# 軟骨無形成症治療薬としてのRBM007開発｜リボミック（4591）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「平成28年２月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の研究助成品目に採択され、平成28年３月期より３年間にわたり開発費の助成を受けることとなりました。」 — RBM007について、軟骨無形成症への適応を追加し、AMED採択を受けて3年間の助成下で開発を進める計画を示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2015-fy)
- FY2017-Q1 前進 「AMEDの創薬支援事業に採択されたRBM007の軟骨無形成症治療薬としての開発に関し、自社のみならず、この分野で多くの知見を有する国内外の大学との連携によって、臨床試験に向けた追加データの取得を目指す試験・研究を進めてまいりました。」 — 国内外の大学と連携し、軟骨無形成症適応の臨床試験に向けた追加データ取得の試験・研究を進めている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q1)
- FY2017-Q2 再掲 「当事業年度は、GLP試験実施のためのcGMP適合の核酸合成の達成を重点目標としております。」 — 軟骨無形成症適応について、当事業年度の重点目標としてGLP試験に必要なcGMP適合核酸合成を明示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q2)
- FY2017-Q3 前進 「当事業年度は、GLP適合非臨床安全性・毒性試験実施のためのGMP適合の核酸合成の達成を重点目標としており、当初の計画通り順調に推移しております。」「これにより、本アプタマーによる軟骨無形成症に対する非臨床Proof of Conceptの獲得を確かなものとしました。」 — RBM007の軟骨無形成症適応について、非臨床POCの確保という具体的なマイルストーンに到達し、GMP適合核酸合成も計画どおり進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q3)
- FY2017 前進 「これまで、平成31年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、GLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造に必要な原薬（核酸）合成の達成を目標として事業を進め、当初の計画通り順調に推移しGMPに準拠した第I相試験用の原薬の製造を完了いたしました。」 — RBM007の軟骨無形成症適応について、平成31年３月期中のPMDA届出計画を維持し、第I相試験用原薬のGMP準拠製造を完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-fy)
- FY2018-Q1 再掲 「平成31年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助事業の下でGLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造を当事業年度の重点目標として取り組んでおり、当初の計画通り順調に推移しております。」 — RBM007の軟骨無形成症適応について、平成31年3月期中のPMDA届出、GLP適合試験、治験薬製造という従来計画を維持し、計画どおり進んでいると説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q1)
- FY2018-Q2 再掲 「平成31年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助事業の下でGLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造を当事業年度の重点目標として取り組んでおり、臨床開発の実施に支障をきたす事象は発生しておらず、当初の計画通り順調に推移しております。」 — RBM007の軟骨無形成症適応について、平成31年3月期中のPMDA届出、GLP試験、治験薬製造という計画を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q2)
- FY2018-Q3 前進 「RBM-007による軟骨無形成症に対する疾患モデル動物での有効性を前事業年度において既に実証しておりますが、チェコ共和国 Masaryk 大学において詳細な検討を加えております。また、ヒトでの効果の裏付けとなるデータを取得すべく、軟骨無形成症患者由来のiPS細胞を用いた実験を大阪大学医学部附属病院との共同研究として継続して実施し、良好な成績を得ております。」 — RBM007の軟骨無形成症適応について、Masaryk大学での追加検討と大阪大学医学部附属病院とのiPS細胞実験を継続し、良好な成績を得た。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q3)
- FY2018 前進 「平成32年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、研究開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、治験薬の検討及びその製造を当事業年度の重点目標として取り組んだ結果、GLP適合非臨床安全性・毒性試験を完了させることが出来、治験薬製造も平成30年５月中に完了いたしました。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、平成32年3月期中のPMDA届出を目標とし、GLP適合非臨床安全性・毒性試験と治験薬製造を完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-fy)
- FY2018 引き上げ 「そのため、当社における、RBM-007を用いた軟骨無形成症薬の開発においては、第１・第２相の有効な結果を揃えて、当該制度による早期承認を取得したいと考えております。」 — 軟骨無形成症について、第1相・第2相の有効な結果をそろえ、医薬品条件付き早期承認制度の活用による早期承認を目指す方針を新たに明示した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-fy)
- FY2019-Q1 再掲 「2020年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）へのIND申請を目標として開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験および治験薬製造が完了いたしました。本プロジェクトは2018年度からの３年間を対象に、AMEDの難治性疾患実用化研究事業に採択されており、本支援の下、治験開始に向けた準備を着実に進めてまいります。」 — 軟骨無形成症適応について、2020年3月期中のPMDAへのIND申請目標を維持し、GLP適合非臨床試験と治験薬製造の完了を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q1)
- FY2019 後退 「2021年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として、研究開発を進めております。」 — 軟骨無形成症適応のPMDAへの治験計画届出目標が、従来の2020年３月期中から2021年３月期中へ変更された。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 再掲 「2021年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として開発を進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験及び治験薬製造が完了いたしました。」 — 軟骨無形成症適応について、2021年3月期中のPMDA治験計画届出目標と、GLP適合非臨床試験・治験薬製造の完了を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q1)
- FY2020-Q2 前進 「その結果、非臨床試験データの充足性がPMDAにより確認されましたので、今後速やかに準備を進め、2021年３月期中に第１相試験を開始する予定です。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAとの対面助言で第1相試験実施に必要な非臨床試験データの充足性が確認され、2021年3月期中の第1相試験開始予定へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q2)
- FY2020 前進 「2020年4月、新薬の治験計画届出書をPMDAに提出し、同年5月に第1相試験の実施が許可され、同年7月より、国内の1治験施設において、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的とする、第1相試験を開始しております。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAへの治験計画届出、実施許可を経て、2020年7月に日本で第1相試験を開始した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「その後、PMDAによる30日間の審査を経て、2020年７月、第１相臨床試験を開始いたしました。第１相臨床試験は、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象に実施しております。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAへの届出・審査を経て国内第1相試験を開始し、24名を対象とする試験として具体化している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q1)
- FY2021-Q3 再掲 「2020年７月、第１相臨床試験を開始いたしました。第１相臨床試験は、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象に実施しております。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、国内1施設・24名を対象とする第1相臨床試験を継続している。新たな試験段階への移行は記載されていない。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q3)
- FY2021 前進 「第１相臨床試験は、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象に実施し、2021年５月に投与を完了いたしました。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、国内1施設・24名を対象とする第1相試験の投与を2021年5月に完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 前進 「RBM-007を用いた細胞試験や動物試験でのACH治療薬としての効果については、2021年５月米国科学誌 Science Translational Medicine電子版に論文が掲載されました。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、細胞試験・動物試験の効果に関する研究成果が2021年5月にScience Translational Medicine電子版へ掲載された。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 前進 「本プロジェクトは、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の助成（2015年から合計６年間）を受け、2020年４月、新薬の治験計画届出書を独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、2020年７月、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象とする第１相臨床試験を開始し、2021年５月に試験を終了いたしました。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、国内1施設・24名を対象とする第1相臨床試験を2021年5月に終了した。前回の投与完了段階から、試験終了というマイルストーンを確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 前進 「その結果、RBM-007を0.1～0.6 mg/kgで2回まで、1又は2週間隔で皮下投与した際の忍容性については良好であり、安全性に問題はありませんでした。また、本試験のRBM-007の血中濃度測定により、次に実施する初期第Ⅱ相臨床試験（Phase 2a）の基礎データを取得できました。これを受け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と第Ⅱ相試験に関する協議を経て、初期第Ⅱ相臨床試験実施のための準備を進めております。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、第1相試験からPhase 2a準備段階へ進展した。0.1～0.6 mg/kgでの投与に関する基礎データを取得し、PMDAとの第2相試験協議を経て準備を進めている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q3)
- FY2022 前進 「2022年４月には軟骨無形成症の小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相試験の被験者選定を目的とした観察試験の治験計画届書を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA；Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出し、治験実施の許可を得ております。本観察試験の開始は本年夏以降の予定です。」 — RBM-007の軟骨無形成症開発は、第1相試験終了後、小児患者の観察試験についてPMDAの実施許可を得て、前期第2相試験の被験者選定に向けた段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 前進 「現在、観察試験の実施と、これに続く前期第２相試験の準備を進めております。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、PMDAの実施許可を得た観察試験を実施し、続く前期第2相試験の準備段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 前進 「これを受け、ACHの小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相試験の被験者選定を目的とした観察試験、及びACHの小児患者でのRBM-007の安全性と有効性を調べる前期第２相試験と、これに引き続き実施する長期投与試験の３つの治験計画届書を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA:Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出し、治験実施の許可を得ております。現在、観察試験を進めております。」 — RBM-007の軟骨無形成症開発について、観察試験、前期第2相試験、長期投与試験の3つの治験計画届書についてPMDAから実施許可を得たことを示し、現在は観察試験を進めている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q2)
- FY2023-Q3 前進 「現在、東京及び大阪の計３治験施設において観察試験の開始についての承認を頂いており、今後も治験施設を増やしつつ観察試験を進めてまいります。」 — RBM-007の軟骨無形成症開発について、PMDAの実施許可を得た観察試験が東京・大阪の計3施設で開始承認を得る段階まで具体化し、今後施設を増やしながら進める計画を示した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q3)
- FY2023 前進 「現在、東京及び関西地区の５施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験での最初の小児患者にRBM-007の皮下投与が行われました。今後も治験実施施設を増やしつつ臨床試験を進めてまいります。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応は、観察試験が東京・関西地区の5施設で開始され、続く前期第2相臨床試験で最初の小児患者への投与まで進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 再掲 「現在、東京及び関西地区の５施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験も始まっております。今後も治験実施施設を増やしつつ臨床試験を進めてまいります。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、観察試験と前期第2相臨床試験を進める状況を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-q1)
- FY2024-Q3 前進 「現在、東京、岡山及び関西地区の８施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験も始まっております。また、2023年12月に８カ月間の前期第２相臨床試験を完了した第一例目の症例が、前期第２相長期投与試験に移行しております。」 — RBM-007の軟骨無形成症適応について、前期第2相観察試験が8施設で開始され、前期第2相臨床試験の第一例目が8カ月間の試験を完了して長期投与試験へ移行した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-q3)
- FY2024 再掲 「現在、東京、岡山及び関西地区の８施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験、前期第２相長期投与試験に移行しております。」 — ACHについて、8施設での観察試験開始後、前期第2相臨床試験および長期投与試験へ移行している状況を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「その結果、途中休薬の１名を除いた５名のうち、２名で身長の伸展速度が、被験薬投与前（観察試験）に比較して、＋4.6cm、＋3.3cm/年と増加いたしました。」 — ACH小児患者の低用量群で、評価可能な5名中2名について身長伸展速度の増加を確認した。3名は低用量下で無反応であり、高用量群の結果は翌年9月に明らかになる予定とされているため、開発目標の達成ではなく具体的な臨床進展として記載する。 (https://komori.app/company/4591/filing/2024-h1)
- FY2026-H1 前進 「第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価しております。」「第３相試験は、2026年度第１四半期に開始、2027年度に完了する予定としており、厚生労働省から希少疾病用医薬品指定を受けていることから、その優遇措置を利用して、2028年に承認申請、2029年に上市を目指します。」」 — umedaptanib pegolのACH開発で第2相試験の12名への投与を完了し、11名が長期投与試験へ移行した。希少疾病用医薬品指定を受け、2026年度第1四半期の第3相開始、2027年度完了、2028年承認申請、2029年上市という次段階の計画を具体化している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2025-h1)
- 2026-03-10 前進 「以上の結果から、umedaptanib pegol の第Ⅱ相臨床試験において、有効性が確認されるとともに、安全性についても開発継続の観点から重要な知見が得られました。これらは、ACH 治療薬としての概念実証（Proof-of-Concept, POC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文投稿する予定です。」 — 軟骨無形成症の第Ⅱ相試験で主要評価項目の解析を完了し、有効性を支持する結果とACH治療薬としてのPOCを支持する結果を得た。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260306577508)
- 2026-03-17 再掲 「この度、軟骨無形成症を対象とした第２相臨床開発費用について、第２相臨床試験に含まれている長期投与試験に残額を充当するため、具体的な資金使途項目に充当する支出予定時期を変更いたしました。」 — 軟骨無形成症の第2相臨床開発について、残額を長期投与試験に充当する方針を示し、既存の長期投与試験への移行・継続を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260316583014)
- 2026-03-17 前進 「第３相臨床試験に直接移行可能と判断されたことから第３相臨床試験を計画、また、医薬品の承認申請に必要な非臨床試験について、開発計画を具体化いたしました。」 — RBM-007の軟骨無形成症開発について、第2相長期投与から第3相臨床試験へ直接移行する計画と、承認申請に必要な非臨床試験の具体化が示された。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260316583015)
- 2026-03-18 前進 「当社は、umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）を用いた、軟骨無形成症（Achondroplasia, ACHと略）の小児患者（２～14歳）を対象とする国内第Ⅲ相臨床試験（検証的試験）について、治験申請を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA：Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出いたしましたので、お知らせいたします。」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症開発で、国内第III相臨床試験の治験申請提出に到達した。第III相試験の開始前であり、承認申請や上市の達成ではない。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260317583960)
- 2026-03-24 前進 「RBM-007 軟骨無形成症（ACH）を対象としたPhase3治験申請を提出」 — アナリストレポートのタイトルおよび項目として、RBM-007のACHを対象としたPhase3治験申請の提出が示されている。会社自身による詳細説明ではなく、レポート公開のお知らせを通じた記載であるため、申請提出の具体的前進として記録する。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260324587497)
- 2026-04-02 前進 「PMDA からの許諾を得た umedaptanib pegol 第Ⅲ相臨床試験は、16 名の軟骨無形成症小児患者（２～14 歳）を対象とし、1 mg/kg 用量の週 1 回皮下投与（偽薬や比較薬を用いない単剤）で実施、主要評価項目は 52 週間投与後における投与開始前（観察期間）からの年間身長伸展速度（Annualized Height Velocity：AHV）の変化量です。」 — 軟骨無形成症治療薬の国内第Ⅲ相臨床試験についてPMDAの開始許諾を取得し、具体的な対象、用量、投与方法、主要評価項目が示された。第Ⅲ相試験を開始できる段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260401596763)
- 2026-04-23 前進 「以上の結果は、軟骨無形成症治療における umedaptanib pegol の有効性（Proof of Concept, POC）を明らかにすると同時に、毎日の皮下投与が必要なボックスゾゴⓇに比べて、1 週間か 2 週間間隔の皮下投与で効果のある umedaptanib pegol の優位性（利便性）を示すものと考えています。」 — 第Ⅱ相臨床試験について、11例の解析で平均年間伸展速度の有意な改善、72.7％の反応率、延長試験での薬効持続を示し、軟骨無形成症治療薬としての臨床開発を具体的に前進させた。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260423509058)
- 2026-05-14 前進 「2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤試験、52週）の治験申請を実施し、実施許諾を得ており、規制上いつでも臨床試験を開始できる状態となりました。」 — ACH開発は第2相試験の結果を踏まえ、第3相臨床試験の治験申請と実施許諾の取得まで進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260514534010)
- 2026-05-18 前進 「Phase 2 を完了、薬効を確認（POC）／Phase 3 を開始／厚生労働省 希少疾病用医薬品指定（ODD）」 — RBM-007のACH開発について、第2相試験の完了と薬効確認、第3相開始、希少疾病用医薬品指定を同時に示し、臨床開発段階が進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260518539834)
- 2026-06-03 前進 「本承認は、最初の被験者登録（First Patient In, FPI）に向けた最終準備段階への移行を示す重要な進捗であり、当社は早期の症例登録開始を目指し準備を進めてまいります。」 — 軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegolの国内第III相臨床試験について、実施医療機関の一つでIRB承認を取得し、最初の被験者登録に向けた最終準備段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260603561234)
- 2026-06-17 前進 「軟骨無形成症を対象としたRBM-007 (umedaptanib pegol)は、2025年4月25日付、厚生労働省の希少疾病用医薬品指定を受けました。」 — RBM-007のACH開発について、希少疾病用医薬品指定を受けたことに加え、第2相臨床試験完了後、第3相臨床試験を2026年4月から開始する計画を具体化している。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260616572106)
- FY2026 前進 「2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤試験、52週）の治験申請を提出し、実施許諾を得ました。」 — umedaptanib pegolのACH開発で第2相試験の統計解析を完了し、PMDAから第3相臨床試験の実施許諾を取得した。2～14歳・16名・52週の第3相計画を具体化し、2026年6月の初回患者登録を見込む段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/filing/2025-fy)
- 2026-06-24 前進 「当社の最も注力してきた軟骨無形成症に対する臨床試験も、皆様のご支援のもと、第３相臨床試験に入り、国内外の多数の製薬企業と提携交渉を進めております。」 — RBM-007の軟骨無形成症開発が第3相臨床試験段階に入り、国内外の多数の製薬企業との提携交渉を進めていることを示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260624578537)
- 2026-06-29 前進 「本日までに IRB 承認を累計６医療機関で得られ、当社臨床試験の患者登録が可能になりました」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症国内第III相臨床試験で、IRB承認済みの実施医療機関が累計6施設となり、患者登録が可能な段階へ進展した。今後は合計16施設への拡充を予定している。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260629582855)
- 2026-07-01 前進 「本治験は、umedaptanib pegol を対象年齢 2～14 歳の ACH 小児患者に 52 週間以上投与した場合の有効性を検証し、安全性及び薬物動態を評価する、多施設、非無作為、非盲検、非対照、単群比較、第Ⅲ相臨床試験として設計しており、また第Ⅲ相臨床試験完了後に治験継続を希望する被験者には、同意取得の上、第Ⅲ相長期投与試験に移行できるよう計画している。」 — ACH小児患者を対象とする国内第Ⅲ相試験について、2～14歳、目標16症例、52週間投与、主要評価項目、投与中止基準および長期投与試験への移行条件を具体化した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260701585596)
- 2026-07-02 前進 「このたび、第一例目の被験者登録（First Patient In, FPI）が完了しましたのでお知らせいたします。」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症を対象とする国内第III相臨床試験で、第一例目の被験者登録が完了した。第III相試験を症例登録の実施段階へ進めた。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260702586672)
- 2026-07-06 前進 「本年度においては、第３相臨床試験を開始する計画としており、実施医療機関の拡充を進めております。なお、2026年７月２日公表「軟骨無形成症（umedaptanib pegol）の国内第Ⅲ相臨床試験における第一例目の症例登録のお知らせ」のとおり、第一例目の症例登録完了しております。」 — umedaptanib pegolのACH開発について、第3相臨床試験の実施医療機関拡充と第一例目の症例登録完了を開示し、第3相試験が開始段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260706588145)
- 2026-07-08 前進 「本試験については、各実施医療機関との契約締結および IRB（治験審査委員会）承認等の手続きを順次進めております。今後、実施医療機関に関する情報等については、手続きの進捗に応じて jRCT 上で随時更新される予定です。」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症小児患者を対象とする国内第III相臨床試験のjRCT登録情報が公開され、医療機関との契約締結やIRB承認等の手続きを進める段階に入った。第III相試験の実施に向けた具体的な公開・準備進展であるが、試験完了や承認申請を示すものではない。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260708589704)
- 2026-07-30 前進 「今期の進捗としましては、当社の主力プログラムである軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）に対する第Ⅲ相臨床試験を今春から開始できました。」 — umedaptanib pegolのACH開発は、第Ⅲ相臨床試験の実施許諾・計画具体化の段階から、実際の試験開始段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260729502360)
- 2026-08-03 前進 「今般、新たに 4 施設において治験審査委員会（IRB）の承認を取得し、本日時点で患者登録が可能な実施医療機関は累計 10 施設となりました」 — 軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegolの国内第Ⅲ相臨床試験で、患者登録が可能な実施医療機関が累計10施設に拡充された。今後は合計16施設まで拡充する計画も示され、臨床開発の実施体制が具体的に前進した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260729502362)
- 2026-08-13 前進 「なお、2026年７月に第１例目の患者登録が完了し、第３相臨床試験を開始しております。」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症開発は、第3相臨床試験の患者登録・開始段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260813519122)
- 2026-08-24 前進 「今回の実施施設拡充により、当社が当初計画していた治験実施体制の整備が完了しました。これは被験者登録を推進するための重要な基盤構築が整ったことを意味するものであり、今後は被験者登録の促進に注力し、本試験を着実に進めてまいります。本件は、本試験の今後の進捗を支える重要なマイルストーンであると考えております。」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症治療薬開発で、新たに6施設のIRB承認を取得し、患者登録が可能な実施医療機関が累計16施設となった。当初計画していた治験実施体制の整備完了により、被験者登録を促進する段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260824524874)
- 2026-08-24 前進 「当社の umedaptanib pegol (抗 FGF2 アプタマー)を用いた軟骨無形成症（achondroplasia, ACH と略）に対する第２相臨床試験の結果が口頭発表に採択され、代表取締役社長 中村義一が登壇いたしますのでお知らせいたします。」 — ACH第2相臨床試験の結果が国際会議での口頭発表に採択され、開発成果を専門分野の国際学会で発表する段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260824525121)
- 2026-09-02 前進 「新たに２例の被験者登録が完了し、本日時点での累計被験者登録数は 3 例となりましたのでお知らせいたします。」 — umedaptanib pegolの国内第III相臨床試験（WAKABA試験）で、新たに2例を登録し、累計3例となった。目標症例数16例に対する登録が具体的に進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260901530209)
- 2026-09-08 前進 「当社の umedaptanib pegol は４剤目の ACH 治療薬として、”Best-in-Class”の薬剤を目指して開発を進めております。」 — umedaptanib pegolについて、ACH治療薬としての開発目標を“Best-in-Class”と明示し、現在実施中の第3相試験における競争上の目標を具体化した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260908533059)
- 2026-09-28 前進 「今回、WAKABA 試験と同一の用法・用量へ移行した最初の被験者において、移行後 3 か月時点まで新たな安全性上の懸念が認められていないことは、umedaptanib pegol の長期投与時の安全性に関する知見を蓄積するとともに、WAKABA 試験で採用している用法・用量に関する安全性情報を先行して補完するものと考えております。」 — ACH長期投与試験で、WAKABA試験と同一の1 mg/kg週1回投与へ3名が移行し、最初の被験者について移行後3か月まで新たな安全性上の懸念が認められなかった。第III相試験の用法・用量に関する安全性情報を補完する段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260928540872)
- 2026-10-06 前進 「身長の伸展速度が半年間で顕著に増加した４名の小児患者においては、umedaptanib pegol の成長促進効果が継続していることが確認されました。」 — 軟骨無形成症治療薬として、長期投与試験で奏効患者4名の成長促進効果の継続を確認した。一方、奏効しなかった、もしくは顕著な効果ではなかった5名では投与継続による反応性の改善が認められず、4名の試験中止、3名の1.0 mg/kg週1回投与への移行も記載された。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20261006546575)
- 2026-10-13 再掲 「本演題では、WAKABA 試験の開発計画に加え、軟骨無形成症に対する新たな治療選択肢の実現に向けた本試験の意義について紹介される予定です。」 — umedaptanib pegolの軟骨無形成症を対象とする第III相臨床試験（WAKABA試験）の開発計画と臨床的意義が、専門学会で口頭発表される予定であることを再確認している。患者登録、試験結果、承認申請などの具体的な開発進展は本開示では示されていない。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20261013549397)