# ヘリオス（4593） 日本におけるARDS治療薬の条件及び期限付承認申請の状況について（後報：臨床パートに関する相談）

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20250115551104
種別: その他開示
開示日: 2025-01-15
Komoriの読み（0-100）: 64
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

PMDAとの臨床パートの相談を実施し、MultiStem®の日本での条件及び期限付承認と本承認に向けた臨床データパッケージについて概ね合意した。これを受け、申請準備を進める段階に入った。

## 会社が挙げた理由

日本国内で完了したONE-BRIDGE試験、米英で実施したMUST-ARDS試験の結果に加え、米国を中心とするグローバル第3相REVIVE-ARDS試験を検証試験として実施する開発戦略に基づき、過去の日米の治験データで条件及び期限付承認を行い、第3相試験データで本承認を判断する方針についてPMDAと合意したため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: MultiStem®
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 相手先の概要: 医薬品・医療機器等の承認審査および相談を行う独立行政法人。その他の概要はnot_disclosed。
- 当社との関係: MultiStem®の日本国内での条件及び期限付承認申請に向け、製造パートおよび臨床パートについて相談している。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: not_disclosed
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 2025年12月期連結業績への現時点での影響はない。今後開示すべき事項が発生した場合は速やかに開示する。
- 出典: ARDS診断ガイドライン2016、当社推定、Diamond M et al. 2023 Feb 6. In: StatPearls [Internet]、Community Research and Development Information Service（CORDIS）2020 7-9、song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 契約済み · 未実施（原文: 「「臨床データパッケージの内容について概ね合意することができました」「当該申請に向けた準備を進めてまいります」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「PMDAとの合意が得られました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「詳細が決定次第公表してまいります」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「表題「（後報：臨床パートに関する相談）」、および「2024年10月2日発表」「2024年12月26日発表」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「本日、臨床パートに関する当局相談を実施し」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「概ね合意することができました」「詳細が決定次第公表してまいります」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「条件及び期限付承認及び本承認に向けた臨床データパッケージの内容について概ね合意」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「本文に当社との資本・人的関係を示す記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「本文に提供先・導入先・受注先の記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 物量・能力（原文: 「「症例数は最大550例」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「300例及び400例の各段階で中間解析」「症例数は最大550例」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「PMDA」「FDA（Food and Drug Administration）」「ARDS診断ガイドライン2016」「Community Research and Development Information Service（CORDIS）」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値のみ（原文: 「「症例数は最大550例」「2025年12月期連結業績」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「業績への影響は「現時点での影響はありません」と記載されているが、将来収益への具体的な言及はない」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本計画の進捗による当社2025年12月期連結業績への現時点での影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「ARDS治療薬（MultiStem®）の日本国内での条件及び期限付承認申請」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「ARDS治療薬（MultiStem®）」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「MultiStem®の日本国内での条件及び期限付承認申請」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「MultiStem®は…当社独自の体性幹細胞再生医薬品です」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「当社は…申請を行います」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「本文に「初」「唯一」「No.1」等の主張なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米英で実施した第2相試験」「米国を中心としたグローバル第3相試験」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「後期臨床試験において数百人の患者で試験され」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「生命予後を直接改善できる薬物療法は無く」「有効な治療薬はいまだ開発されていません」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「MultiStem®」「ONE-BRIDGE試験」「MUST-ARDS試験」「REVIVE-ARDS試験」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社ヘリオス」「コード番号：4593 東証グロース」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「概ね合意」「準備を進めてまいります」「現時点での影響はありません」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「概ね合意」「詳細が決定次第公表」「現時点での影響はありません」」）