# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（umedaptanib pegol）の前期第II相長期投与試験開始のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20231221506983
種別: その他開示
開示日: 2023-12-21
Komoriの読み（0-100）: 49
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

umedaptanib pegol（RBM-007）について、前期第II相試験を8か月間完了した1例目の患者が、1〜5年間の長期投与試験へ移行した。長期投与試験では、低用量を週1回皮下投与して有効性と安全性を評価する。

## 会社が挙げた理由

前期第II相試験を完了したコホート1の第一例目が、次の長期投与試験に移行したため。会社は、現在実施中の前期第II相試験で安全性に関する懸念は発生していないと説明している。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: umedaptanib pegol（RBM-007、抗FGF2アプタマー）
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 2023年12月21日（長期投与試験への移行を公表。試験開始日の具体的な記載はなし）
- 適用分野: 軟骨無形成症の小児患者における治療、ならびに滲出型加齢黄斑変性
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 低用量0.3mg/kgを週1回、1〜5年間投与して有効性・安全性を評価。現在実施中の前期第II相試験で安全性上の懸念は発生していない
- 利用実績: 前期第II相試験を完了したコホート1の第一例目の1症例が長期投与試験へ移行
- 業績への影響: 2024年3月期通期業績予想値に修正なし
- 出典: 臨床研究等提出・公開システム（jRCT）；前期第II相観察試験 jRCT2031220113、前期第II相臨床試験 jRCT2031220291、前期第II相長期投与試験 jRCT2031220338

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「第一例目の症例が、次の長期投与試験である前期第Ⅱ相長期投与試験に移行しました」」「1〜5年間、継続して投与した場合の有効性及び安全性を評価いたします」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「契約・決議に関する記載なし。」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「第一例目の症例が…長期投与試験…に移行しました」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「有効性と安全性を調べる前期第Ⅱ相臨床試験を現在実施しております」」「本試験を完了した…第一例目の症例が…長期投与試験に移行しました」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 同日の発表（原文: 「「移行しましたのでお知らせいたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「移行しました」「安全性に関する懸念は発生しておりません」」「根本的な治療法になることが期待されています」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「相手先に関する記載なし。」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「相手先に関する記載なし。」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先の所在地・資本金・事業内容等の記載なし。」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「既存関係先に関する記載なし。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「導入先・提供先・受注先の記載なし。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「低用量（0.3mg/kg）の皮下投与（1回／週）を1〜5年間」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「1〜5年間、継続して投与した場合の有効性及び安全性を評価いたします」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「臨床研究等提出・公開システムをご参照ください」」「jRCT2031220113」「jRCT2031220291」「jRCT2031220338」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2023年12月21日」」「0.3mg/kg」「1回／週」「1〜5年間」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「根本的な治療法になることが期待されています」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2024年3月期通期業績予想値に修正はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「軟骨無形成症治療薬」「前期第Ⅱ相長期投与試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「コホート1の第一例目の症例」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「現在実施しております」」「次の長期投与試験…に移行しました」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）を用いた…臨床試験を現在実施しております」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「当社は…臨床試験を現在実施しております」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現の記載なし。」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 記載なし（原文: 「所在地・実施地域に関する記載なし。」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「第一例目の症例が…長期投与試験…に移行しました」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「競合製品・従来手法との比較記載なし。」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「umedaptanib pegol」「RBM-007」「jRCT2031220338」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社リボミック」「コード番号：4591 東証グロース」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「有効性及び安全性を評価いたします」「安全性に関する懸念は発生しておりません」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「有効性及び安全性を評価いたします」「根本的な治療法になることが期待されています」」）