# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）の国内第III相臨床試験開始許諾に関するお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20260401596763
種別: その他開示
開示日: 2026-04-02
Komoriの読み（0-100）: 66
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

PMDAから許諾を得て、軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegolの国内第III相臨床試験を開始できる状態になった。試験は小児患者16名を対象に実施する予定。

## 会社が挙げた理由

2026年3月18日に提出した臨床試験開始申請について、所定の日数が経過し、PMDAから追加の指摘事項がなかったため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）
- 相手先: 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 相手先の概要: 医薬品・医療機器等の承認審査、安全対策および健康被害救済等を担う独立行政法人。その他の所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed。
- 当社との関係: 臨床試験開始申請に対する規制当局と申請者の関係。資本・人的関係はnot_disclosed。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 規制上は2026年4月2日時点でいつでも臨床試験を開始できる状態（実際の開始日はnot_disclosed）
- 適用分野: 軟骨無形成症の小児患者（2～14歳）を対象とする治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: 16名を対象とする第III相臨床試験
- 定量的な効果: 主要評価項目は52週間投与後の年間身長伸展速度（AHV）の変化量。目標は+2 cm/year以上。
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 本件を含む臨床試験実施による2027年3月期通期業績への影響は、今後公表する業績予想に織り込む予定。影響額はnot_disclosed。
- 出典: 2026年3月18日の適時開示『軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）の国内第III相臨床試験治験申請のお知らせ』

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 契約済み · 未実施（原文: 「『PMDAから…第Ⅲ相臨床試験の許諾を得られました』、『規制上いつでも臨床試験を開始できる状態となりました』」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「『規制上いつでも臨床試験を開始できる状態』」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「『2026年3月18日に提出していた臨床試験開始申請』、『2026年3月18日の適時開示…をご参照ください』」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「『いつでも臨床試験を開始できる状態となりました』」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「『織り込む予定です』、『提供できると考えております』」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「『独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）』」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「『独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）』」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「『目標とするAHVの変化量が+2 cm/year以上』」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「『目標とするAHVの変化量が+2 cm/year以上が達成された場合』」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「『独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）』」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「『16名』、『52週間投与後』、『+2 cm/year以上』、『2026年3月18日』、『2026年4月2日』」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「『2027年3月期業績予想に織り込む予定』」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 判明次第開示（原文: 「『2027年3月期通期業績への影響は、今後公表する2027年3月期業績予想に織り込む予定です』」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「『軟骨無形成症治療薬』、『新しい…治療薬の選択肢を提供できる』」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「『国内第Ⅲ相臨床試験』、『2026年3月18日に提出していた臨床試験開始申請』」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「『当社はこのたび…umedaptanib pegol…を用いた』」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 特定地域（原文: 「『国内第Ⅲ相臨床試験』」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「『第Ⅲ相臨床試験の許諾』」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「『偽薬や比較薬を用いない単剤』」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「『umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）』」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「『各位』、『コード番号：4591 東証 グロース』、『問合せ先』、『以上』」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「試験対象、用量、投与頻度、主要評価項目の記載」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「『目標とするAHVの変化量が+2 cm/year以上が達成された場合』、『織り込む予定です』」）