# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）の国内第III相臨床試験における試験デザイン及び安全性に関する補足説明

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20260701585596
種別: その他開示
開示日: 2026-07-01
Komoriの読み（0-100）: 65
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegolの軟骨無形成症小児向け国内第III相試験について、単群・非盲検などの試験設計と、安全性の根拠およびリスク管理方法を補足説明した。試験は2～14歳を対象に、1 mg/kgを週1回、52週間投与する計画。

## 会社が挙げた理由

株主・投資家から試験の詳細設計と安全性について多数の問い合わせが寄せられたため、試験設計の意図、安全性リスクの捉え方、管理方針を説明した。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）
- 相手先: 医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 相手先の概要: 独立行政法人。医薬品等の審査・安全対策を担う公的機関。その他の所在地・代表者等はnot_disclosed
- 当社との関係: 第III相臨床試験の試験設計について協議している
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 2026年5月～2028年4月（治験実施予定期間）
- 適用分野: 軟骨無形成症（ACH）の小児患者（2～14歳）を対象とする治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: 治験実施計画書番号 RBM-007CS-ACH05
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: 目標被験者数16症例
- 定量的な効果: 安全性マージン15倍以上。ACH小児患者への投与実績は延べ600回以上
- 利用実績: ACH小児患者への投与実績（延べ600回以上）；前期第II相長期投与試験で在宅投与を開始した被験者5例（2025年11月28日時点）
- 業績への影響: 2027年3月期通期業績に与える影響はない
- 出典: 非臨床試験、国内第I相臨床試験、前期第II相臨床試験・長期投与試験、幼若カニクイザル長期間歇投与毒性試験

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「国内第Ⅲ相臨床試験（検証的試験）を開始いたしました」／「治験実施予定期間 2026年5月～2028年4月」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「PMDAとの協議を重ねながら」／「各医療機関の治験審査委員会（IRB）での審査と承認を前提」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月まで（原文: 「「2026年5月～2028年4月」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「国内第Ⅲ相臨床試験…を開始いたしましたが、株主・投資家の皆様より…お問い合わせ」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 同日の発表（原文: 「「国内第Ⅲ相臨床試験…を開始いたしました」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「安全性プロファイルは概ね良好であると考えております」／「在宅投与を許容することを想定」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「PMDAとの協議を重ねながら…試験設計を行なってきました」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「「PMDAとの協議を重ねながら」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「ACH小児患者」／「医療提供体制の整っている医療機関」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「安全性のマージンは15倍以上」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 開始からの累計（原文: 「「これまでにACH小児患者に対して本薬を延べ600回以上皮下投与」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）」／「幼若カニクイザルを用いた長期間歇投与毒性試験」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「目標被験者数16症例」／「1 mg/kgの用量で週1回…52週間」／「2026年5月～2028年4月」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「小児希少疾患領域における日本発の医薬品創製（新薬）の実現を目指し」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件による2027年3月期通期業績に与える影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「umedaptanib pegolを用いた…国内第III相臨床試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「小児希少疾患領域」／「国内第III相臨床試験」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「前期第Ⅱ相臨床試験の対象年齢（5歳以上）を引き下げ、2歳以上」／「第III相臨床試験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は…日本発の医薬品創製（新薬）の実現を目指し」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 特定地域（原文: 「「国内第III相臨床試験」／「医療提供体制の整っている医療機関での実施を計画」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 件数のみ（原文: 「「延べ600回以上皮下投与」／「5例の被験者において在宅投与を開始」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「プラセボ対照を設定した場合」／「本剤単群試験を採用」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「治験実施計画書番号 RBM-007CS-ACH05」／「umedaptanib pegol」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」／「コード番号：4591 東証グロース」／「問合せ先」／「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「信頼性の高い開発体制を確保しております」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「アナフィラキシー反応…が1例発現」／「予期しない有害事象においても安全性が確保できる体制」」）