# ヘリオス（4593） 体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いたARDSを対象とする日本における治験計画届出書の提出に関するお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20240118516366
種別: その他開示
開示日: 2024-01-18
Komoriの読み（0-100）: 73
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

連結子会社のプロセルキュアが、HLCM051を肺炎起因のARDSに用いる日本の追加臨床試験について、治験計画届出書をPMDAに提出した。PMDAの14日間のレビュー後に試験を開始する予定である。

## 会社が挙げた理由

HLCM051の有効性および安全性のデータを補強し、ARDS治療薬の開発を推進するため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: HLCM051、MultiStem®
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）、ノーベルファーマ株式会社、Athersys, Inc.
- 相手先の概要: ノーベルファーマ株式会社は日本における希少疾病用医薬品の開発・販売経験を有し、16の医薬品承認を取得している。Athersys, Inc.は米国のバイオベンチャー企業。PMDAは独立行政法人医薬品医療機器総合機構。
- 当社との関係: プロセルキュア社は当社の連結子会社。ヘリオス、プロセルキュア社、ノーベルファーマ社は日本でのARDS向けHLCM051の開発販売提携に向けた基本合意書を締結。ヘリオスは2016年にAthersys, Inc.と日本での開発・販売に関する独占的ライセンス契約を締結し、2018年にARDSの日本での開発・販売ライセンスを取得、2023年10月に対象地域を全世界へ拡大することで合意。
- 契約金額: セールスマイルストン約250億円規模（基本合意書締結日現在の予想売上に基づく、受領見込み）
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2023年12月27日（基本合意書）、2016年1月（Athersys, Inc.との独占的ライセンス契約）
- 提供開始日: PMDAへの治験計画届出書提出後14日のレビュー期間を経て本試験を開始予定（具体的日付はnot_disclosed）
- 適用分野: 肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療
- 受賞名・認証名: 希少疾病用再生医療等製品の指定
- 授与・認証機関: 厚生労働大臣
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: not_disclosed
- 利用実績: 日本ではONE-BRIDGE試験、米国と英国ではMUST-ARDS試験を実施
- 業績への影響: 2024年12月期業績に対して現時点で確定した影響はない。今後、開示すべき事項が発生した場合は速やかに知らせる。
- 出典: ARDS診断ガイドライン2016、StatPearls（Diamond M et al.）、Community Research and Development Information Service（CORDIS）、song-et-al-2014-acute-respiratory-distress-syndrome-emergingresearch-in-china

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「PMDAへの治験計画届出書提出後14日のレビュー期間を経て、本試験を開始する予定です。」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「日本におけるARDSを対象としたHLCM051の開発販売提携に向けた基本合意書を締結」」「今後、最終合意し締結される本契約」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「提出後14日のレビュー期間を経て、本試験を開始する予定」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「2023年3月2日にお知らせの通り」」「2023年12月27日に発表の通り」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「本試験を開始する予定です。」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「提出しました」」「開始する予定です」」「受領が見込まれています」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出しました」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「PMDAへの治験計画届出書提出後14日のレビュー期間」」「ノーベルファーマ社は製品の販売に加え…開発・承認申請支援業務を行う」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「16の医薬品承認を取得しているノーベルファーマ社」」「米国のバイオベンチャー企業Athersys, Inc.」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: あり（原文: 「「当社連結子会社である株式会社プロセルキュア」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: あり（原文: 「「最終製品をノーベルファーマ社に対して、供給します」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 契約金額（原文: 「「約250億円規模のセールスマイルストンの受領が見込まれています。」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「基本合意書締結日現在の当社の予想売上に基づき約250億円規模」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」「StatPearls」「CORDIS」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「提出後14日のレビュー期間」「約250億円規模」「2024年12月期業績」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「HLCM051の実用化の加速」「当社が有する資産の積極的な収益化を進めてまいります。」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 判明次第開示（原文: 「「2024年12月期業績に対し現時点で確定した影響はありません。今後、開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします。」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「ARDSを対象とした治療薬の開発を推進」「開発販売提携」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「HLCM051を用いて…ARDSを対象にした治療薬の開発」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「有効性及び安全性のデータ補強を目的とした日本における追加臨床試験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社グループは…HLCM051を用いて…治療薬の開発を進めており」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: あり（原文: 「「当社連結子会社である株式会社プロセルキュア…が…届出書を…提出しました」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性主張の記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 国内広域（原文: 「「日本における追加臨床試験」「日本ではONE-BRIDGE試験」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「日本ではONE-BRIDGE試験、米国と英国ではMUST-ARDS試験という2つの試験が実施」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「生命予後を直接改善できる薬物療法は無く」「有効な治療薬はいまだ開発されていません。」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「体性幹細胞再生医薬品HLCM051」「ONE-BRIDGE試験」「MUST-ARDS試験」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「2024年1月18日」「各位」「会社名 株式会社ヘリオス」「コード番号：4593 東証グロース」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「非常に重篤な医療ニーズ」「一貫した有望な有効性データ」「フロントランナー」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「レビュー期間を経て…開始する予定」「今後、最終合意し締結される本契約」「現時点で確定した影響はありません」」）