# ヘリオス（4593） アサシス社が米欧で実施中の脳梗塞急性期の治験に関する評価項目等を変更

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20230324535712
種別: その他開示
開示日: 2023-03-24
Komoriの読み（0-100）: 64
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

米国・欧州で実施中の脳梗塞急性期治験「MASTERS-2」について、主要評価項目の判定時期を投与後90日から365日に延長した。併せて副次評価項目や再灌流療法患者の組入れ上限を変更し、中間解析による必要症例数の再設定も認められた。

## 会社が挙げた理由

国内のTREASURE試験で投与365日後の指標に良好な傾向が見られ、長期的な日常生活自立の向上が示唆されたため。また、再灌流療法が現在の標準的な治療方法となっているため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: HLCM051、MultiStem®
- 相手先: Athersys, Inc.（アサシス社）
- 相手先の概要: 米国のバイオベンチャー企業。所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed。
- 当社との関係: 2016年1月に、Athersys, Inc.が開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた脳梗塞向け再生医療等製品の日本国内での開発・販売に関する独占的ライセンス契約を締結。2018年6月に提携を拡大し、日本での急性呼吸窮迫症候群向け開発・販売ライセンスも取得。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2016年1月（独占的ライセンス契約）、2018年6月（提携拡大）
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 脳梗塞急性期、急性呼吸窮迫症候群
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 主要評価項目の評価日を投与後90日から365日に変更。再灌流療法患者の組入れ上限を撤廃。
- 利用実績: MASTERS-2試験は300名の患者を登録予定で、現時点で50％以上登録完了。TREASURE試験は48医療機関で206名登録。
- 業績への影響: 現時点で本件による当社連結業績への影響はない。
- 出典: アサシス社のプレスリリース（英語）、米国FDAとの協議・要請受理

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実証・試験段階（原文: 「「米国・欧州で同じ薬剤を使用し脳梗塞急性期の治験（治験名称：MASTERS-2試験）を実施しております」／「現時点で登録は50％以上完了」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「米国FDAと協議し、この度その要請が受理されました」／「今回新たに行われたFDAとの合意」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「主要評価項目等の変更内容は記載されているが、開始日・実施日の記載はない。」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「実施中の脳梗塞急性期の治験」／「これまでに発表されたTREASURE試験の結果」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「FDAと協議し、この度その要請が受理されました」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「この度その要請が受理されました」／「向上が示唆された」／「相談を進めていく予定」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「米国Athersys, Inc.（以下、アサシス社といいます）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「同社の開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた…開発・販売に関する独占的なライセンス契約」／「同社との提携を拡大」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「米国のバイオベンチャー企業Athersys, Inc.」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「相手先とのライセンス契約・提携の記載はあるが、既存の資本・人的関係の記載はない。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「Athersys, Inc.」はライセンス契約先として記載されている。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「投与後90日から365日に変更」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 時点の値（原文: 「「投与後90日」／「投与後365日」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「米国FDA」／「規制当局（PMDA）」／「アサシス社のプレスリリース（英語）」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2023年3月24日」／「投与後90日から365日」／「300名」／「50％以上」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 戦略との関係のみ（原文: 「「米国での治験データの活用も含めPMDAと更に相談を進めていく予定」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「現時点におきまして、本件による当社連結業績への影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「HLCM051の有効性及び安全性を検討する…試験」／「開発・販売に関する独占的なライセンス契約」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「脳梗塞急性期を対象とした…HLCM051」／「MASTERS-2試験」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「MASTERS-2試験の主要評価項目…を変更」／「上限を撤廃」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 他社との共同（原文: 「「同社の開発する幹細胞製品MultiStem®」／「当社は…独占的なライセンス契約を締結」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会 社 名 株式会社ヘリオス」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現の記載はない。」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米国・欧州で…MASTERS-2試験を実施」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 件数のみ（原文: 「「300名の患者を登録する予定」／「現時点で登録は50％以上完了」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「プラセボ群と比べてより強く薬剤効果が見られました」／「再灌流療法が現在の標準的な治療方法」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「HLCM051」／「MultiStem®」／「MASTERS-2試験」／「mRS」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」／「コード番号：4593 東証グロース」／「問合せ先」／「以 上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「主要評価項目、副次評価項目、登録状況、業績影響を事実ベースで記載。」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「主要評価項目…に有意な差は示せませんでした」／「PMDAと更に相談を進めていく予定」／「現時点におきまして」」）