# ヘリオス（4593） 体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いたARDS治験に関する今後の臨床試験の概要について

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4593/disclosure/20230301522142
種別: その他開示
開示日: 2023-03-02
Komoriの読み（0-100）: 54
企業ページ: https://komori.app/company/4593

## 何が変わったか

PMDAとの協議を踏まえ、HLCM051のARDS追加臨床試験について、80例を対象とする試験概要で一定の合意を得た。正式な試験プロトコールは、今後の治験計画届書の提出時に確定する。

## 会社が挙げた理由

PMDAから承認申請に向けてデータ補強が必要との助言を受けたため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: HLCM051
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）／三菱UFJキャピタル株式会社
- 相手先の概要: PMDA：医薬品・医療機器等の承認審査・安全対策等を担う独立行政法人。三菱UFJキャピタル株式会社：その他の概要はnot_disclosed
- 当社との関係: PMDAとは追加試験に関する協議関係。三菱UFJキャピタル株式会社とは、助言と開発費拠出を目的とした新会社設立および共同開発契約締結に向けた基本合意書を締結
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2022年12月（基本合意書）
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群（ARDS）（新型コロナウイルス肺炎由来ARDS患者を含む）
- 受賞名・認証名: 希少疾病用再生医療等製品指定
- 授与・認証機関: 厚生労働大臣
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: 組入症例数80例（HLCM051 40例、プラセボ40例）
- 定量的な効果: not_disclosed
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 2023年12月期業績に対し現時点で確定した影響はない
- 出典: ARDS診療ガイドライン（死亡率30～58％の記載）

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「データ補強に必要な臨床試験の概要について一定の合意が得られた」「正式な試験プロトコールは今後の治験計画届書の提出を以て確定となります」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 基本合意まで（原文: 「「追加試験に関する相談を実施し…一定の合意が得られた」「基本合意書を締結しました」「共同開発契約締結にむけ協議を進めてまいります」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「正式な試験プロトコールは今後の治験計画届書の提出を以て確定となります」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「2022年３月末に…相談を実施」「2022年12月にお知らせの通り」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「今後の治験計画届書の提出を以て確定」「今後臨床試験の実施が確定する等」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 確定を避けている（原文: 「「一定の合意」「今後…確定となります」「現時点で確定した影響はありません」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「PMDAより、データ補強が必要との助言を受け」「PMDAと追加試験に関する相談を実施」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「「当社は三菱UFJキャピタル株式会社と…基本合意書を締結しました」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「肺炎を原因疾患とするARDS患者」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 物量・能力（原文: 「「組入症例数 80（HLCM051: 40例、プラセボ: 40例）」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「組入症例数 80」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」「厚生労働大臣」「ARDS診療ガイドライン」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2023年３月２日」「組入症例数 80」「2019年11月」「2022年12月」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「「2023年12月期業績に対し現時点で確定した影響はありません」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 判明次第開示（原文: 「「2023年12月期業績に対し現時点で確定した影響はありません」「今後臨床試験の実施が確定する等、開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「体性幹細胞再生医薬品HLCM051」「承認申請に向けての相談」「臨床試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「HLCM051を用いたARDS治験」「組入症例数80」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「第Ⅱ相試験（治験名称：ONE-BRIDGE試験）を実施」「データ補強に必要な臨床試験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いて」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社ヘリオス」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「「有効性並びに安全性について良好な結果が示された」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 記載なし（原文: 「「肺炎を原因疾患とするARDS患者」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「臨床試験の対象患者と試験設計のみが記載されている。」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「「集中治療室で人工呼吸器を用いた呼吸管理を中心とする全身管理が行われます」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「HLCM051」「治験名称：ONE-BRIDGE試験」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社ヘリオス」「（コード番号：4593 東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「一定の合意」「正式な試験プロトコールは今後…確定」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「正式な試験プロトコールは今後…確定」「現時点で確定した影響はありません」「今後臨床試験の実施が確定する等」」）