# オンコリスバイオファーマ（4588） OBP-601（censavudine, TPN-101）のC-9 ALS Phase2a試験の最終解析結果のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4588/disclosure/20240724554247
種別: 開示
開示日: 2024-07-25
Komoriの読み（0-100）: 56
企業ページ: https://komori.app/company/4588

## 何が変わったか

OBP-601のC-9 ALSを対象としたPhase 2a試験で、肺活量の低下率をプラセボ比で約50％抑制するなど、機能評価やバイオマーカーで有効性を示す最終解析結果が得られました。ライセンス先のTransposon社は、C-9 ALS向けの第3相試験へ進める計画です。

## 会社が挙げた理由

会社は、OBP-601のLINE-1阻害作用がNfL値の低下に影響したこと、また疾患に共通するLINE-1関連の病態生理を示す仮説が裏付けられたことを理由・背景として説明しています。

## 開示の要点

- 対象となる事項: OBP-601（censavudine, TPN-101）のC-9 ALS Phase2a試験の最終解析結果
- 決定機関: not_disclosed
- 決定日: 2024年7月25日（開示日）
- 実施日: not_disclosed
- 対象期間: 本試験の投与期間全体48週間（前半24週間の二重盲検試験、後半24週間のオープンラベル試験）
- 金額: not_disclosed
- 数量・規模: 投与量400mg/日、投与期間48週間、肺活量の低下率約50％減少、LS mean変化率-8.4%対-16.5%、ALSFRS-R低下-7.2ポイント対-6.7ポイント、ALSFRS-R低下約40％抑制、メタアナリシスのp=0.034
- 業績への影響: 2024年12月期の当社業績への影響はありません。
- 理由: OBP-601のLINE-1阻害作用がNfL値の低下に影響したこと、複数疾患に共通したLINE-1関連の病態生理を示しているという仮説が裏付けられたこと。
- 根拠となる規則: not_disclosed
- 関連する過去の開示: 既に発表したPSP患者でのPhase2試験
- 今後の予定: Transposon社はOBP-601をC-9 ALSを対象とした第3相臨床試験に進める計画であり、今後開催される学会で本試験の詳細なデータを発表予定。

## 評価の根拠

- この開示が説明している事柄の規模は、会社の事業規模に照らしてどの程度か。: 明確な影響（原文: 「「肺活量の低下率を投与開始後24週時点でプラセボ投与群と比較して約50％減少」／「ALSFRS-Rの低下は、自然経過の予想値よりも約40％抑制」」）
- この開示が業績・財務に与えると会社自身が述べている影響の程度はどれか。: 予想は据え置き（原文: 「「なお、本件による2024年12月期の当社業績への影響はありません。」」）
- この開示が扱っている事柄の性質はどれか。: 事業の運営（原文: 「「C-9 ALS及びC-9 FTDを対象にPhase2a臨床試験を実施しました」」）
- 財務諸表のどこにどう現れるかが示されているか。: 影響は軽微と明記（原文: 「「2024年12月期の当社業績への影響はありません。」」）
- この事柄の影響が直接及ぶ相手として、書類が挙げているのは誰か。: 顧客・市場（原文: 「「C-9 ALS患者の死亡率と相関する呼吸機能の客観的な指標」／「C9-ALSの治療のためにTPN-101を迅速に第3相登録試験に進める予定」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「投与開始後24週時点」／「LS mean変化率-8.4% vs -16.5%」／「48週間全体」／「p = 0.034」」）
- 主要な主張を支える数値や識別子が、どの程度示されているか。: 複数の数値あり（原文: 「「400mg/日」／「48週間」／「約50％」／「-8.4% vs -16.5%」／「約40％」／「p = 0.034」」）
- 示された事実・数値の出所はどう書かれているか。: 出所の記載なし（原文: 「「今回C-9 ALSに関して、本試験の最終結果を得ました」」）
- 相手方は、読み手が特定できる形で示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「Transposon Therapeutics, Inc.」／「Transposon社は、OBP-601をC-9 ALSを対象とした第3相臨床試験に進める計画です。」」）
- 後日そのとおりになったかを確認できる、期日と数値のそろった約束が含まれているか。: あり（原文: 「「第3相臨床試験に進める計画です」／「今後開催される学会で本試験に関する詳細なデータを発表予定です。」」）
- この論点は初出か、既出の事項の更新か、単なる再掲か。: 初出（原文: 「「今回C-9 ALSに関して、本試験の最終結果を得ましたので、以下のとおりお知らせいたします。」」）
- 従来の見通し・状況に対して、どちらの方向にどれだけ動いた内容か。: 小幅な上振れ（原文: 「「疾患修飾薬としての臨床的有効性が示唆されました」／「臨床的に大きな意義があるものと考えます。」」）
- 過去の開示との関係が、どこまで具体的に示されているか。: 過去に言及のみ（原文: 「「既に発表したPSP患者でのPhase2試験と同様に」／「PSP Phase２試験」」）
- この種の開示は繰り返し出るものか、一回限りのものか。: 一回限り（原文: 「「本試験の最終結果を得ました」」）
- これまで会社が示してきた方針・計画を、取りやめる、または逆向きに変える内容か。: なし（原文: 「「第3相臨床試験に進める計画です。」」）
- この事柄はどの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「本試験の最終結果を得ました」／「今後実施される予定のPhase３試験」」）
- 実施・適用の時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「投与期間は、全体で48週間です」／「今後実施される予定のPhase３試験」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「疾患修飾薬としての臨床的有効性が示唆されました」／「第3相臨床試験に進める計画です」」）
- 実現が、当局の承認・相手方の同意・市況など社外の条件に依存すると書かれているか。: なし（原文: 「「Transposon社は、OBP-601をC-9 ALSを対象とした第3相臨床試験に進める計画です。」」）
- この事柄が及ぶ範囲はどこまでか。: 個別の事項（原文: 「「OBP-601（censavudine, TPN-101）のC-9 ALS Phase2a試験」」）
- 影響はどれだけの期間に及ぶと書かれているか。: 当期限り（原文: 「「本試験の投与期間は、全体で48週間です。」」）
- 将来の期間の業績・方針に影響する内容が含まれているか。: あり（原文: 「「第3相臨床試験に進める計画です」／「今後開催される学会で本試験に関する詳細なデータを発表予定です。」」）
- 読み手が当然求める数値のうち、伏せられているものはどう扱われているか。: 理由なく欠落（原文: 「被験者数に関する記載なし」）
- 会社自身の書きぶりはどれに近いか。: 成果として提示（原文: 「「新たな治療方法の兆しが示された」／「臨床的に大きな意義があるものと考えます」／「重要な進展」」）