# パイプラインの充実と質の高いデータの構築｜リボミック（4591）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「持続的な企業成長を実現し、同時に開発中断等のリスクを低減するためには、自社パイプラインの拡充を図ることが重要と考えております。」 — 製薬企業の評価に耐え得る試験データの取得、ターゲット選定、適応拡大・開発ラインからの除外判断を組み合わせる。 (https://komori.app/company/4591/filing/2015-fy)
- FY2017-Q1 前進 「上記の経営課題への対応に向けて、当第１四半期累計期間において積極的に研究開発に取り組んでまいりました。なお、自社創薬及び共同研究のパイプラインのうち、基礎探索研究を終え前臨床試験に進んでいるプロジェクトは以下のとおりです。」 — 開発ステージの引上げを重点課題とする中、基礎探索研究を終えて前臨床試験に進んだプロジェクトを示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q1)
- FY2017-Q2 前進 「さらに、新規自社製品の拡充をめざし、外部専門家の協力も得て、医療ニーズやアプタマーとの相性等の側面から協議を重ね、今後アプタマー創製に取り組むターゲット分子を新たに複数個選定いたしました。前臨床試験の開始をめざし、アプタマー創製と評価の作業を進めてまいります。」 — 新たな標的分子を複数選定し、前臨床試験開始に向けたアプタマー創製・評価へ進めている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q2)
- FY2017-Q3 前進 「これにより、本アプタマーによる軟骨無形成症に対する非臨床Proof of Conceptの獲得を確かなものとしました。また、今後の開発スケジュールに大きく影響する原薬アプタマーのGMP合成も順調に進展しております。」 — RBM007で軟骨無形成症に対する非臨床POCを確保し、GMP合成も計画どおり進展した。パイプラインの開発ステージ引上げに具体的な進展がある。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q3)
- FY2017 前進 「大塚製薬株式会社との過年度の共同研究の成果であるRBM002（抗TSP-1アプタマー）とRBM003（抗Chymaseアプタマー）の取り扱いについては、当事業年度中に同社と協議を進めた結果、平成29年５月８日に覚書を締結し、当社での事業化に必要となる関連特許の譲渡を受けることになりました。とりわけRBM003は、当事業年度中に心不全治療薬としての高い効果を動物実験で確認しており、最重要のパイプラインの一つとして、ライセンス活動、データ蓄積に注力いたします。」 — RBM002・RBM003の関連特許譲渡を受け、RBM003では心不全適応の動物実験で高い効果を確認した。パイプラインの事業化・ライセンス活動に具体的な進展があった。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-fy)
- FY2018-Q2 再掲 「RBM006（抗ATXアプタマー）については、SELEX法を用いたスクリーニングにより、ATXに対し高い親和性で結合し、かつ、ATXの酵素活性を特異的に阻害するアプタマーを創製し、肺線維症のモデル動物を用いた試験での効果を確認しております。現在、臨床試験の直前のステージ（GLP適合非臨床安全性・毒性試験）を実施するために必要なデータや資料を蓄積しつつあり、あわせて、投与ルートの確認に関連する試験を実施しております。」 — RBM006について、GLP適合非臨床試験に向けたデータ・資料の蓄積と投与ルート試験を継続している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q2)
- FY2018-Q3 前進 「なお、当第３四半期累計期間においてとりわけ顕著な進捗があり、現在、当社として開発に注力しているのは、RBM003です。本プロジェクトはキマーゼの病態生理を専門とする大阪医科大学の高井真司教授との共同研究において各種試験を実施しております。過年度中に心不全の動物モデルである、ハムスターを用いた冠動脈結紮による心筋梗塞急性期モデルにおいて、本アプタマーによる顕著な心機能改善効果を確認しており（非臨床POC確認）、当第３四半期累計期間中には、さらに心筋梗塞発生後の本アプタマーの治療効果を示すデータの取得に成功するとともに、臨床開発候補品の物質特許の出願を完了いたしました。」 — RBM003について、心筋梗塞発生後の治療効果を示す追加データを取得し、臨床開発候補品の物質特許出願も完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q3)
- FY2018 前進 「これまで、平成31年３月期第一四半期中における米国FDAへの治験計画届出（IND申請）を目標として、GLP適合非臨床安全性・毒性試験の実施、及び治験用製剤（「治験薬」）の検討及びその製造に必要な原薬（核酸）合成を進め、いずれも平成30年５月までに完了いたしました。」 — RBM-007の加齢黄斑変性症適応について、IND申請に必要なGLP適合非臨床安全性・毒性試験、治験薬及び原薬の準備を平成30年5月までに完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-fy)
- FY2019-Q1 前進 「その結果、本IND申請に対して、2018年７月20日付でFDAよりPI/IIa試験の開始が許可されたため、治験実施機関との準備が整い次第、当事業年度第２四半期中に患者のリクルートを開始する予定です。まず、「RBM-007」の安全性・認容性を調べることを主な目的として、PI/IIa試験（ニックネームはSUSHI STUDY）を行います。SUSHI STUDYは米国西海岸の複数の治験施設において、約９名の患者様を対象に実施される計画です。」 — RBM-007の加齢黄斑変性症適応について、FDAからPI/IIa試験開始の許可を得て、米国での臨床試験実施段階へ進んだ。約9名を対象とするSUSHI STUDYの患者リクルートを第2四半期中に開始する計画も示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q1)
- FY2019-Q2 前進 「この結果、2018年10月29日（米国時間）に第一例目の被験者への投与がスタンフォード大学で完了いたしました。本PI/IIa試験は、オープンラベル（非盲検）、非無作為化（ランダム化しない）、非対照（対照薬を置かない）の試験で、９人の被験者（予定）に対して、RBM-007を単回投与（硝子体内注射）いたします。３用量を設定し、もっとも少ない用量から１人ずつ投与し、安全性、忍容性等を確認してまいります。」 — パイプラインの開発ステージについて、RBM-007の加齢黄斑変性症適応が計画・申請段階から臨床試験の投与実施段階へ進んだ。第一例目への投与完了と、9人・3用量の試験設計が示されている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q2)
- FY2019-Q3 前進 「RBM-003（抗キマーゼアプタマー、心不全等）については、特に優れた薬効が動物試験で確認され、当第３四半期会計期間において大阪医科大学との共同研究論文が国際学術誌（Molecular Therapy Nucleic Acids）に掲載されました。」 — RBM-003について、大阪医科大学との共同研究成果が国際学術誌に掲載され、パイプラインの研究成果に具体的な進展があった。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q3)
- FY2019 前進 「2018年10月からPhase 1/2a試験(SUSHI Study)を開始し、2019年５月に最後の被験者への投与を完了しました。」 — RBM-007の加齢黄斑変性症プログラムで、臨床試験が投与完了段階まで進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 前進 「2018年10月から12月にかけて低用量群（第１コホート）の３例、2019年１月から２月にかけて中用量群（第２コホート）の３例、2019年３月から５月にかけて高用量群（第３コホート）の３例の投与が実施されました。この結果、全評価期間における、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目においても薬効を示唆する結果が確認されました。」 — RBM-007のSUSHI STUDYで3用量・計9例の投与と評価を完了し、安全性・忍容性の主要評価項目を達成するとともに、薬効を示唆する結果を確認した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q1)
- FY2020-Q3 前進 「この結果を受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相試験が米国で開始されました。」 — RBM-007の開発が、第1/2a相試験の完了・結果確認から、複数回投与による臨床POC確認を目的とする米国第2相試験の開始段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q3)
- FY2021-Q1 再掲 「この試験は、wet AMD患者を対象に、①RBM-007硝子体内注射の単剤投与群、②既存薬としてアイリーア（アフリベルセプト）硝子体内注射との併用投与群と、③アイリーア硝子体内注射の単剤投与群との間で、有効性と安全性を比較評価する無作為化二重盲検試験です。」 — RBM-007の第2相試験を進め、既存薬との比較を含む質の高い臨床データの構築を継続している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 前進 「FDAからは別段のコメントを受領することなく、実施が許可され、試験サイトの承認取得後に最初の被験者への１回目の投与を実施いたしました。RAMEN試験はオープン試験で、TOFU試験を完了した約40名の被験者に対して、追加のRBM-007の硝子体内投与を一ヶ月間隔で計４回行います。」 — RBM-007のwet AMD開発で、TOFU試験の追加試験であるRAMEN試験についてFDAの実施許可を得て、最初の被験者への投与を開始した。約40名を対象に4回投与し、長期的な安全性・有効性や瘢痕形成抑制効果に関するデータ収集へ進展している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q2)
- FY2021-Q3 前進 「現在では予定患者登録数（81名）の50%超の患者登録が完了しております。」「本試験は、TOFU試験と同様に、2021年12月までに完了することを目標としております。」 — RBM-007のwet AMD開発で、TOFU試験の予定患者81名に対する登録が50％超まで進み、RAMEN試験についても2021年12月完了目標を維持している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q3)
- FY2021 前進 「現在では予定患者登録数（81名）のうち68名（84%）の患者登録が完了しており（2021年6月26日現在）、計画通り2021年12月までに試験を完了する予定です。」 — RBM-007のwet AMD第2相TOFU試験で、予定81名のうち68名、84％の患者登録が完了し、2021年12月の完了計画を維持している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 前進 「2018年10月から2019年７月にかけて米国で実施した第１/２a相臨床試験（試験略称名：SUSHI試験）によりRBM-007の安全性と忍容性が確認されたことを受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的としたTOFU試験が米国で開始され、新型コロナウイルス感染症の流行を受けて2020年３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、2021年８月、患者組み入れを完了いたしました。この試験は、既存薬のVEGF阻害剤が奏功しないwet AMD患者約81名を対象に、①RBM-007硝子体内注射の単剤投与群、②既存の抗VEGF阻害剤としてアイリーアⓇ硝子体内注射との併用投与群と、③アイリーアⓇ硝子体内注射の単剤投与群との間で、有効性と安全性を比較評価する無作為化二重盲検試験です。最後の患者の主要評価項目の評価は約４か月後に実施され、データ解析ののち、トップラインデータを2022年３月までに公表することを予定しております。」 — RBM-007のwet AMD第2相TOFU試験で、予定患者約81名の組み入れを完了し、2022年3月までのトップラインデータ公表予定を示した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 前進 「2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的としたTOFU試験が米国で開始され、新型コロナウイルス感染症の流行を受けて2020年３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、2021年８月、患者組入れを完了いたしました。」「TOFU試験の進捗に基づき、長期的な薬理作用に関する知見を得る目的で、追加試験（RAMEN試験）の被験者への投与を2020年10月より開始し、2021年８月、患者組入れを完了いたしました。」「本試験は、医師の企画・立案に基づく医師主導治験で、先行中の第２相臨床試験（TOFU/RAMEN試験）とは異なり、治療未経験（treatment-naïve）のwet AMD患者５名に３回のRBM-007の硝子体内投与（月１回）を行い、RBM-007の有効性と安全性を評価するもので、被験者への投与が2021年７月より開始されました。」 — RBM-007のwet AMD開発でTOFU試験とRAMEN試験の患者組入れを2021年8月に完了し、治療未経験患者5名を対象とする第2相医師主導治験TEMPURA試験も2021年7月に開始した。複数の臨床開発プログラムが具体的な進捗段階に進んでいる。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 悪化 「2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的としたTOFU試験が米国で開始され、新型コロナウイルス感染症の流行を受けて2020年３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、2021年12月、試験が完了いたしました。」「RBM-007単独治療群とアイリーアⓇとの併用治療群において、アイリーアⓇ単独治療群を上まわる視力の改善効果は認められませんでした。」 — RBM-007のwet AMD第2相TOFU試験は2021年12月に完了したが、主要評価項目の解析では、単独群およびアイリーア併用群のいずれもアイリーア単独群を上回る視力改善効果を示さなかった。副次評価項目を含む詳細解析は継続中である。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q3)
- FY2022 悪化 「TOFU試験における主要評価項目の解析の結果では、RBM-007単独治療群とアイリーアとの併用治療群において、アイリーア単独治療群を上まわる視力の改善効果は認められませんでした。また副次的評価項目（網膜厚の減少又は網膜下高反射物質/線維化の消失を含む各解剖学的評価)についても、RBM-007単独治療、及びアイリーアとの併用治療のいずれにおいても、アイリーアを上回る改善は観察されませんでした。また、TOFU試験の延長として実施されたRAMEN試験においても、RBM-007による改善効果は確認されませんでした。」 — RBM-007のwet AMD開発では、TOFU試験とRAMEN試験で既存薬を上回る改善効果が確認されなかった。一方、TEMPURA試験では未治療患者に対するポジティブな効果が報告されており、パイプラインのデータ評価は結果が分かれている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 前進 「当事業年度からは毒性試験を開始(試験の終了は2023年度を予定)し、それらのデータを元に今後、第１相試験の治験申請を予定しております。」 — RBM-011について毒性試験を開始し、2023年度の終了予定と、そのデータに基づく第1相試験の治験申請予定を示した。パイプラインの臨床開発準備が具体的に進展している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 再掲 「当社は、既存パイプラインを継続的、重層的に拡大し、中長期的に成長するために、特に優れた薬効が確認されているRBM-011、RBM-003、RBM-010並びにRBM-009を、RBM-007に次ぐ臨床開発優先度の高いパイプラインと位置づけております。」 — RBM-007に続く臨床開発優先度の高いパイプラインとして、RBM-011、RBM-003、RBM-010、RBM-009を位置付ける方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q2)
- FY2023-Q3 前進 「TOFU試験、RAMEN試験、及びTEMPURA試験の結果、下記の２点が明らかとなりました。・治療歴のないwet AMD患者において視力と網膜組織構造の改善が確認されました（TEMPURA試験）・抗VEGF治療歴のあるwet AMD患者に対しては、RBM-007単剤投与、及びRBM-007とアイリーアⓇの併用投与において、アイリーアⓇ単剤投与を上回る臨床有効性は確認されませんでした（TOFU試験とRAMEN試験）これらの結果から、RBM-007は、治療歴のないwet AMD患者に対する新規治療剤となり得ると考えています。」 — RBM-007のwet AMD開発について、TOFU、RAMEN、TEMPURAの3試験結果を踏まえ、治療歴のない患者での改善と、抗VEGF治療歴のある患者での既存薬単独群に対する非優越を整理し、未治療患者向けの新規治療剤となり得るとの位置付けを示した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q3)
- FY2023 前進 「これら３試験により、当初目的であるRBM-007の臨床POCに準ずる有効性が確認された」 — RBM-007のTOFU、RAMEN、TEMPURAの3試験について、治療歴のない患者での視力改善・網膜厚減少、治療歴のある患者での病気の進行抑制効果などを踏まえ、臨床POCに準ずる有効性を確認したと説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 再掲 「TOFU/RAMEN/TEMPURA の３本の第２相臨床試験の結果から、治療歴のないwet AMD 患者を対象とする臨床試験の実施が望まれます。」「これら３試験により当初目的であるRBM-007の臨床POCに準ずる有効性が確認された」 — TOFU、RAMEN、TEMPURAの3試験について、被験者数や試験結果を含む従来の評価と、臨床POCに準ずる有効性の確認を再掲している。新たな試験段階への移行はこの四半期報告書では示されていない。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-q1)
- FY2024-Q3 前進 「umedaptanib pegolの複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）を米国で実施いたしました（被験者86名）。」「さらに、治療歴のないwet AMD患者でのumedaptanib pegol単独治療の有効性及び安全性を評価することを目的に、米国で医師主導治験（試験略称名：TEMPURA試験）を実施いたしました（被験者５名）。」「今般、umedaptanib pegolの臨床POCが確立した」」 — wet AMDについて、TOFU試験、RAMEN試験、TEMPURA試験の結果を踏まえ、umedaptanib pegolの臨床POCが確立したと説明している。パイプラインの臨床データ構築がPOC確立の段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-q3)
- FY2024 再定義 「当社は、既存パイプラインを継続的、重層的に拡大し、中長期的に成長するために、特に優れた薬効が確認されているRBM-011及びRBM-006を、umedaptanib pegolに次ぐ重点開発プログラムと位置づけております。また、アプタマーに適した疾患領域である網膜疾患に注力するため、RBM-003、RBM-010及びRBM-009に関しては、優先順位を変更し」 — umedaptanib pegolに次ぐ重点開発品をRBM-011とRBM-006に整理し、網膜疾患への注力に伴ってRBM-003、RBM-010、RBM-009の優先順位を変更した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「ACHの小児患者を対象とする前期第２相観察試験（26週）については、東京、岡山及び関西地区の８施設で13名の患者組み入れが完了し、前期第２相臨床試験の低用量群（コホート１、６名、週１回の0.3mg/kg皮下投与、26週）の投与が完了いたしました。」 — RBM-007のACH開発で、観察試験の13名組み入れ完了と低用量群6名の投与完了に到達し、臨床データの構築が進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2024-h1)
- 2026-05-14 前進 「以上の結果から、umedaptanib pegolの第２相臨床試験において、有効性が確認されるとともに、安全性についても開発継続の観点から重要な治験が得られました。これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of Concept POＣ）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。」 — ACH第2相臨床試験の統計解析を完了し、有効性確認とPOCを支持する結果を示したことで、臨床データの構築が進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260514534010)
- 2026-06-17 前進 「前回開示からの変更点：
1) 適応拡大の結果により、DMEの疾患の追加
2) 開発優先順位の変更により、wet AMDとACHは進捗順に変更」 — 主要パイプラインにRBM-007の糖尿病黄斑浮腫（DME）適応を追加し、開発優先順位を更新した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260616572106)
- FY2026 前進 「主要評価項目である年間身長伸展速度について、途中休薬のあった１名を除き、コホート１の投与完了５名及びコホート２の投与完了６名の計11名を解析対象として評価した結果、投与開始前（観察期間）と比較した投与後の年間身長伸展速度の変化量（ΔAHV）の平均は+1.4cm/年となり、探索的解析として統計学的有意差が認められた（p=0.04）」 — ACH第2相臨床試験で計11名を解析し、年間身長伸展速度の平均変化量+1.4cm/年、p=0.04の結果を得た。パイプラインの臨床データ構築が統計解析完了とPOC支持の段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2025-fy)
- 2026-08-13 前進 「以上の結果から、umedaptanib pegolの第２相臨床試験において、有効性が確認されるとともに、安全性についても開発継続の観点から重要な知見が得られました。」 — ACH第2相試験で有効性・安全性に関する結果が得られ、パイプラインの臨床データ構築が進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260813519122)
- 2026-09-02 前進 「引き続き、各実施医療機関との連携のもと、目標症例数の達成に向けて被験者登録を推進してまいります。」 — ACH第III相試験で累計3例の登録と全16施設の体制整備が示され、パイプラインの臨床試験データ構築が登録推進段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260901530209)
- 2026-09-08 前進 「当社の薬剤が現在実施中の Phase 3 試験で、＋2〜３cm 以上の年間伸展速度を実現できれば、病気の子供達にとって大きな benefit を有する治療選択肢となります。」 — ACH第2相臨床試験の結果が国際学会で発表・議論され、第3相試験における年間身長伸展速度の具体的な目標水準（＋2〜3cm以上）を示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260908533059)
- 2026-09-28 前進 「本試験には、国内第Ⅱ相臨床試験を完了した 12 名の被験者のうち 11 名が治験参加しており、現 在 ７ 名 が継 続 して 安 全 性 お よ び 有 効 性 の 評 価 を 実 施 して お り ます 。」 — 国内第II相試験完了後の長期投与試験で、11名が参加し、7名が安全性・有効性評価を継続していることを開示した。長期投与に関する臨床データの構築が進んでいる。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260928540872)
- 2026-10-06 前進 「また、投与中止例を含め、被験薬を 1 年以上継続して投与しました９名の、被験薬投与前（観察試験）と比較した身長の年間成長速度 註（AGV: Annualized Growth Velocity、cm/year）の推移を以下に示します。」 — ACH第II相長期投与試験で、11名の長期投与移行後の途中経過として、1年以上投与した9名のAGVを評価し、奏効患者における効果の継続性を確認した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20261006546575)