# リボミック（4591） 軟骨無形成症における出生直後の治療開始の有効性：動物モデルでの論文発表

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20250212569663
種別: その他開示
開示日: 2025-02-12
Komoriの読み（0-100）: 58
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

軟骨無形成症のマウスモデルで、出生直後からFGFR阻害剤を投与すると、出生後期からの投与より頭蓋底の早期癒合や大後頭孔狭窄などが大幅に改善することを示す共同研究論文が学術誌に掲載された。長骨の成長は、出生直後投与と出生後期投与のいずれでも同様に改善した。

## 会社が挙げた理由

出生直後にFGFR阻害剤を投与することで、頭蓋底の早期癒合に起因する頭蓋の発育不全や大後頭孔の狭窄が大幅に回復したため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: 抗FGF2アプタマー（umedaptanib pegol）
- 相手先: Masaryk大学医学部のPavel Krejci教授らのグループ
- 相手先の概要: チェコ共和国Masaryk大学医学部の研究グループ。Pavel Krejci教授らが所属。その他の所在地・代表者・資本金・設立年・事業内容はnot_disclosed
- 当社との関係: ACH治療法に関する研究を共同で実施した研究協力関係。資本関係・人的関係はnot_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）の治療。頭蓋底・頭蓋骨および長骨の骨格異常への対応
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 出生直後（1日目から）の投与で、出生後期（4日目から）の投与と比較して頭蓋底の早期癒合に伴う頭蓋の発育不全や大後頭孔の狭窄が大幅に回復。長骨の成長は両プロトコルで同様に改善
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: not_disclosed
- 出典: Journal of Bone and Mineral Research（JBMR）、論文DOI: 10.1093/jbmr/zjae173。2023年インパクトファクター5.1、アメリカ骨代謝学会（ASBMR）公式出版物

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「論文が、Journal of Bone and Mineral Researchに掲載されました」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「Pavel Krejci教授らのグループと実施したACH治療法に関する論文」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2025年2月12日」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「論文が…掲載されましたので、お知らせいたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「大幅に回復しました」「効果を示す可能性を示しており」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「チェコ共和国 Masaryk大学医学部のPavel Krejci教授らのグループ」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「Pavel Krejci教授らのグループと実施したACH治療法に関する論文」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「チェコ共和国 Masaryk大学医学部のPavel Krejci教授ら」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「研究グループと実施した…論文」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 数値なし（原文: 「「1日目から」「4日目から」「2023年のインパクトファクターは5.1」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 数値なし（原文: 「契約金額・業績影響額・利用実績等の数値記載なし」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 照合できる番号あり（原文: 「「論文DOI: 10.1093/jbmr/zjae173」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 定性的（原文: 「「大幅に回復しました」「同様に改善されました」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 戦略との関係のみ（原文: 「「新たな作用機序によるACH治療薬の開発を目指します」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績への影響に関する記載なし」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「論文が、Journal of Bone and Mineral Researchに掲載されました」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「当社が作製したACH変異遺伝子のノックインマウス」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「出生直後からの投与プロトコルの検討を含め」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社開発品umedaptanib pegol」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠つきの優位性主張（原文: 「「主要な学術誌の一つ」「2023年のインパクトファクターは5.1」「ASBMRの公式出版物」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「チェコ共和国 Masaryk大学医学部」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「ノックインマウスに、FGFR阻害剤を投与」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「現在の承認薬（ボックスゾゴ®）治療は、縦方向の成長を改善しますが…頭蓋形成異常に対する効果は不明」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol」「Journal of Bone and Mineral Research」「10.1093/jbmr/zjae173」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 様式が混在（原文: 「「News Release」「各位」「株式会社リボミック」「（コード番号：4591 東証グロース）」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「極めて重要」「高く評価されており」「高い影響力を持つ」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「当社開発品umedaptanib pegolが効果を示す可能性を示しており」」）