# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）の長期投与試験における奏効（成長速度増加）持続性に関するお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20250820544697
種別: その他開示
開示日: 2025-08-20
Komoriの読み（0-100）: 47
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegolを週1回・低用量で投与した軟骨無形成症の小児2名について、1年間継続投与した後も成長速度の増加が続いていることを報告した。

## 会社が挙げた理由

同条件で1年間投与を継続した長期投与試験の結果、umedaptanib pegolの成長促進効果が持続したため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 軟骨無形成症（Achondroplasia, ACH）の治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 2名の小児患者で成長促進効果が持続。平均年間成長速度はボックスゾゴの身長平均伸展速度（＋1.7cm/年）を上回った。6年間、毎年3cmずつ身長が伸びた場合、ACH成人男性は平均身長130cmから148cm、成人女性は124cmから142cmになると予想。
- 利用実績: 前期第Ⅱ相臨床試験の低用量（0.3mg/kg）群で奏効した小児患者2名
- 業績への影響: 2026年3月期業績への影響はない
- 出典: not_disclosed

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「同条件で 1 年間投与を継続した結果（長期投与試験）、umedaptanib pegol の成長促進効果が持続することが明らかになりました。」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「本文は臨床試験結果の報告であり、契約・決議の記載がない。」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「半年（W26）、1 年（W52）、1 年半（W78）」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「当社は、2024年11月に…2名の小児患者の身長の伸展速度が顕著に増加することをお知らせしました。その後…1年間投与を継続した結果」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「1年間投与を継続した結果（長期投与試験）」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「成長促進効果が持続することが明らかになりました」「このままのペースで、6年間、毎年3cmずつ…場合には…予想され」「大きく寄与するものと期待されます」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「「ボックスゾゴ®（ボソリチド、BioMarin社製）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「相手先との契約・提携・導入に関する記載はない。」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「BioMarin社について「BioMarin社製」とあるのみ。」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「当社とBioMarin社の関係に関する記載はない。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「2名の小児患者」と記載され、個人名・提供先企業名はない。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「身長の伸展速度が顕著に増加」「平均年間成長速度」「＋1.7cm/年」「毎年3cm」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「このままのペースで、6年間、毎年3cmずつ身長が伸展した場合には…予想され」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 自社調べ（原文: 「「長期投与試験」の結果として会社が効果の持続を報告している。」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「半年（W26）、1年（W52）、1年半（W78）」「＋1.7cm/年」「6年間、毎年3cm」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「「生活の質（QOL）の向上に大きく寄与するものと期待されます」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件による2026年3月期業績への影響はございません。」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「軟骨無形成症治療薬」「前期第Ⅱ相臨床試験」「長期投与試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「奏効した2名の小児患者」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「2024年11月に…お知らせしました。その後…1年間投与を継続した結果」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、…umedaptanib pegol…による…臨床試験」「当社」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「ボックスゾゴとの比較はあるが、優位性を示す定型的な最上級表現はない。」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 記載なし（原文: 「地理的範囲に関する記載はない。」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「2名の小児患者」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「現在ACH治療薬として承認されているボックスゾゴ…の身長平均伸展速度（＋1.7cm/年）を上回る」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）」「低用量（0.3mg/kg）の皮下投与（1回／週）」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社リボミック」「（コード番号：4591 東証グロース）」「問合せ先」「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「身長の伸展速度が顕著に増加」「生活の質（QOL）の向上に大きく寄与するものと期待」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「このままのペースで、6年間、毎年3cmずつ…場合には」「予想され」「期待されます」」）