には、神戸市立神戸アイセンター病院により、網膜色素変性の患者さんに対し、他家iPS細胞由来網膜シート移植が実施されました。」 — 他家iPS細胞由来網膜シートの患者への移植実施を、再生医療の臨床応用進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2020-fy)
- FY2021-Q1 前進 「一方、再生医療分野では、2021年２月、３月には難治性の血液がんの疾患を対象としたキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法が相次いで承認され、これにより国内で承認された再生医療等製品は11品目となりました。」 — 国内で難治性血液がん向けCAR-T細胞療法が相次いで承認され、国内承認済み再生医療等製品が11品目となったという業界環境の進展を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-q1)
- FY2021-Q2 前進 「一方、再生医療分野では、2021年６月に国内初となるがん細胞でのみ増殖可能となるよう設計されたウイルス治療薬が、悪性神経膠腫を対象とした再生医療等製品として条件及び期限付きで承認されました。」 — 2021年6月、国内初となる、がん細胞でのみ増殖可能に設計されたウイルス治療薬が、悪性神経膠腫向け再生医療等製品として条件及び期限付きで承認されたという業界環境の進展を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-q2)
- FY2021-Q3 前進 「一方、再生医療分野では、2021年９月に、同種異系脂肪組織由来間葉系幹細胞を用いたクローン病患者における複雑痔瘻治療薬が承認され、これにより国内で承認された再生医療等製品は13品目となりました。」 — 2021年9月に新たな再生医療等製品が承認され、国内承認済み製品数が13品目となったという業界環境の進展を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-q3)
- FY2021 前進 「一方、再生医療分野では、2021年を通じて７品目の再生医療等製品が承認され、過去最多の承認数となりました。また、2021年11月には京都大学iPS細胞研究所と国立がん研究センター東病院による、iPS細胞から分化誘導したNK細胞を卵巣がん患者に投与する臨床試験開始の発表がありました。」 — 2021年に再生医療等製品7品目が承認され、iPS細胞由来NK細胞の患者投与に関する臨床試験開始も発表されたという業界進展を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2021-fy)
- FY2022-Q1 前進 「再生医療分野では、2022年１月に米国メリーランド大学の研究チームが、遺伝子を操作して拒絶反応が起こりにくくしたブタの心臓を人間に移植することに世界で初めて成功したと発表しました。」 — 遺伝子操作により拒絶反応を起こしにくくしたブタの心臓のヒト移植成功を、再生医療・遺伝子操作技術の臨床応用に関する業界進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-q1)
- FY2022-Q2 前進 「再生医療分野では、４月に京都大学iPS細胞研究所（CiRA）の井上治久教授らにより、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象に、iPS創薬で発見した治療薬候補についての第２相医師主導治験が開始されました。また、同じく４月、大阪大学の妻木範行教授らのチームは、iPS細胞で椎間板の中心部の組織（軟骨様髄核組織）を作製し、ラットに移植して組織の再生に成功したと発表しました。」 — iPS創薬候補のALS第2相医師主導治験開始及びiPS細胞由来組織のラット移植による再生成功を、再生医療の臨床・前臨床応用の進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-q2)
- FY2022-Q3 前進 「再生医療分野では、８月に順天堂大学の研究チームが、iPS細胞から作製された心筋シートを大阪府の施設から輸送し、重症の心不全患者に移植する臨床試験を実施しました。心筋シートを遠隔地に輸送して移植できることが確認されました。」 — iPS細胞由来心筋シートについて、遠隔地への輸送後に重症心不全患者へ移植する臨床試験が実施され、遠隔輸送による移植可能性が確認されたという業界進展を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-q3)
- FY2022 その他 「再生医療分野では、2022年を通じてアカデミアによるiPS細胞を用いた研究や治験の進捗が見られた一方、細胞医薬品における新たな上市品目は依然少なく、その新薬開発の難しさが浮き彫りになりました。」 — iPS研究・治験の進捗を認めつつ、細胞医薬品の新規上市品目が少なく開発の難しさが示されたとの環境認識を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2022-fy)
- FY2023-Q1 前進 「再生医療分野では、心不全等に対する複数の臨床研究での患者への投与が開始され、また急性期脳梗塞においてもグローバル治験が開始されました。」 — 再生医療分野の環境認識として、心不全等の複数の臨床研究で患者投与が開始され、急性期脳梗塞でもグローバル治験が開始された事実を記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-q1)
- FY2023-Q3 前進 「再生医療分野では、眼科領域で国内初となる遺伝子治療薬が、国内では２番目となる高額で薬価収載され話題となりました。」 — 眼科領域で国内初の遺伝子治療薬が薬価収載された事実を、再生医療分野の臨床・事業環境の進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2023-q3)
- FY2024-Q1 その他 「再生医療分野では、先駆け審査指定制度の対象品目に指定された細胞医薬品の承認が進まない事例など、新たな技術を世に出すための厳しい状況が改めて認識されました。」 — 再生医療分野の環境認識として、先駆け審査指定制度の対象品目でも承認が進まない事例があり、新技術の実用化環境が厳しいと記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2024-q1)
- FY2024-H1 その他 「また、先駆け審査指定制度の対象品目となっている細胞医薬品に関して条件及び期限付承認を取得する事例が出るなど、国内における再生医療分野の研究開発が着実に進んでいます。」 — 先駆け審査指定制度の対象となった細胞医薬品で条件及び期限付承認を取得する事例が出たことを、国内の再生医療研究開発環境の進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2024-h1)
- FY2024 その他 「当社グループが取り組む再生医療分野では、政府によるバイオ産業育成に向けたアクションプラン策定などの動きが活発化する一方、条件及び期限付承認を受けた製品が正式承認を受ける前に販売を終了するなど、その普及・振興は一進一退を続けています。」 — 再生医療分野の環境認識として、政策面の活発化を認める一方、条件及び期限付承認製品が正式承認前に販売終了した事例を挙げ、普及・振興が一進一退と記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2024-fy)
- FY2025-H1 その他 「また、iPS細胞を使った医薬品の研究では、心臓病を適応症とした製造販売承認申請やパーキンソン病に関する治験の結果発表、家族性アルツハイマー病の患者を対象にした治験の開始など、実用化に向けた動きが加速しています。」 — iPS細胞を使った医薬品について、承認申請、治験結果発表及び新たな治験開始を実用化に向けた業界動向として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2025-h1)
- FY2026-H1 その他 「製薬業界においては、条件及び期限付承認の下で製造販売が認められたiPS細胞を使った再生医薬品の保険適用が決まり、世界で初めて実用化されました。」 — 条件及び期限付承認を受けたiPS細胞使用再生医薬品について、保険適用が決まり、世界で初めて実用化された事実を再生医療の業界環境の進展として記載した。 (https://komori.app/company/4593/filing/2026-h1)