# ヘリオス（4593） 日本におけるARDS治療薬の条件及び期限付承認申請実施の決定と開発戦略について

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20241002592820
種別: 経営計画
開示日: 2024-10-02
Komoriの読み（0-100）: 16
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

日本で予定していたARDS治療薬MultiStem®の第3相試験を取り止め、国内第2相試験などの結果と米国中心のグローバル第3相試験を前提に、条件及び期限付承認の申請準備へ開発方針を変更した。

## 会社が挙げた理由

国内第2相試験（ONE-BRIDGE試験）と米英で実施した第2相試験（MUST-ARDS試験）が良好な結果であり、検証試験としてグローバル第3相試験を実施することを前提に、国内で条件及び期限付承認申請を行うため。

## 開示の要点

- 計画の名称: 日本における ARDS 治療薬の条件及び期限付承認申請実施の決定と開発戦略について
- 計画期間: not_disclosed
- 計画に対する動き: 一部見直し
- 売上高目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 営業利益目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 営業利益率目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 当期純利益目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- ROE目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- ROIC目標: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 配当性向・DOEの方針: not_disclosed
- 自己株式取得の方針: not_disclosed
- 資本コスト: not_disclosed
- PBR・株価に関する自己評価: not_disclosed
- 投資計画の総額: not_disclosed
- 分野別の投資額: not_disclosed
- セグメント別目標: not_disclosed
- 非財務目標: not_disclosed
- 計画の前提: 検証試験としてREVIVE-ARDS試験を実施することを前提に、国内で条件及び期限付承認申請を行う
- 重点施策: 国内での条件及び期限付承認申請、米国におけるグローバル第3相試験開始に向けた準備
- 前計画の実績: {"previous_forecast":"not_disclosed","revised_forecast":"not_disclosed","change":"not_disclosed","change_rate":"not_disclosed","unit":"not_disclosed"}
- 見直し・取り下げの理由: 既に日本国内で完了した第2相試験（ONE-BRIDGE試験）と米英で実施した第2相試験（MUST-ARDS試験）の良好な結果に加え、検証試験として上記REVIVE-ARDS試験を実施することを前提に、国内での条件及び期限付承認申請を行うことを決定しました。これにより、治験計画届を提出していた日本国内での第3相試験も必要がなくなったため、取り止める予定です。
- 対象市場の規模: 日本：年間2.8万人、米国：26.2万人、欧州：13.3万人、中国：67万人、全世界：110万人以上。出典はARDS診断ガイドライン2016、StatPearls、外務省アメリカ合衆国基礎データ、CORDIS 2020、song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china等。
- 認識するリスク: not_disclosed
- 取締役会決議日: not_disclosed
- 公表日: 2024年10月2日

## 評価の根拠

- この開示は計画に対して何をしているか。: 一部の見直し（原文: 「「国内での条件及び期限付承認申請…を行うことを決定しました」「日本国内での第3相試験も必要がなくなったため、取り止める予定です」」）
- 計画が対象とする期間はどれくらいか。: 期間の記載なし（原文: 「計画の開始年度・最終年度の記載なし。」）
- 計画の開始年度と最終年度が明示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「計画期間の記載なし。」）
- 計画を見直す・取り下げる場合、その理由が事業の事象に即して説明されているか。記載がなければ false。: あり（原文: 「「ONE-BRIDGE試験とMUST-ARDS試験の良好な結果に加え、検証試験として上記REVIVE-ARDS試験を実施することを前提に」」）
- 同時期の業績予想の修正と結び付けて説明されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「本計画の進捗による当社2024年12月期連結業績への現時点での影響はありません」」）
- この開示は初出の内容か、既に公表した計画の再掲・更新か。: 実質的な更新（原文: 「「国内での条件及び期限付承認申請…を行うことを決定」「日本国内での第3相試験も必要がなくなったため、取り止める予定」」）
- どの指標に数値目標が置かれているか。: 数値目標なし（原文: 「財務指標の数値目標の記載なし。」）
- 数値目標はどのような形で示されているか。: 数値目標なし（原文: 「数値目標の記載なし。」）
- 直近の実績に照らして、目標はどれだけ高いか。: 伸び幅を判断できず（原文: 「売上高・利益の目標および比較実績の記載なし。」）
- 前の計画・前年度の目標の結果について、何が書かれているか。: 言及のみ（原文: 「「治験計画届を提出していた日本国内での第3相試験も必要がなくなったため、取り止める予定」」）
- 実績と計画の対比は、どこまで示されているか。: 記載なし（原文: 「実績と計画の対比表・達成率の記載なし。」）
- 従前の最終年度目標は、どうなったと書かれているか。: 記載なし（原文: 「最終年度目標の記載なし。」）
- 計画に届かなかった項目について、どこまで説明されているか。: 記載なし（原文: 「未達に関する記載なし。」）
- 資本コストについて、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「資本コスト・株価水準に関する記載なし。」）
- 株主還元について、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「株主還元に関する記載なし。」）
- 投資計画について、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「投資計画に関する記載なし。」）
- 事業構成に対する動きとして、何が書かれているか。: 記載なし（原文: 「事業構成に関する記載なし。」）
- 重点施策は、どの粒度まで書かれているか。: 施策名あり（原文: 「「グローバル第3相試験（治験名称：REVIVE-ARDS試験）」「ONE-BRIDGE試験」「MUST-ARDS試験」」）
- 対象市場の大きさについて、どこまで示されているか。: 記載なし（原文: 「「現在国内の患者数は年間2.8万人と推定」「米国では26.2万人、欧州では13.3万人、中国では67万人、全世界では110万人以上」」）
- 施策の実施時期は、どこまで割り当てられているか。: 記載なし（原文: 「「当該申請の準備を速やかに進めてまいります」「詳細が決定次第公表してまいります」」）
- 会社はこの計画をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「行うことを決定しました」「規制当局との相談を進め」「取り止める予定です」」）