# リボミック（4591） 軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内前期第II相試験に向けた観察試験の治験申請のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4591/disclosure/20220419523928
種別: その他開示
開示日: 2022-04-19
Komoriの読み（0-100）: 59
企業ページ: https://komori.app/company/4591

## 何が変わったか

RBM-007による軟骨無形成症の前期第II相試験に備え、治療介入を伴わない観察試験の治験計画届書をPMDAへ提出した。PMDAから14日間意見などの通知がなければ、観察試験を開始する予定。

## 会社が挙げた理由

軟骨無形成症の小児患者から身長の伸びを含む臨床的基礎データを取得し、前期第II相試験の有効性・安全性評価と被験者選定に活用するため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: RBM-007（抗FGF2アプタマー）
- 相手先: 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）
- 相手先の概要: 医薬品・医療機器の審査当局。所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed
- 当社との関係: 観察試験の治験計画届書を提出する審査当局との関係
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: PMDAから治験申請後14日間、機構意見等の通達がなければ観察試験を開始予定（具体的日付はnot_disclosed）
- 適用分野: 軟骨無形成症の小児患者（5～14歳）を対象とする臨床試験
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: not_disclosed
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 2023年3月期通期業績への影響は、今後公表する業績予想に織り込む予定
- 出典: not_disclosed

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 契約済み · 未実施（原文: 「「治験計画届書を…PMDAに提出いたしました」「PMDAより機構意見等の通達がない場合には、治験の開始が認められることとなり」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「治験計画届書を…PMDAに提出いたしました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「治験申請から14日間、PMDAより機構意見等の通達がない場合には、治験の開始が認められる」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 初出（原文: 「表題「国内前期第II相試験に向けた観察試験の治験申請のお知らせ」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事前の予告（原文: 「「当社は前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験を実施いたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「提出いたしました」「通達がない場合には」「織込む予定です」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「該当する関係についての記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「PMDAに提出いたしました」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 物量・能力（原文: 「「目標症例数 14例」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「目標症例数 14例」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値のみ（原文: 「「目標症例数 14例」「5～14歳」「26週間以上、最長2年間」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「「根本的な治療法になることが期待されています」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 判明次第開示（原文: 「「2023年3月期通期業績への影響は、今後公表する2023年3月期の業績予想に織込む予定です」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「RBM-007を用いた」「前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「RBM-007…観察試験の概要」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「国内前期第Ⅱ相試験に向けた観察試験」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は、RBM-007…を用いた…観察試験の治験計画届書を…提出」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 株式会社リボミック」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する表現なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 国内広域（原文: 「「国内前期第II相試験に向けた観察試験」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「観察試験の概要」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「競合製品・従来手法との比較記載なし」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「RBM-007（抗FGF2アプタマー）」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 株式会社リボミック」「コード番号：4591」「問合せ先」「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「目標症例数 14例」「試験デザイン 観察試験（治療的介入なし）」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「PMDAより機構意見等の通達がない場合には」「織込む予定です」」）