# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）前期第II相臨床試験低用量群で顕著な効果（成長速度増加）確認のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20241105511065
種別: その他開示
開示日: 2024-11-05
Komoriの読み（0-100）: 58
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegolの前期第II相試験で、低用量群の一部患者に身長の伸びる速度の増加が確認された。低用量群の投与は完了したが、試験は高用量群や長期投与試験を含めて継続中である。

## 会社が挙げた理由

低用量群5名のうち2名で、被験薬投与前の観察試験と比較して身長の伸展速度が増加したため。会社は、umedaptanib pegolがFGF2の機能を阻害し、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本的な治療法になることを期待していると説明している。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（RBM-007）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 軟骨無形成症（ACH）の小児患者（5〜14歳）に対する治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 低用量群5名のうち2名で身長伸展速度が投与前比+4.6cm/年、+3.3cm/年。承認薬ボックスゾゴの平均身長伸展速度+1.7cm/年を上回った
- 利用実績: コホート1で6名が試験完了。うち5名が低用量長期投与試験へ移行
- 業績への影響: 2025年3月期通期業績予想値に変更なし
- 出典: ClinicalTrials.gov（NCT03197766）、臨床研究等提出・公開システム（jRCT2031220113、jRCT2031220291、jRCT2031220338）

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「低用量（0.3mg/kg）…群（コホート１）の投与が完了し」「コホート１では６名が試験を完了」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月まで（原文: 「「その結果は来年９月に明らかになる予定」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「現在実施中の前期第Ⅱ相臨床試験」「長期投与試験に移行」「コホート２…投与が開始」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「投与が完了し」「顕著な効果が確認されました」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「顕著な効果が確認されました」「確立していくことを検討」「根本的な治療法になることが期待」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「発表の中心は自社薬剤の臨床試験結果」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先の所在地・資本金・事業内容等の記載なし」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「資本関係・人的関係・取引関係の記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「６名が試験を完了」「５名のうち、２名」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「+4.６cm、＋３.３cm/年と増加」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「身長の伸展速度」「cm/年」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「Clinicaltrials.gov/study/NCT03197766」「jRCT2031220113」「jRCT2031220291」「jRCT2031220338」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「２０２４年１１月５日」「+4.６cm、＋３.３cm/年」「来年９月に明らかになる予定」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「２０２５年３月期通期業績予想値に変更はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「軟骨無形成症治療薬」「前期第Ⅱ相臨床試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「umedaptanib pegol」「コホート１」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「低用量群で…効果…確認」「高用量…試験」「長期投与試験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、umedaptanib pegol…前期第Ⅱ相臨床試験を実施しております」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「顕著な効果が確認」「＋１.７cm/年を顕著に上回る」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「６名が試験を完了」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「現在ACH治療薬として承認されているボックスゾゴ…身長平均伸展速度＋１.７cm/年…を顕著に上回る」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol」「RBM-007」「NCT03197766」「jRCT2031220291」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社リボミック」「コード番号：4591」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「顕著な効果」「顕著に上回る成績」「朗報」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「３名については…無反応」「継続して…評価」「その結果は来年９月に明らかになる予定」」）