# リボミック（4591） Fusion Conference 2025における軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）第II相臨床試験低用量群奏功に関する発表のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20250206565016
種別: その他開示
開示日: 2025-02-06
Komoriの読み（0-100）: 60
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegol（RBM-007）の軟骨無形成症を対象とする前期第Ⅱ相試験で、低用量群の5人中3人に身長の伸びる速度の増加が確認された。会社はこの結果を、既承認薬ボックスゾゴに相当する効果で、投与頻度の面でも利便性があると説明している。

## 会社が挙げた理由

低用量群でも被験薬の顕著な効果が確認され、毎日投与が必要なボックスゾゴに比べて投与利便性の優位性を示すと会社が考えているため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー、RBM-007）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 軟骨無形成症（Achondroplasia, ACH）の治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 試験完了5名中3名で身長伸展速度が増加、うち2名は極めて顕著。5名の平均身長伸展速度は＋1.5cm/年
- 利用実績: 前期第Ⅱ相臨床試験低用量群（Cohort 1）で試験を完了したACH小児患者5名
- 業績への影響: 2025年3月期通期業績への影響はない
- 出典: Fusion Conference 2025、比較対象としてBioMarin社製ボックスゾゴ（ボソリチド）

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「低用量（0.3 mg/kg）…群（Cohort 1）で被験薬の顕著な効果が確認されました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2025年2月14日から17日にかけて」／「日時：2025年2月15日 16.50-20.00 EST」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「現在進めている高用量試験（Cohort 2）を含めて」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「試験を完了した5名」／「発表します」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「顕著な効果が確認されました」／「優位性（利便性）を示すものと考えており」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「相手先との契約・導入等の記載なし」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「相手先に関する記載なし」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先の所在地・資本金等の記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「5名の身長平均伸展速度（＋1.5cm/年）」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「＋1.5cm/年, Mean AHV」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「Fusion Conference 2025」／「会議URL：https://www.fusion-conferences.com/conference/168」／「BioMarin社製」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「＋1.5cm/年」／「2025年2月15日」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2025年3月期通期業績への影響はございません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「軟骨無形成症治療薬」／「次の試験に移行し、早期承認を目指します」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「umedaptanib pegol」／「低用量群（Cohort 1）」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 製品に変化なし（原文: 「「前期第Ⅱ相臨床試験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社が実施した、umedaptanib pegol…による…臨床試験」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「「うち2名の速度増加は極めて顕著」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「ドミニカ共和国プンタカナで開催される」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「試験を完了した5名のACH小児患者」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「ボックスゾゴ…の身長平均伸展速度（＋1.7cm/年）に相当」／「毎日の皮下投与が必要なボックスゾゴに比べて」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「RBM-007」／「0.3 mg/kg」／「Cohort 1」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」／「コード番号：4591 東証グロース」／「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「被験薬の顕著な効果」／「極めて顕著」／「優位性（利便性）」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「一連の結果が明らかになった段階で、速やかに次の試験に移行」」）