# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）国内第II相臨床試験主要評価項目に関する総括報告のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20260306577508
種別: その他開示
開示日: 2026-03-10
Komoriの読み（0-100）: 50
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegolの国内第II相試験について、全データの集計・解析が完了し、主要評価項目で有効性を支持する結果が得られた。会社はこの結果を踏まえ、第III相試験の治験申請を提出する予定としている。

## 会社が挙げた理由

第II相試験の全データの集計・解析が完了し、主要評価項目で本薬剤の有効性を支持する結果が得られたため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol、RBM-007
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 軟骨無形成症（ACH）の小児患者に対する治療
- 受賞名・認証名: 希少疾病用医薬品指定
- 授与・認証機関: 厚生労働省
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 投与開始前と比較した投与後の年間身長伸展速度（AHV）の変化量の平均は＋1.4 cm/年（11名解析、p=0.04）
- 利用実績: 国内第II相試験に合計12名が登録（コホート1・2各6名）
- 業績への影響: 2026年3月期通期業績予想への影響はない
- 出典: not_disclosed

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「全データの集計および解析が完了し」「第Ⅲ相臨床試験の治験申請を提出する予定です」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「該当記載なし」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「第Ⅲ相臨床試験の治験申請を提出する予定です」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「全データの集計および解析が完了し」「臨床試験の結果を以下に要約します」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「有効性を支持する結果が得られました」「提出する予定です」「将来の製造販売承認を保証するものではありません」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「該当記載なし」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「該当記載なし」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「該当記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「該当記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「ΔAHVの平均は＋1.4 cm/年となり、探索的解析として統計学的有意差が認められた（p=0.04）」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「26週間投与後における」「年間身長伸展速度（AHV）」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 自社調べ（原文: 「「全データの集計および解析が完了し」「詳細解析の結果は、医学専門誌に論文投稿する予定です」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「＋1.4 cm/年」「26週間投与後」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 戦略との関係のみ（原文: 「「第Ⅲ相臨床試験の治験申請を提出する予定です」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件による２０２６年３月期通期業績予想に影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「軟骨無形成症治療薬」「第Ⅲ相臨床試験の治験申請を提出する予定」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「umedaptanib pegolを用いた」「国内第Ⅱ相臨床試験」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「第Ⅱ相臨床試験」「第Ⅲ相臨床試験の治験申請を提出する予定」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、umedaptanib pegolを用いた…第Ⅱ相臨床試験を実施しております」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 特定地域（原文: 「「国内第Ⅱ相臨床試験」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「合計12名が登録されました」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「「ボックスゾゴ®投与歴のある被験者においても、AHVの改善が観察されました」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）」「umedaptanib pegolは、RBM-007の国際一般名」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名」「代表者名」「（コード番号：4591 東証グロース）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「有効性を支持する結果」「概念実証（Proof-of-Concept, POC）を支持する」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「本試験結果は、現時点における…知見を示すものであり、将来の製造販売承認を保証するものではありません」」）