# 自社臨床開発における規制・実施遅延リスク｜リボミック（4591）の変遷

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## 経過

- FY2018 初出 「有効性及び安全性の評価に関し規制当局からの承認が必要とされ、有効性及び安全性に良い評価が得られなかった場合、外部環境の変化等で事業性の喪失が懸念された場合などには、次の臨床開発段階への進行が遅れる可能性や、臨床開発自体を終了・中止せざるを得ない状況になる可能性があります。」 — RBM-007の自社臨床開発を本格化する段階で、規制当局の評価、追加試験、外部環境の変化等による臨床開発の遅延・終了・中止リスクを具体的に開示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-fy)
- FY2019 対処 「その結果、下記にまとめたように、米国FDA(食品医薬品局)へのIND申請（治験計画届出）から始めて、Phase 1/2a試験の開始、最後の患者への試験薬の投与まで、すべての行程を無事に完了することができました。現在まで、安全性について、特段の問題となる事象は発生しておりません。」 — RBM-007の自社臨床開発に関する規制・実施遅延リスクについて、IND申請から最後の患者への投与まで完了し、安全性上の問題も発生していないと説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 対処 「この結果、全評価期間における、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目においても薬効を示唆する結果が確認されました。」 — RBM-007の第1/2a相試験で安全性・忍容性の主要評価項目を達成したことで、自社臨床開発における規制・実施遅延リスクに対する具体的な進展が示された。ただし、第2相試験は今後の計画である。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q1)
- FY2020-Q3 対処 「当社は、このような不確実性を低減するために、米国においては、眼科領域を専門とするYusuf Ali氏（Ph.D.）が米国子会社のCEOに着任すると共に、米国の眼科専門医４名及び医薬品開発の専門家１名からなる科学諮問委員会の設置、開発ターゲットの疾患領域に精通する医師（キー・オピニオン・リーダー）、非臨床試験・臨床試験・CMC（Chemistry, Manufacturing and Control：原薬及び治験薬の開発）・薬事それぞれに精通する外部専門家（コンサルタント）、並びに規制当局との事前相談を通じた情報収集に基づき試験を設計し実施してまいります。」 — RBM-007の第2相試験開始に加え、米国眼科専門医4名と医薬品開発専門家1名による科学諮問委員会、各分野の外部専門家、規制当局との事前相談を活用して臨床開発上の不確実性を低減する体制を示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q3)
- FY2020 対処 「これらの非臨床試験データが第１相臨床試験を実施するための条件を充足しているかどうかの見解を求めるため、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）との対面助言を実施し、データの充足性がPMDAにより確認されました。2020年4月、新薬の治験計画届出書をPMDAに提出し、その後のPMDAによる30日間の審査を経て、第１相臨床試験の実施が許可されました。」 — 軟骨無形成症プロジェクトで、PMDAによる非臨床データの充足性確認、治験計画届出、第1相試験の実施許可を得て、規制・実施面の不確実性に対処している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 顕在化 「新型コロナウイルス感染症の流行を受けて３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、現在は順調に進んでいます。」 — COVID-19の影響によりRBM-007の臨床試験で新規患者登録の一時中断が実際に発生した。一方、登録は再開し、現在は順調に進んでいると説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 対処 「現在、TOFU試験は本薬剤に起因する重篤な有害事象が発生することなく順調に進捗しております。」 — RBM-007のTOFU試験は、新型コロナウイルス感染症による一時的な患者登録中断後も進捗し、本薬剤に起因する重篤な有害事象が発生していないと説明している。自社臨床開発の実施・安全性面の不確実性に対する緩和材料が示された。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q2)
- FY2021-Q3 顕在化 「現在、TOFU試験では、本薬剤に起因する有害事象は、注射部位における軽微な炎症一件のみで、点眼薬の治療で１週間以内に治癒しており、本薬剤は非常に優れた安全性を示しております。」 — RBM-007のTOFU試験で、本薬剤に起因する注射部位の軽微な炎症1件が実際に発生した。ただし、点眼薬による治療で1週間以内に治癒したと説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q3)
- FY2021 対処 「日本国内においては、RBM-007について軟骨無形成症を対象とした第１相臨床試験の投与を、2021年５月に完了いたしました。」 — RBM-007の軟骨無形成症第1相試験で投与完了に到達し、自社臨床開発における実施遅延リスクに対する進展が示された。一方、臨床開発の継続・中止に関する不確実性は残ると説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-fy)
- FY2022-Q3 顕在化 「試験の過程で、高用量（1.0 mg/kg）1回投与の1名で重篤な副作用（急性アナフィラキシー反応）が発生しましたが、適切な処置により同日に症状は消失したため、高用量を0.6 mg/kgに減量して試験を継続しました。」 — RBM-007の軟骨無形成症第1相試験で重篤な副作用が実際に発生し、高用量の減量対応が行われた。症状は同日中に消失し、試験は継続されたと説明している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q3)
- FY2024-Q3 対処 「現在、東京、岡山及び関西地区の８施設において前期第２相観察試験が開始され、さらにそれに続く前期第２相臨床試験も始まっております。また、2023年12月に８カ月間の前期第２相臨床試験を完了した第一例目の症例が、前期第２相長期投与試験に移行しております。」 — 軟骨無形成症開発では、観察試験と前期第2相臨床試験が進み、第一例目が長期投与試験へ移行した。臨床開発の実施遅延リスクに対する進展が示されている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-q3)
- FY2025-H1 対処 「コホート１を完了した６名のうち、５名の被験者は低用量（0.3mg/kg）の長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価いたします。また、高用量（0.6mg/kg）の皮下投与（１回/２週）試験（コホート２）も４名で投与が開始されており、全員の結果は来年９月に明らかになる予定です。」 — ACHの臨床開発は、前期第2相低用量群の完了、長期投与試験への移行、高用量群の開始まで進み、試験実施の遅延リスクに対する具体的な進展が示された。 (https://komori.app/company/4591/filing/2024-h1)
- FY2026 対処 「2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤試験、52週）の治験申請を提出し、実施許諾を得ました。」 — ACH開発で第3相試験のPMDA実施許諾を取得し、規制・実施遅延リスクに対する具体的な進展が示された。 (https://komori.app/company/4591/filing/2025-fy)
- 2026-09-28 対処 「当社は、第Ⅱ相長期投与試験および WAKABA 試験の両試験を着実に推進し、ACH 患者さんへの新たな治療選択肢の提供を目指して開発を推進してまいります。」 — 第II相長期投与試験と第III相WAKABA試験を並行して推進しており、臨床開発の実施継続と用法・用量の安全性確認が示された。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260928540872)