# ヘリオス（4593） FY2019 有価証券報告書

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/filing/2019-fy
提出日: 2020-03-30
対象期間: 2019-01-01 〜 2019-12-31
企業ページ: https://komori.app/company/4593
原本（EDINET）: https://disclosure2dl.edinet-fsa.go.jp/searchdocument/pdf/S100ICLB.pdf

## 事業

ヘリオスは、幹細胞技術を中核に難治性疾患の治療法開発を推進するバイオ企業である。体性幹細胞再生医薬品分野とiPS細胞由来の再生医療等製品分野を核としており、事業セグメントは医薬品事業の単一セグメントである。今期は、体性幹細胞再生医薬品分野およびiPSC再生医薬品分野のパイプラインを推進するとともに、共同研究・ライセンス契約を通じた外部連携を拡大してきた。体性幽細胞再生医薬品分野の主力パイプラインはHLCM051で、幹細胞製品MultiStemを用いた日本国内における脳梗塞急性期治療法の開発・販売権を取得済み。米国Athersys, Inc.が有するMultiStemの特許権・実施許諾権の一部を活用する独占的な国内ライセンス契約に基づく。脳梗塞は発症後36時間以内の治療が現状の血栓溶解剤の枠組みで難しい領域であり、日本国内の年間発症患者数は23万～33万人、死亡者数は約6万2千人と推定されている。Treasure試験は2017年11月から被験者投与を開始、2019年5月には40施設強の治験施設へ治験製品の設置を完了。臨床試験情報はClinicalTrials.govのNCT02961504に登録されている。ARDSを対象とする日本国内開発も新規に開始しており、同じMultiStemを用いる治療法開発で開発マイルストン最大30百万米ドルを支払う契約を締結。販売開始後はランニングロイヤルティを支払う。ARDSの国内推定患者数は7千～12千人、予後は重篤である。治験はONE-BRIDGEとして全国20施設以上で実施中。海外でのデータを活用して欧米での治験結果を参考にする方針。iPSC再生医薬品分野ではHLCR011（日本向け他家iPS細胞由来RPE細胞）を中心に、横浜市立大学と肝疾患向け臓器原基（肝臓原基）を用いた共同研究などを実施。HLCR012は欧米を対象としたAIPS細胞由来RPE細胞による治療法開発で、NEIとの共同研究を2018年5月より実施。HLCL041は肝疾患向け臓器原基の大量製造・移植に向けた研究で、横浜市立大学との共同研究を推進。HLCN061はがん免疫分野での免疫細胞療法の検討を開始。遺伝子編集技術を用いた次世代iPS細胞の免疫拒絶リスク低減を目指す研究にも取り組む。関係会社としてサイレジェン（兵庫県神戸市、資本金200百万円、議決権所有割合50.0%、iPSC再生医薬品の製造等を事業）、Healios NA, Inc.（米国）、器官原基創生研究所、アポロベンチャーズ等を非連結子会社として保有。従業員数は2019年12月末時点で109名、研究開発部門88名、管理部門21名。平均年齢41.4歳、平均勤続年数2.9年、平均年収7,179千円。労働組合は未結成で、労使関係は安定として報告されている。

## 数字

- 研究開発費: 32億円
- 設備投資: 1億円
- 従業員数: 109人

## セグメント

- 医薬品事業