# ヘリオス（4593） 日本における脳梗塞急性期治療薬の条件及び期限付承認申請に向けた会社方針の決定と開発戦略について

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20250423521020
種別: 経営計画
開示日: 2025-04-23
Komoriの読み（0-100）: 16
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

HLCM051について、追加の第3相試験は行わず、NEDO事業で構築予定のLLM連携レジストリを使った市販後調査で有効性を検証し、国内での条件及び期限付承認申請を目指す方針を決めた。主要評価項目は未達だった一方、1年後の日常生活自立の向上では統計学的有意性が示されている。

## 会社が挙げた理由

2024年3月に発出されたガイダンスで、条件及び期限付承認には合理的かつ実施可能性のある市販後調査の計画が重要とされたことに加え、NEDO公募事業で構築予定のLLM連携レジストリにより年間数百例の症例登録が可能となると考えたため。これにより、条件及び期限付承認申請・本承認への道筋が見通せるようになったと会社は判断している。

## 開示の要点

- 計画の名称: 日本における脳梗塞急性期治療薬の条件及び期限付承認申請に向けた会社方針の決定と開発戦略
- 計画期間: not_disclosed
- 計画に対する動き: 策定
- 売上高目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 営業利益目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 営業利益率目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 当期純利益目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- ROE目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- ROIC目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 配当性向・DOEの方針: not_disclosed
- 自己株式取得の方針: not_disclosed
- 資本コスト: not_disclosed
- PBR・株価に関する自己評価: not_disclosed
- 投資計画の総額: not_disclosed
- 分野別の投資額: not_disclosed
- セグメント別目標: not_disclosed
- 非財務目標: not_disclosed
- 計画の前提: 本公募事業を通じて構築される予定のLLMを用いた電子カルテと連携したレジストリにより、年間数百例の症例登録が可能となると考えている、FSRでは年間約1,000例、累計約17,000例の症例登録実績がある
- 重点施策: 脳梗塞急性期を対象とした国内での条件及び期限付承認申請を目指す、LLMを用いた電子カルテと連携したレジストリを用いて市販後調査を実施する、追加の第３相試験は実施せず、本公募事業を前提とした市販後調査を通じて本薬剤の有効性の検証を行う予定、有効性推定の為の達成基準が統計学的に設定できるかを中心に引き続き協議を進める
- 前計画の実績: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 見直し・取り下げの理由: 2024年３月に厚生労働省審査管理課から『再生医療等製品に係る条件及び期限付承認ならびにその後の有効性評価計画策定に関するガイダンス』が発出され、条件及び期限付承認には、製造販売後使用成績調査もしくは製造販売後臨床試験のデザイン計画等が合理的かつ実施可能性のある計画である事が重要である旨が通知されたため。また、本公募事業を通じて構築される予定のレジストリを用いることで、年間数百例の症例登録が可能となると考えている。
- 対象市場の規模: not_disclosed
- 認識するリスク: not_disclosed
- 取締役会決議日: not_disclosed
- 公表日: 2025年4月23日

## 評価の根拠

- この開示は計画に対して何をしているか。: 方針の表明（原文: 「表題は「会社方針の決定と開発戦略について」であり、「当該申請を目指す会社方針を決定しました」と記載している。」）
- 計画が対象とする期間はどれくらいか。: 期間の記載なし（原文: 「計画の開始年度・最終年度に関する記載はない。」）
- 計画の開始年度と最終年度が明示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「本文に計画期間を示す年度の記載はない。」）
- 計画を見直す・取り下げる場合、その理由が事業の事象に即して説明されているか。記載がなければ false。: あり（原文: 「「条件及び期限付承認には、製造販売後使用成績調査もしくは製造販売後臨床試験のデザイン計画等が合理的かつ実施可能性のある計画である事が重要」と通知されたこと、また「年間数百例の症例登録が可能となると考えています」と記載している。」）
- 同時期の業績予想の修正と結び付けて説明されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「本計画の進捗による当社2025年12月期連結業績への現時点での影響はありません」と記載している。」）
- この開示は初出の内容か、既に公表した計画の再掲・更新か。: 実質的な更新（原文: 「「追加の第３相試験は実施せず、本公募事業を前提とした市販後調査を通じて本薬剤の有効性の検証を行う予定です」と記載している。」）
- どの指標に数値目標が置かれているか。: 数値目標なし（原文: 「「年間数百例の症例登録が可能となると考えています」およびFSRの「年間約1,000例（累計約17,000例）の症例登録実績」と記載しているが、目標値としては示していない。」）
- 数値目標はどのような形で示されているか。: 数値目標なし（原文: 「TREASURE試験の「206名」やFSRの「年間約1,000例（累計約17,000例）」などの記載はあるが、計画目標表はない。」）
- 直近の実績に照らして、目標はどれだけ高いか。: 伸び幅を判断できず（原文: 「財務指標の計画目標および比較対象となる直近実績の記載はない。」）
- セグメント別・事業別の数値目標が示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「セグメント別の数値目標に関する記載はない。」）
- 人材・環境・顧客数など、財務以外の数値目標が示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「FSRについて「年間約1,000例（累計約17,000例）の症例登録実績」と記載しているが、非財務目標としての設定はない。」）
- 計画の前提（為替、市場成長率、価格など）が数値で示されているか。記載がなければ false。: あり（原文: 「「LLMを用いた電子カルテと連携したレジストリを用いて市販後調査を実施することで、年間数百例の症例登録が可能となると考えています」と記載している。」）
- 前の計画・前年度の目標の結果について、何が書かれているか。: 記載なし（原文: 「TREASURE試験について「主要評価項目である投与90日後のExcellent Outcomeに有意な差は示せませんでした」と記載している。」）
- 実績と計画の対比は、どこまで示されているか。: 記載なし（原文: 「TREASURE試験の評価結果は記載されているが、計画目標との比較表や達成率の記載はない。」）
- 従前の最終年度目標は、どうなったと書かれているか。: 記載なし（原文: 「従前の最終年度目標の扱いに関する記載はない。」）
- 計画に届かなかった項目について、どこまで説明されているか。: 未達の事実のみ（原文: 「「米国での試験結果に基づき設定された主要評価項目に関して国内約200例のデータにおいて未達であった」と記載している。」）
- 資本コストについて、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「資本コストまたは株価水準に関する記載はない。」）
- 株主還元について、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「株主還元に関する記載はない。」）
- 投資計画について、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「投資計画に関する記載はない。」）
- 自己資本比率・有利子負債・ネットD/Eなど、財務体質の目標が数値で示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「財務体質の数値目標に関する記載はない。」）
- PBRまたは株価が低い水準にあるという自己評価が書かれているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「PBRまたは株価水準に関する記載はない。」）
- 事業構成に対する動きとして、何が書かれているか。: 記載なし（原文: 「事業ポートフォリオの変更に関する記載はない。」）
- 重点施策は、どの粒度まで書かれているか。: 施策名あり（原文: 「「体性幹細胞再生医薬品HLCM051」、「TREASURE試験」、「Fukuoka Stroke Registry（FSR）」、「NEDO公募課題」、「大規模言語モデル（LLM）」と記載している。」）
- 対象市場の大きさについて、どこまで示されているか。: 記載なし（原文: 「対象市場の金額規模または成長率に関する記載はない。」）
- M&A・提携を計画の手段として明示しているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「複数の医療機関、研究機関、企業が参画予定」と記載しているが、M&A・提携方針の記載はない。」）
- 施策の実施時期は、どこまで割り当てられているか。: 記載なし（原文: 「「適切なデザイン及び運用により実施されることを確認後、当該申請に向け…引き続き協議」と記載しているが、具体的な時期はない。」）
- 会社はこの計画をどれだけ断定的に書いているか。: 確定を避けている（原文: 「「構築される予定」、「可能となると考えています」、「申請を目指す」、「確認後」、「設定できるかを中心に引き続き協議」といった表現が使われている。」）