# ヘリオス（4593） 体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いたARDS治験において大量生産を可能とする三次元培養法による被験製品を採用

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20230705517998
種別: その他開示
開示日: 2023-07-05
Komoriの読み（0-100）: 59
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

ARDS治験で使用する被験製品について、従来の二次元培養法ではなく、バイオリアクターを用いた三次元培養法で製造した製品を採用することで、PMDAとの合意を得た。治験は今後、計画届出書の提出と正式な試験プロトコール確定を経て開始される。

## 会社が挙げた理由

三次元培養法は細胞を効率的かつ安定的に大量生産でき、上市後も大量かつ安定的に製品を供給できる見込みで、コスト効率と経済性も期待できるため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: HLCM051
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 相手先の概要: 医薬品・医療機器等の審査・安全対策等を担う独立行政法人。その他の概要はnot_disclosed
- 当社との関係: 本試験に使用する被験製品について、再生医療等製品品質相談を実施し、三次元培養法で製造した被験製品を用いることについて助言・合意を得た関係
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 本試験開始日は未定。治験計画届出書提出後、正式な試験プロトコール確定を経て開始予定
- 適用分野: 肺炎を原因疾患とした急性呼吸窮迫症候群（ARDS）の治療薬開発
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: 厚生労働省（ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品指定）
- 登録番号・有効期限: 2019年11月に希少疾病用再生医療等製品として指定。登録番号・有効期限はnot_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 大量かつ安定的な製品供給、コスト効率と経済性が見込まれるが、具体的数値はnot_disclosed
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 2023年12月期業績に対し現時点で確定した影響はない。今後、臨床試験の実施が確定する等、開示すべき事項が発生した場合は速やかに知らせる
- 出典: ARDS診療ガイドライン、疫学データと人口統計に基づく当社推定

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「本試験は、今後の治験計画届出書の提出後正式な試験プロトコールの確定を経て開始となります。」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「再生医療等製品品質相談を実施し、大量生産が可能となる三次元培養法によって製造された被験製品を用いることに合意が得られました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「今後の治験計画届出書の提出後正式な試験プロトコールの確定を経て開始となります。」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「2023年3月2日にお知らせの通り」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「本試験開始に向け」」「本試験は…今後…開始となります。」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「合意が得られました」「可能になることが見込まれます」「期待できる」「可能性があります」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「PMDAと本試験に使用する被験製品に関する助言を受けるため再生医療等製品品質相談を実施」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「本試験に使用する被験製品」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 他者の市場推計のみ（原文: 「「死亡率は30～58％」「日本国内での発症患者数はおよそ28,000人と推定」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「およそ28,000人と推定しています」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」「厚生労働大臣」「ARDS診療ガイドライン」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 定性的（原文: 「「大量かつ安定的に製品を供給することが可能になることが見込まれます」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「本格的な産業化の道を進むこととなります」「再生医療の産業化を加速させていきたい」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2023年12月期業績に対し現時点で確定した影響はありません。」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「ARDSを対象にした治療薬の開発を進めており」「上市後の商用生産」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いたARDS治験」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「従来の二次元培養法と比べ」「三次元培養法によって製造された被験製品を用いる」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は…治療薬の開発を進めており」「当社は製造権を持ち」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社ヘリオス」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「世界で初めての三次元培養承認製品となる可能性があります」「当社調べ」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「世界中で…製品を届ける」「世界の規制当局の規制を満たした」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「被験製品を用いることに合意が得られました」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「従来の二次元培養法と比べ」「大量かつ安定的に製品を供給することが可能」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「体性幹細胞再生医薬品HLCM051」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社ヘリオス」「（コード番号：4593 東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「世界で初めての三次元培養承認製品となる可能性」「産業のパイオニア」「デファクトスタンダード」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「正式な試験プロトコールの確定を経て開始」「現時点で確定した影響はありません」」）