# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）第II相臨床試験コホート２トップラインpositiveデータのお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20251007569509
種別: その他開示
開示日: 2025-10-07
Komoriの読み（0-100）: 52
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegolの第II相臨床試験コホート2（高用量・隔週投与）で6名全員の投与が完了し、5名で身長伸展速度の増加と安全性が確認された。会社は第III相試験へ直接移行する計画と、2026年度1Qの開始予定を示した。

## 会社が挙げた理由

コホート2でumedaptanib pegolの有効性・安全性が確認され、投与量を上げることで投与間隔を延長できることが明らかになったため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（RBM-007）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 第III相臨床試験を2026年度1Qに開始予定
- 適用分野: 軟骨無形成症（ACH）の小児患者に対する治療
- 受賞名・認証名: 希少疾病用医薬品指定
- 授与・認証機関: 厚生労働省
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: コホート2では6名中5名で身長伸展速度が増加。うち2名は+5.0cm/年、+2.0cm/年。コホート2の平均値は+1.4cm/年。安全性に関する懸念は発生していない。
- 利用実績: 第II相コホート2の試験完了者6名（コホート1は5名中3名で身長伸展速度が増加）
- 業績への影響: 2026年3月期通期業績予想値に変更なし
- 出典: Kimura T.ほか『An RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia』Sci. Transl. Med. (2021); 2024年11月5日付適時開示

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「第Ⅲ相試験は、２０２６年度 1Q に開始して、２０２７年度内には完了する予定です。」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「該当する契約・決議の記載なし。」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月まで（原文: 「「第Ⅲ相試験は、２０２６年度 1Q に開始」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「コホート１で明らかになった…」「２０２４年１１月５日付適時開示」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「コホート２の投与が完了し」「６名が試験を完了」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「有効性と安全性が確認されました」／「開始して…完了する予定です」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「「ボックスゾゴ®（ボソリチド、BioMarin 社製）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「提携・導入・受注等の相手先に関する記載なし。」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先概要の記載なし。」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「資本関係・人的関係・大株主等の記載なし。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「小児患者（5〜１４歳）」と記載されるが、実名の提供先は示されていない。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「うち２名の速度増加は+5.0cm、＋２．０cm/年」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「身長伸展速度」「+5.0cm、＋２．０cm/年」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「BioMarin 社製」／「Kimura T.…Sci. Transl. Med., May 5;13(592):eaba4226 (2021)」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「+5.0cm、＋２．０cm/年」／「２０２６年度 1Q に開始」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「大幅な治療成績の向上を期待することが可能」／「２０２８年度内の医薬品承認を目指します」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「２０２６年３月期通期業績予想値に変更はありません。」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「ACH 治療薬としての有効性を検証する目的で第Ⅲ相臨床試験を計画」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「umedaptanib pegol（抗 FGF2 アプタマー）」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「第Ⅱ相臨床試験…コホート２」／「直接第Ⅲ相臨床試験に移行」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、umedaptanib pegol…第Ⅱ相臨床試験…を実施」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「ボックスゾゴ®…を上回る成績」／「既承認薬に比較しても大幅な治療成績の向上を期待」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 記載なし（原文: 「地理的範囲の記載なし。」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「６名が試験を完了」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「毎日皮下投与」／「＋１．７cm/年」／「隔週あるいは週１回の投与」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol は、RBM-007の国際一般名」／「抗FGF2アプタマー」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」／「コード番号：４５９１東証グロース」／「問合せ先」／「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「顕著でした」／「大きなベネフィット」／「大幅な治療成績の向上」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「第Ⅲ相臨床試験を計画しています」／「完了する予定です」／「承認を目指します」」）