# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）第II相長期投与試験の経過報告と奏効患者における効果の継続性に関するお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20261006546575
種別: その他開示
開示日: 2026-10-06
Komoriの読み（0-100）: 47
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegolの軟骨無形成症向け第II相長期投与試験について、11名の小児患者の途中経過を報告した。4名では成長促進効果の継続が確認された一方、5名では投与継続による反応性の改善が認められず、一部患者は投与中止または用法・用量変更となった。

## 会社が挙げた理由

長期投与試験の途中経過データが得られ、奏効患者における効果の継続性が確認されたため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（軟骨無形成症治療薬）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 軟骨無形成症（Achondroplasia, ACH）
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 奏効患者4名で成長促進効果の継続を確認。奏効患者のAGVはボックスゾゴの身長平均伸展速度（＋1.5〜1.7cm/年）を上回る
- 利用実績: 長期投与試験移行患者11名（Cohort 1：5名、Cohort 2：6名）。現在も治験を継続している患者7名。1年以上継続投与した患者9名
- 業績への影響: 2027年3月期業績への影響はない
- 出典: not_disclosed

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実証・試験段階（原文: 「「軟骨無形成症（Achondroplasia, ACH）の第Ⅱ相臨床試験」「今般、本試験における途中経過のデータが得られ」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「契約・合意・取締役会決議に関する記載なし」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「Cohort 1は投与開始から２年半以上経過し、Cohort 2も１年半以上経過」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「第Ⅱ相長期投与試験の経過報告」「本試験における途中経過のデータ」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「11名の小児患者が長期投与試験に移行して投薬が継続されました」「データが得られ」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「効果の継続性が確認されました」「今後、1.0 mg/kg被験薬の増量がどのような成長促進効果をもたらすか注視してまいります」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「相手先に該当する記載なし」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「相手先に該当する記載なし」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先の所在地・資本金・事業内容等の記載なし」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「既存関係先に関する記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「以下の11名の小児患者が長期投与試験に移行」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「年間成長速度（AGV: Annualized Growth Velocity、cm/year）」「＋1.5〜1.7cm/年」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「年間成長速度（AGV…cm/year）」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 自社調べ（原文: 「「当社のumedaptanib pegolによる…第Ⅱ相臨床試験」「当社がこれまで適時開示等で使用してきた」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「11名」「0.3 mg/kg」「0.6 mg/kg」「投与開始から２年半以上」「1年半以上」「＋1.5〜1.7cm/年」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「将来の売上・利益・収益の柱等に関する記載なし」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件による2027年3月期業績への影響はございません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「軟骨無形成症治療薬」「第Ⅱ相臨床試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「以下の11名の小児患者が長期投与試験に移行」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「長期投与試験に移行」「1.0 mg/kg被験薬の毎週１回皮下投与に移行」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社のumedaptanib pegolによる」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「当社のumedaptanib pegolによる」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「「ボックスゾゴ…の身長平均伸展速度（＋1.5〜1.7cm/年）を上回る」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 記載なし（原文: 「所在地・地域・国内外に関する記載なし」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「11名の小児患者が長期投与試験に移行」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「現在ACH治療薬として承認されているボックスゾゴ…の身長平均伸展速度（＋1.5〜1.7cm/年）を上回る」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol」「0.3 mg/kg被験薬の毎週１回皮下投与」「1.0 mg/kg被験薬の毎週１回皮下投与」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社リボミック」「（コード番号：4591 東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「継続している患者7名」「反応性の改善は認められませんでした」「安全性上の懸念は認められませんでした」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「本試験における途中経過のデータ」「奏効しなかった、もしくは顕著な効果ではなかった5名」「今後…どのような成長促進効果をもたらすか注視してまいります」」）