# ヘリオス（4593） 米国FDAとのARDSグローバル第3相試験デザインに関する合意について

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20240909582489
種別: その他開示
開示日: 2024-09-09
Komoriの読み（0-100）: 61
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

ヘリオスは、米国FDAとARDS治療薬MultiStem®のグローバル第3相試験「REVIVE-ARDS試験」の試験デザインについて合意した。最大550例とし、300例・400例時点で中間解析を行い、VFDを主要評価項目とする設計で、準備が整い次第試験を開始する予定。

## 会社が挙げた理由

日本で実施したONE-BRIDGE試験と同じVFDを主要評価項目とし、ONE-BRIDGE試験の良好な結果を踏まえた検証試験として本治験を実施するため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: MultiStem®、REVIVE-ARDS試験
- 相手先: 米国食品医薬品局（FDA）
- 相手先の概要: 米国の医薬品・医療機器等の規制当局。所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed。
- 当社との関係: ARDS治療薬のグローバル第3相試験デザインについて協議・合意する規制当局と開発企業の関係。資本・人的関係はnot_disclosed。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed（2024年9月6日、米国時間に協議・合意）
- 提供開始日: グローバル治験は具体的デザイン確定と準備完了後に開始予定。具体的時期はnot_disclosed。
- 適用分野: 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 主要評価項目はVFD（投与後28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数）。300例及び400例で中間解析、最大550例。
- 利用実績: ONE-BRIDGE試験の組入れ：Cohort1投与群20名・プラセボ群10名、Cohort2投与群5名。REVIVE-ARDS試験の実績はnot_disclosed。
- 業績への影響: 2024年12月期連結業績への現時点での影響はない。
- 出典: ARDS診断ガイドライン2016、Diamond M et al. 2023 Feb 6. StatPearls、Community Research and Development Information Service（CORDIS）2020 7-9、song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 契約済み · 未実施（原文: 「「本治験のデザインについて、当社の要望に沿ったかたちで合意しました」「準備が整い次第、米国を中心としたグローバル治験を開始する予定」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「FDA（Food and Drug Administration）と協議を行い、本治験のデザインについて…合意しました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「具体的なデザインを確定し準備が整い次第…開始する予定」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「『ARDS治療薬開発における今後の計画について』（2024年8月8日発表）にてお知らせの通り」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「今後…グローバル治験を開始する予定」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「合意しました」「開始する予定です」「詳細が決定次第公表」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「米国FDA」「FDA（Food and Drug Administration）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「FDAと協議を行い、本治験のデザインについて…合意しました」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「米国FDA」「FDA（Food and Drug Administration）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「相手先として「FDA」が記載されているが、資本・人的関係の記載はない。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「FDAと協議」「治験デザインについて…合意」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 物量・能力（原文: 「「300例及び400例の各段階で中間解析」「症例数は最大550例」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「本治験は…デザインとなっており、症例数は最大550例」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「米国FDA」「Community Research and Development Information Service（CORDIS）」「StatPearls」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値のみ（原文: 「「28日間」「300例及び400例」「最大550例」「準備が整い次第…開始する予定」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 戦略との関係のみ（原文: 「「MultiStem®をグローバルに推進」「条件及び期限付承認の申請に関し…相談を進めます」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「当社2024年12月期連結業績への現時点での影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「ARDS治療薬（MultiStem®）のグローバル第3相試験」「条件及び期限付承認の申請」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 連結全体（原文: 「「米国を中心としたグローバル第3相試験」「日本においては…申請に関し」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「既に日本で完了した第2相試験…と検証試験としての本治験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「MultiStem®は…当社独自の体性幹細胞再生医薬品」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社ヘリオス」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現の記載なし。」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米国を中心とした…グローバル第3相試験」「米国を中心としたグローバル治験」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「ONE-BRIDGE試験…投与群20名／プラセボ群10名」「Cohort2…投与群5名」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「ARDSの既存治療として「人工呼吸管理による…対症療法」が説明されるが、競合製品との比較はない。」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「MultiStem®」「治験名称：REVIVE-ARDS試験」「ONE-BRIDGE試験」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社ヘリオス」「（コード番号：4593 東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「合意しました」「開始する予定です」「業績への現時点での影響はありません」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「具体的なデザインを確定し準備が整い次第」「現時点での影響はありません」「今後、開示すべき事項が発生した場合」」）