# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）前期第II相臨床試験の患者組み入れ完了、及び前期第II相臨床試験コホート２における投与開始のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20240627539878
種別: 発生事実
開示日: 2024-07-01
Komoriの読み（0-100）: 40
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegolの前期第II相観察試験で、小児患者13名の組み入れが完了した。また、高用量を投与するコホート2で第1例目への投与を開始した。

## 会社が挙げた理由

観察試験で13名の患者の組み入れが完了し、コホート2の第一例目への投与が行われたことを知らせるため。観察試験の目的として、臨床的基礎データを取得し、後続試験の有効性・安全性評価と被験者選定に活用すると説明している。

## 開示の要点

- 事象の名称: 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）前期第Ⅱ相臨床試験の患者組み入れ完了、及び前期第Ⅱ相臨床試験コホート２における投与開始
- 発生日: not_disclosed
- 認知日・通知受領日: not_disclosed
- 対象となる主体: 株式会社リボミック（提出会社）
- 対象拠点・対象製品: umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）、軟骨無形成症の小児患者（5〜14歳）、前期第Ⅱ相臨床試験の観察試験・コホート1・コホート2・長期投与試験
- 原因: not_disclosed
- 業績への影響額: not_disclosed
- 計上する会計期間: not_disclosed
- 業績予想への影響: 2025年3月期通期業績予想値に修正はありません
- 訴訟・手続きの種類: not_disclosed
- 裁判所・当局: not_disclosed
- 原告: not_disclosed
- 被告: not_disclosed
- 提訴日・処分日: not_disclosed
- 請求額・課徴金額: not_disclosed
- 回収不能または回収遅延のおそれが生じた債権の額: not_disclosed
- 停止した業務: not_disclosed
- 再開予定日: not_disclosed
- 調査体制: not_disclosed
- 再発防止策: not_disclosed
- 役員の責任: not_disclosed
- 異動前の議決権所有割合: not_disclosed
- 異動後の議決権所有割合: not_disclosed
- 今後の見通し: コホート1は今年11月に試験が完了する見込み。コホート1を終了した被験者は引き続き長期投与試験に移行する予定。前期第Ⅱ相臨床試験及び前期第Ⅱ相長期投与試験は現在実施中。
- 続報の予定: not_disclosed

## 評価の根拠

- 会社自身が述べる影響の程度はどの水準か。: 予想は据え置き（原文: 「「2025年３月期通期業績予想値に修正はありません。」」）
- この事象は損失をもたらすものか、利益をもたらすものか。: 小幅な上振れ（原文: 「「13名の患者の組み入れが完了しました」および「高用量の皮下投与試験（コホート2）の第一例目の投与が行われました」」）
- 業績予想との関係について、この書類は何と書いているか。: 予想は据え置き（原文: 「「2025年３月期通期業績予想値に修正はありません。」」）
- 示された影響額は、会社の利益・売上の規模に対してどの程度か。: 相対規模は不明（原文: 「「2025年３月期通期業績予想値に修正はありません。」」）
- 影響が及ぶ範囲はどこまでか。: 個別の事項（原文: 「「umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）」および「軟骨無形成症の小児患者（5〜14歳）」」）
- 影響額の開示状況はどれか。: 金額の記載なし（原文: 「「2025年３月期通期業績予想値に修正はありません。」」）
- 相手方・対象拠点・対象製品・対象契約が固有名で特定されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）」および「軟骨無形成症の小児患者（5〜14歳）」」）
- 主要な事実に数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「13名」、「0.6 mg/kg」および「今年11月には試験が完了する見込み」」）
- 肝心の数値を、別紙・同日開示の他資料・決算短信に委ねているか。: なし（原文: 「「13名の患者の組み入れが完了しました」および「0.6 mg/kgの用量」」）
- 事象はどこまで収束しているか。: 対応中（原文: 「「低用量の皮下投与試験（コホート1）が進行中」および「現在実施中の前期第Ⅱ相臨床試験及び前期第Ⅱ相長期投与試験」」）
- この書類は、この事象についての何度目の開示か。: 初報（原文: 「表題「前期第Ⅱ相臨床試験の患者組み入れ完了、及び…コホート２における投与開始のお知らせ」」）
- 前回の開示と比べて、事象は拡大したか、収まったか。: 初報のため比較なし（原文: 「表題「…患者組み入れ完了、及び…投与開始のお知らせ」」）
- 続報の予定はどう書かれているか。: 続報に触れず（原文: 「「今年11月には試験が完了する見込みです」」）
- 影響についての記述はどれだけ断定的か。: 概ね断定的（原文: 「「組み入れが完了しました」、「投与が行われました」、「完了する見込みです」および「移行する予定」」）
- 事象の原因はどこにあるか。: 記載なし（原文: 「「安全性に関する懸念は発生しておりません。」」）
- 事象はどの主体で起きたか。: 提出会社（原文: 「「当社は、umedaptanib pegol…を用いた…前期第Ⅱ相臨床試験…」」）
- 法的・行政的な手続きはどの段階にあるか。: 法的手続きなし（原文: 「「前期第Ⅱ相臨床試験」および「前期第Ⅱ相長期投与試験」」）
- 自社の開示手続きについて、この書類は何を認めているか。: 開示上の問題なし（原文: 「表題「…お知らせ」および本文の臨床試験進捗に関する記載」）
- 再発防止についてどこまで書かれているか。: 再発防止の対象外（原文: 「「患者の組み入れが完了しました」および「第一例目の投与が行われました」」）