# ヘリオス（4593） 体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いたARDSを対象とする日本における治験の開始について

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20240202525212
種別: その他開示
開示日: 2024-02-02
Komoriの読み（0-100）: 70
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

子会社プロセルキュアが、肺炎由来ARDSを対象にHLCM051を使う日本の臨床試験を開始できる準備を整えた。今後、治験審査委員会の審議などを経て患者登録を始める。

## 会社が挙げた理由

PMDAへの治験計画届出書提出後、14日間のレビュー期間を経て、治験開始の準備が整ったため。患者登録には各治験実施医療機関の治験審査委員会での審議などが必要とされている。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: HLCM051
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）、ノーベルファーマ株式会社、株式会社プロセルキュア
- 相手先の概要: ノーベルファーマ株式会社は日本における希少疾病用医薬品の開発・販売に関する経験と能力を有し、16の医薬品承認を取得している。株式会社プロセルキュアは当社の連結子会社。PMDAは独立行政法人医薬品医療機器総合機構。
- 当社との関係: プロセルキュア社は当社の連結子会社。ノーベルファーマ社とはARDS向けHLCM051の日本における開発販売提携に向けた基本合意書を締結。Athersys, Inc.とはHLCM051の基礎となるMultiStem®の日本での開発・販売に関する独占的ライセンス契約を締結し、後にARDSの開発・販売ライセンスを取得。
- 契約金額: 約250億円規模のセールスマイルストン（受領見込み）。契約一時金および承認時マイルストンの金額はnot_disclosed。
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2023年12月27日（ノーベルファーマ社との基本合意書）
- 提供開始日: not_disclosed。治験は開始準備が整ったが、患者登録は今後開始予定。
- 適用分野: 肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療
- 受賞名・認証名: ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品の指定
- 授与・認証機関: 厚生労働大臣
- 登録番号・有効期限: 2019年11月指定。登録番号・有効期限はnot_disclosed。
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 主要評価項目はVFD（28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数）。副次評価項目の一部は投与後180日以内の死亡率。効果の実績値はnot_disclosed。
- 利用実績: 日本のONE-BRIDGE試験、米国・英国のMUST-ARDS試験を実施。症例数は本試験80例予定。累計利用実績はnot_disclosed。
- 業績への影響: 2024年12月期業績に対し現時点で確定した影響はない。今後、開示すべき事項が発生した場合は速やかに知らせる。
- 出典: ARDS診断ガイドライン2016、StatPearls（Diamond M et al., 2023）、Community Research and Development Information Service（CORDIS）、song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china、当社推定・当社推計

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「本試験を開始する準備が整いました」「今後、各治験実施医療機関に設置された治験審査委員会での審議等を経て、被験者の登録が開始されます」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「日本におけるARDSを対象としたHLCM051の開発販売提携に向けた基本合意書を締結」「今後、最終合意し締結される本契約」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「今後…被験者の登録が開始されます」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「2023年12月27日に発表の通り」「本年1月18日に…治験計画届出書…を提出しておりました」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「本試験を開始する準備が整いました」「被験者の登録が開始されます」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「準備が整いました」「今後、最終合意し締結される本契約」「受領が見込まれています」「実施を検討しており」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「ノーベルファーマ株式会社」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「ARDSを対象としたHLCM051の開発販売提携に向けた基本合意書を締結」「製品の販売に加え…開発・承認申請支援業務を行う」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「16の医薬品承認を取得しているノーベルファーマ社の日本における希少疾病用医薬品の開発・販売に関する豊富な経験と能力」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: あり（原文: 「「当社連結子会社である株式会社プロセルキュア」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「承認後は、プロセルキュア社により製造された最終製品をノーベルファーマ社に対して供給します」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「組入症例数 80例（HLCM051: 40例、プラセボ: 40例）」「主要評価項目 VFD」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「組入症例数 80例」「約250億円規模のセールスマイルストンの受領が見込まれています」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」「厚生労働大臣」「StatPearls」「CORDIS」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2024年1月18日」「組入症例数 80例」「投与後180日以内」「2019年11月」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「HLCM051の実用化の加速と、特に海外市場における更なる提携を通じて当社が有する資産の積極的な収益化を進めてまいります」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 判明次第開示（原文: 「「2024年12月期業績に対し現時点で確定した影響はありません。今後、開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「HLCM051を用いて…ARDSを対象にした治療薬の開発を進めております」「開発販売提携」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「日本における治験」「ARDSを対象とするHLCM051」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「2018年6月に…日本におけるARDSに対する開発・販売ライセンスを取得し開発を開始」「本試験を開始する準備が整いました」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社グループは…HLCM051を用いて…治療薬の開発を進めております」「独占的なライセンス契約を締結し、本パイプラインを導入」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: あり（原文: 「「当社連結子会社である株式会社プロセルキュアが…治験計画届出書を…提出しておりました」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する主張の記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 国内広域（原文: 「「日本における臨床試験」「米国を含めた形での治験の実施を検討」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「日本ではONE-BRIDGE試験、米国と英国ではMUST-ARDS試験という2つの試験が実施」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「生命予後を直接改善できる薬物療法は無く」「有効な治療薬はいまだ開発されていません」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「HLCM051」「MultiStem®」「ONE-BRIDGE試験」「MUST-ARDS試験」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社ヘリオス」「（コード番号：4593 東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「豊富な経験と能力」「一貫した有望な有効性データ」「再生医薬品開発のフロントランナー」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「治験審査委員会での審議等を経て」「今後、最終合意し締結される本契約」「実施を検討しており」「現時点で確定した影響はありません」」）