# 自社でProof of Conceptまで進める臨床開発｜リボミック（4591）の変遷

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## 経過

- FY2017-Q1 初出 「自社でProof of concept (POC)までの臨床開発の実施」 — 自社製品について、POC取得までの臨床開発を自社で実施することを重点的な経営課題として初めて明示している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q1)
- FY2017-Q2 前進 「従って、長期的な成長戦略の一環として、現時点での当社の経営資源（資金、人材、開発パイプライン等）を勘案し、自社創製品の中から、自社での臨床試験に最適な品目として、RBM007による加齢黄斑変性症（AMD）での開発を選定いたしました。」 — 自社で臨床POC取得を目指す対象品目として、経営資源を踏まえてRBM007のAMD適応を正式に選定している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q2)
- FY2017-Q3 引き上げ 「従って、長期的な成長戦略の一環として、現時点での当社の経営資源（開発パイプライン、人材、資金等）を勘案し、自社創製品の中から、自社での臨床試験に最適な品目として、RBM007による加齢黄斑変性症及び軟骨無形成症での開発を選定いたしました。」 — 自社で臨床POC獲得を目指す対象が、従来のAMDに加えて軟骨無形成症にも拡大し、RBM007の2適応症を選定した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-q3)
- FY2017 再掲 「具体的には、RBM007による加齢黄斑変性症を対象とした治験計画届出を平成30年３月期に米国FDAに、軟骨無形成症を対象とした治験計画届出を平成31年３月期に厚生労働省に行い、臨床POC獲得までの臨床開発を進めてまいる予定です。」 — RBM007のAMD・軟骨無形成症について、それぞれの治験計画届出時期と臨床POC獲得まで自社で進める方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2016-fy)
- FY2018-Q1 再掲 「上記の経営課題の実現に向け、当事業年度における重点的な経営目標は「特定の開発テーマについて、自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」、「各創薬プロジェクトの開発ステージのアップ」、「製薬企業との新規アライアンスの締結」とし、それらの実現に向けた取り組みを着実に進めております。」 — 自社臨床POCの獲得、開発ステージの引上げ、新規アライアンス締結を当事業年度の重点目標とする方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q1)
- FY2018-Q2 再掲 「上記の経営課題の実現に向け、当事業年度における重点的な経営目標は「特定の開発テーマについて、自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」、「各創薬プロジェクトの開発ステージのアップ」、「製薬企業との新規アライアンスの締結」とし、それらの実現に向けた取り組みを着実に進めております。」 — 自社臨床POCの獲得、開発ステージの引上げ、新規アライアンス締結を当事業年度の重点目標とする方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-q2)
- FY2018 前進 「この結果、当社は、６月中旬にIND申請が完了し、IND申請後速やかに臨床試験を開始する予定です。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007の加齢黄斑変性症適応でIND申請を完了し、臨床試験開始段階へ進む計画を示した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2017-fy)
- FY2019-Q1 前進 「まず、「RBM-007」の安全性・認容性を調べることを主な目的として、PI/IIa試験（ニックネームはSUSHI STUDY）を行います。SUSHI STUDYは米国西海岸の複数の治験施設において、約９名の患者様を対象に実施される計画です。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007についてPI/IIa試験の実施計画が具体化した。米国西海岸の複数施設で約9名を対象とする試験として、臨床開発が実施段階に進んでいる。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q1)
- FY2019-Q2 前進 「この結果、2018年10月29日（米国時間）に第一例目の被験者への投与がスタンフォード大学で完了いたしました。本PI/IIa試験は、オープンラベル（非盲検）、非無作為化（ランダム化しない）、非対照（対照薬を置かない）の試験で、９人の被験者（予定）に対して、RBM-007を単回投与（硝子体内注射）いたします。３用量を設定し、もっとも少ない用量から１人ずつ投与し、安全性、忍容性等を確認してまいります。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007のPI/IIa試験で第一例目への投与を完了した。米国西海岸の複数施設で9人を対象に、3用量の安全性・忍容性を確認する試験として実施段階に進んでいる。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q2)
- FY2019-Q3 前進 「2018年10月から12月にかけて低用量群（第１コホート）の３例の投与が実施され、2019年１月に社外の安全性評価チームが第１コホートの被験者全員の投与後の経過データを評価し、いずれの患者においても安全性について問題となる事象は認められないとして、中用量群（第２コホート）の開始を推奨いたしました。これを受けて2019年１月から２月にかけて第２コホートの全３例の投与が実施され、全体の2/3に相当する患者への投与が完了いたしました。」 — 自社で臨床POC取得を目指すRBM-007の臨床開発で、低用量群の安全性評価を終え、中用量群の投与まで進み、予定患者の3分の2への投与が完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-q3)
- FY2019 前進 「2019年３月に高用量群（第３コホート）の最初の患者への投与を行い、安全性評価チームの審査を経て、５月までに３例への投与が完了いたしました。」 — 自社で臨床POC獲得を目指すRBM-007のAMD臨床開発で、9例・3コホートの全投与を完了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 前進 「本第1/2a相試験は、オープンラベル（非盲検）、非無作為化（ランダム化しない）、非対照（対照薬を置かない）の試験で、３用量（３コホート）を設定し、計９人の被験者に対して、RBM-007を単回投与（硝子体内注射）し、安全性、忍容性を確認することを主な目的としており、スタンフォード大学を中心とした米国西海岸の複数の治験施設において試験を進めました。この結果、全評価期間における、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目においても薬効を示唆する結果が確認されました。」 — 自社で臨床POC取得を目指すRBM-007について、米国での第1/2a相試験の主要評価項目を達成し、薬効を示唆する結果まで得た。ただし、会社は臨床POC取得済みとは明記していない。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q1)
- FY2020-Q2 前進 「加齢黄斑変性症を対象にした臨床試験として、RBM-007の安全性・忍容性を調べることを主な目的とした、第1/2a 相試験（試験略称名：SUSHI試験）を2018年10月から2019年７月にかけて米国で実施いたしました。」「その結果、全ての用量において、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目において薬効を示唆する結果も認められました。」「この結果を受けて、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相試験の準備を進め、米国FDAに対して治験修正届出（IND Amendment）を提出し、治験審査委員会（IRB）で審査が開始されております。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007の第1/2a相試験を2018年10月から2019年7月まで実施し、主要評価項目を達成した。第2相試験の準備とIND Amendment提出、IRB審査開始へ進展した。臨床POC取得済みとは明記していない。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q2)
- FY2020-Q3 前進 「この結果を受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相試験が米国で開始されました。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007について第1/2a相試験から、複数回投与による臨床POC確認を目的とする第2相試験の開始段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-q3)
- FY2020 前進 「当社の当事業年度における最重点経営目標は、「自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」であり、その実現に向けた取り組みを進めてまいりました。」「この結果、全ての用量において、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目において薬効を示唆する結果も認められました。」 — 自社臨床POC取得に向け、wet AMDの第1/2a相試験で主要評価項目を達成し、次の第2相試験を開始した。加えて、軟骨無形成症でも第1相試験を開始する段階に進んでいる。 (https://komori.app/company/4591/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「この結果を受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による視力改善の臨床POC確認を目的とした第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）が米国で開始され、新型コロナウイルス感染症の流行を受けて３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、現在は順調に進んでいます。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007の第2相試験を継続している。COVID-19による一時中断後は試験を再開している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 前進 「FDAからは別段のコメントを受領することなく、実施が許可され、試験サイトの承認取得後に最初の被験者への１回目の投与を実施いたしました。RAMEN試験はオープン試験で、TOFU試験を完了した約40名の被験者に対して、追加のRBM-007の硝子体内投与を一ヶ月間隔で計４回行います。」 — 自社での臨床POC取得に向けたRBM-007の開発で、TOFU試験の追加試験であるRAMEN試験のFDA実施許可と初回投与まで進展した。約40名を対象とする追加投与により、安全性・有効性および瘢痕形成抑制効果の検証を進める。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q2)
- FY2021-Q3 前進 「現在では予定患者登録数（81名）の50%超の患者登録が完了しております。」「このTOFU試験の進捗に基づき、長期的な薬理作用に関する知見を得る目的で、追加試験としてFDAにTOFU Extension試験（略称名：RAMEN試験）の実施計画を2020年９月に申請いたしました。FDAからは別段のコメントを受領することなく、実施が許可され、試験サイトの承認取得後に被験者への投与を開始いたしました。」 — 自社で臨床POCを取得する方針のもと、RBM-007のTOFU試験で患者登録が50％超まで進み、追加のRAMEN試験も投与開始段階に進展した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-q3)
- FY2021 前進 「また、軟骨無形成症を対象とした第１相臨床試験を国内で開始し、2021年５月に投与を完了いたしました。」 — 自社で臨床POC取得を目指す開発として、RBM-007の軟骨無形成症第1相試験の投与完了に到達した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 前進 「本試験は、医師の企画・立案に基づく医師主導治験で、先行中の第２相臨床試験（TOFU/RAMEN試験）とは異なり、治療未経験（treatment-naïve）のwet AMD患者５名に３回のRBM-007の硝子体内投与（月１回）を行い、RBM-007の有効性と安全性を評価するもので、被験者への投与が2021年７月より開始されました。」 — RBM-007のwet AMD臨床開発について、治療未経験患者5名に月1回・計3回投与する第2相医師主導治験（TEMPURA試験）を2021年7月から開始した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 前進 「本プロジェクトは、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の助成（2015年から合計６年間）を受け、2020年４月、新薬の治験計画届出書を独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、2020年７月、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象とする第１相臨床試験を開始し、2021年５月に試験を終了いたしました。」 — 自社で臨床POC取得を目指すRBM-007の軟骨無形成症開発で、国内1施設・24名を対象とする第1相臨床試験を2021年5月に終了した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 悪化 「本試験での主要評価項目（最高矯正視力（BCVA）のベースラインからの平均変化）の解析の結果、RBM-007単独治療群とアイリーアⓇとの併用治療群において、アイリーアⓇ単独治療群を上まわる視力の改善効果は認められませんでした。」 — 自社での臨床POC獲得を目指すRBM-007のwet AMD開発で、TOFU試験の主要評価項目において既存薬単独群を上回る視力改善効果は認められなかった。副次評価項目を含む詳細解析は継続している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-q3)
- FY2022 悪化 「TOFU試験における主要評価項目の解析の結果では、RBM-007単独治療群とアイリーアとの併用治療群において、アイリーア単独治療群を上まわる視力の改善効果は認められませんでした。」 — 自社での臨床POC取得を目指したRBM-007のwet AMD開発で、TOFU試験の主要評価項目において既存薬単独群を上回る効果は認められなかった。未治療患者向け試験についてはライセンス・アウトまたはパートナリングを目指す方針に移っている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 前進 「現在、観察試験の実施と、これに続く前期第２相試験の準備を進めております。」 — 自社での臨床POC獲得を目指すRBM-007について、軟骨無形成症適応が第1相試験終了後の観察試験実施および前期第2相試験準備の段階へ進んだ。一方、wet AMDでは既存薬単独投与を上回る臨床有効性が確認されなかったとの説明が継続している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 前進 「これを受け、ACHの小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相試験の被験者選定を目的とした観察試験、及びACHの小児患者でのRBM-007の安全性と有効性を調べる前期第２相試験と、これに引き続き実施する長期投与試験の３つの治験計画届書を、審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA:Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出し、治験実施の許可を得ております。現在、観察試験を進めております。」 — 自社での臨床POC獲得を目指すRBM-007のACH開発について、観察試験、前期第2相試験、長期投与試験の3計画でPMDAの実施許可を得て、観察試験を進行中としている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2022-q2)
- FY2024-Q3 前進 「今般、umedaptanib pegolの臨床POCが確立したと同時に、umedaptanib pegolは抗VEGF薬に先立つ処方が推奨される”first-line”治療薬となる可能性が示唆されました。」「自社での前期第２相臨床試験の実施により臨床POCが獲得されれば、ACHに対する新規治療剤の提供に至る第一歩になる」 — 自社臨床POCの獲得について、wet AMDでは臨床POC確立に到達した一方、軟骨無形成症では前期第2相臨床試験によるPOC獲得を引き続き目指している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-q3)
- FY2024 前進 「今般、umedaptanib pegolの臨床POC獲得が確認されたと同時に、umedaptanib pegolは抗VEGF薬に先立つ処方が推奨される”first-line”治療薬となる可能性が示唆されました。」「自社での第２相試験の実施により臨床POCが獲得されれば、ACHに対する新規治療剤の提供に至る第一歩になる」 — 自社臨床POCについて、wet AMDでは獲得確認に到達した一方、ACHでは前期第2相試験によるPOC獲得を引き続き目指している。 (https://komori.app/company/4591/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「コホート１を完了した６名のうち、５名の被験者は低用量（0.3mg/kg）の長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価いたします。また、高用量（0.6mg/kg）の皮下投与（１回/２週）試験（コホート２）も４名で投与が開始されており、全員の結果は来年９月に明らかになる予定です。」 — 自社での臨床POC獲得に向けたACH開発で、低用量群6名のうち5名が長期投与試験へ移行し、高用量群4名の投与も開始された。開発が低用量の評価段階から用量拡大・長期評価段階へ進んでいる。 (https://komori.app/company/4591/filing/2024-h1)
- FY2026-H1 前進 「コホート１（低用量群、６名、１回/週の0.3mg/kg皮下投与、26週）とコホート２（高用量群、６名、１回/２週の0.6mg/kg皮下投与、26週）の２群に分けて実施し、2025年９月に投与が完了いたしました。第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しております。」 — 自社での臨床POC取得に向けたACH開発で、第2相臨床試験の低用量・高用量各6名、計12名の投与を完了し、11名が長期投与試験へ移行した。 (https://komori.app/company/4591/filing/2025-h1)
- 2026-03-10 達成 「これらは、ACH 治療薬としての概念実証（Proof-of-Concept, POC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文投稿する予定です。」 — ACHについて、自社での臨床POC取得を目指すテーマが、主要評価項目の結果によりPOCを支持する段階に到達した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260306577508)
- 2026-03-17 前進 「当社は、希少疾患である軟骨無形成症治療領域において、開発を着実に進展させているRBM-007（umedaptanib pegol）を軟骨無形成症治療薬としてより早く上市を目指すことを目的とし、事業開発活動と並行で、後期第２相臨床試験又は第３相臨床試験及び現在進行中の第２相長期投与資金に係る資金の調達を実施しております。」 — RBM-007について、臨床POC取得後の開発を後期第2相または第3相臨床試験へ進める資金調達として具体化している。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260316583015)
- 2026-03-18 前進 「今後、PMDAの14日間のレビュー期間を経て本試験を開始します。」 — 自社での臨床開発を進める取り組みについて、国内第III相臨床試験の申請後、PMDAのレビューを経て試験を開始する段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260317583960)
- 2026-03-24 前進 「RBM-007 軟骨無形成症（ACH）を対象としたPhase3治験申請を提出」 — 自社での臨床POC取得に向けたACH開発について、Phase3治験申請提出という次段階への進展が、公開されたアナリストレポートの項目として示されている。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260324587497)
- 2026-04-02 前進 「これは、複数回の事前面談と書面回答にもとづき、2026 年３月 18 日に提出していた臨床試験開始申請（IND 申請）に対して申請日から所定の日数が経過、PMDA からも追加の指摘事項がなく、規制上いつでも臨床試験を開始できる状態となりました。」 — 自社での臨床POC取得に向けた軟骨無形成症開発が、第Ⅱ相試験完了後の第Ⅲ相臨床試験開始許諾取得まで進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260401596763)
- 2026-04-23 達成 「以上の結果は、軟骨無形成症治療における umedaptanib pegol の有効性（Proof of Concept, POC）を明らかにすると同時に、毎日の皮下投与が必要なボックスゾゴⓇに比べて、1 週間か 2 週間間隔の皮下投与で効果のある umedaptanib pegol の優位性（利便性）を示すものと考えています。」 — 自社でProof of Conceptまで進める臨床開発について、軟骨無形成症で第Ⅱ相臨床試験のPOCを明らかにしたと記載しており、ACHにおけるPOC取得目標の達成を示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260423509058)
- 2026-05-14 前進 「これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of Concept POＣ）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。」 — 自社での臨床POC取得に向け、ACH第2相臨床試験で有効性を確認し、POCを支持する段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260514534010)
- 2026-05-18 達成 「Phase 2   目標達成」 — ACHにおける自社臨床POC取得の目標について、第2相試験の完了と薬効確認により達成したと明示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260518539834)
- 2026-06-03 前進 「本承認は、最初の被験者登録（First Patient In, FPI）に向けた最終準備段階への移行を示す重要な進捗であり、当社は早期の症例登録開始を目指し準備を進めてまいります。」 — 自社での臨床POC取得に向けた軟骨無形成症開発が、第II相試験完了・長期投与試験移行後、国内第III相試験の症例登録開始に向けた準備段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260603561234)
- 2026-06-17 前進 「Phase 2 目標達成」 — ACHにおける自社臨床POC取得に向けた開発は、第2相試験の目標達成と第3相試験開始の段階へ進展した。第3相試験は2026年4月開始、2028年終了、2029年承認の予定として示されている。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260616572106)
- FY2026 前進 「これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of ConceptPOC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。」 — 自社臨床POC取得を目指すACH開発で、第2相試験の有効性・安全性結果がPOCを支持する段階に進んだ。第3相試験の実施許諾も得ている。 (https://komori.app/company/4591/filing/2025-fy)
- 2026-06-24 前進 「軟骨無形成症（ACH）の臨床試験のプログラムを導出するということが一番早いと考えております。」 — 自社臨床POC取得を目指すACH開発について、臨床試験プログラムの導出を事業化の早期手段として明示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260624578537)
- 2026-06-29 前進 「当社の「新薬」の開発に対して、多くの優れた医療機関が積極的に参加していただけることとなり、当社として感謝申し上げるとともに、一丸となって日本発の医薬品をACH の子供達に提供できるように努力してまいります。」 — 自社臨床開発によるACH治療薬の提供に向け、国内第III相試験の実施体制が6施設まで拡充した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260629582855)
- 2026-07-01 前進 「本治験では年間身長伸展速度（AHV）を投薬前と投薬後で直接比較する等、疾患特性に対する薬効を直接評価できる設計としております。」 — 自社で臨床POC取得を目指すACH開発について、プラセボ対照を置かない単群比較とし、ベースラインからのAHV変化を主要評価項目とする検証的な第Ⅲ相試験の設計を明示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260701585596)
- 2026-07-02 前進 「本試験は国内承認取得を目指す第Ⅲ相試験であり、第一例目の被験者登録は当社開発パイプラインの着実な前進を示す重要なマイルストーンと位置付けております。」 — 自社臨床開発について、umedaptanib pegolの国内承認取得を目指す第III相試験で第一例目の症例登録に到達し、開発上のマイルストーンを進めた。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260702586672)
- 2026-07-06 前進 「当社は引き続き umedaptanib pegol の製造販売承認取得に向けた開発を加速して進めて参ります。」 — 自社臨床POC取得を目指すACH開発について、希少疾病用医薬品等試験研究助成金17,730千円の交付決定を受け、製造販売承認取得に向けた開発を加速する方針を示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260706588145)
- 2026-07-08 前進 「当 社 は 、 umedaptanib pegol （ 抗 FGF2 ア プ タ マ ー ） を 用 い た 、 軟 骨 無 形 成 症 （Achondroplasia, ACH と 略）の小児患者（２～14 歳）を対象とする国内第Ⅲ相臨床試験（検証的試験）を実施しております。」 — 自社で臨床POC取得を目指すACH開発について、2～14歳の小児患者を対象とする国内第III相検証的試験の登録情報が公開され、試験実施段階が具体化した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260708589704)
- 2026-08-03 前進 「今回、実施医療機関の体制が全国規模で拡充されたことにより、患者アクセスの向上と円滑な被験者登録の推進が期待されます。」 — 自社臨床POC取得を目指すACH開発について、国内第Ⅲ相臨床試験の実施医療機関が全国規模で拡充され、患者登録を進める体制が強化された。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260729502362)
- 2026-08-13 前進 「これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of Concept:POC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。」 — 自社臨床開発によるACHのPOCについて、第2相試験結果がPOCを支持する段階に進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260813519122)
- 2026-08-24 前進 「本日時点で患者登録が可能な実施医療機関は累計 16 施設となりました。」 — 自社臨床POC取得を目指す軟骨無形成症開発で、国内第III相臨床試験の患者登録可能施設が計画施設数に到達し、試験実施基盤の整備が完了した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260824524874)
- 2026-08-24 前進 「題名 : Anti-FGF2 Aptamer Therapy in Achondroplasia: Clinical Proof of Concept from Phase 2 Study」 — ACH第2相試験の発表題目にClinical Proof of Conceptが明記され、自社臨床開発で得たPOCを国際学会で発表する段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260824525121)
- 2026-09-02 前進 「2026 年 8 月 24 日付で当初計画していた全 16 施設における治験体制整備を完了しており、試験は計画に沿って進捗しております。」 — 自社臨床POC取得を目指すACH開発で、WAKABA試験の全16施設における治験体制整備を完了し、被験者登録を進める段階に進展した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20260901530209)
- 2026-10-06 前進 「奏効患者における AGV は、現在 ACH 治療薬として承認されているボックスゾゴ ®（ボソリチド、BioMarin 社製）の身長平均伸展速度（＋1.5〜１.７cm/年）を上回るものです。」 — 自社臨床POC取得を目指すACH開発について、長期投与試験で奏効患者のAGVが既承認薬の身長平均伸展速度を上回るとの比較結果を示した。 (https://komori.app/company/4591/disclosure/20261006546575)