# オンコリスバイオファーマ（4588） OBP-601のPSP Phase2a試験に関する最終解析結果、並びにC-9 ALS・FTD Phase2a試験に関する中間解析結果のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4588/disclosure/20240213535026
種別: その他開示
開示日: 2024-02-14
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企業ページ: https://komori.app/company/4588

## 何が変わったか

OBP-601（censavudine、TPN-101）について、PSP対象のPhase 2a試験で最終解析結果が公表され、C9orf72関連ALS/FTD対象のPhase 2a試験で中間解析結果が示された。これを受け、ライセンス先のTransposon社はPSPのPhase 3試験やアルツハイマー病向け開発へ進む計画を示した。

## 会社が挙げた理由

PSP試験ではNfL、IL-6、オステオポンチンなどのバイオマーカーやPSPRSで有望な結果が得られ、ALS/FTD試験でも複数のバイオマーカーと呼吸機能で効果が認められたため。Transposon社はこれらの結果を踏まえ、PSPのPhase 3試験およびアルツハイマー病への開発拡大を計画している。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: OBP-601、censavudine、TPN-101、LINE-1阻害剤
- 相手先: Transposon Therapeutics, Inc.
- 相手先の概要: 米国所在と読めるバイオ医薬品会社。創設者兼Chief Innovation Officer、会長兼最高経営責任者、臨床諮問委員会などの記載はあるが、所在地・資本金・設立年・具体的な事業内容はnot_disclosed。
- 当社との関係: 当社がTransposon社とOBP-601について全世界のライセンス契約を締結している。PSP試験の開発費はTransposon社が全額負担している。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 進行性核上性麻痺（PSP）、C9orf72関連筋萎縮性側索硬化症（ALS）、C9orf72関連前頭側頭型認知症（FTD）、アルツハイマー病
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: PSP患者の脳脊髄液中NfL値について、24週までプラセボ投与後にOBP-601へ切り替えた群では24週以降に低下を示し、48週間OBP-601を投与した群では上昇が認められなかった。PSP患者ではNfL値が1年あたり9～18％上昇することが知られている。C9-9 ALS/FTD試験では投与開始から24週までにNfL、tau、UCHL1、YKL-40、オステオポンチンの上昇を抑制した。
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 2024年12月期の当社業績への影響はない。
- 出典: 第18回国際アルツハイマー・パーキンソン病学会（AD/PD）でPSP試験の最終結果を発表予定。PSP患者のNfL上昇率については、これまでに報告されている研究結果。

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「PSP Phase２試験の最終結果」「C-9 ALS/FTD Phase２試験の中間結果」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 契約締結（原文: 「「Transposon Therapeutics, Inc.（以下、『Transposon社』）と全世界のライセンス契約を締結している」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「本年３月５～９日にリスボンで開催される第18回国際アルツハイマー・パーキンソン病学会」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「最終解析結果、並びに…中間解析結果のお知らせ」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「最終結果」「中間結果」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 条件付き（原文: 「「認知機能改善を示唆するもの」「今後Phase３臨床試験へと進めていく計画」「ALS/FTDも同様に次相試験へと進める予定」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「Transposon Therapeutics, Inc.」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 提供元（原文: 「「当社がTransposon社と全世界のライセンス契約を締結している」「同社が開発費の全額を負担して進めている」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「「Transposon社創設者兼Chief Innovation Officer」「Transposon社の会長兼最高経営責任者」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「「全世界のライセンス契約を締結している」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「顧客・導入先・受注先に関する記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「NfL値が低下を示しました」「NfL値の上昇が認められませんでした」「24週までに…値の上昇を抑制」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「24週目から」「48週間継続」「1年あたりに9～18％上昇」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「第18回国際アルツハイマー・パーキンソン病学会」「カリフォルニア大学サンフランシスコ校」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「1年あたりに9～18％上昇」「24週目」「48週間」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「今後Phase３臨床試験へと進めていく計画」「アルツハイマー病の治療を含めたOBP-601の開発を拡大する予定」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件による2024年12月期の当社業績への影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「Phase３臨床試験へと進めていく計画」「承認申請に向けた開発試験」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「PSP」「C9orf72関連ALS/FTD」「アルツハイマー病」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「アルツハイマー病の治療を含めたOBP-601の開発を拡大する予定」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 他社との共同（原文: 「「当社がTransposon社と全世界のライセンス契約を締結」「同社が開発費の全額を負担して進めている」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「当社がTransposon社と全世界のライセンス契約を締結している…OBP-601」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「今回の結果は…初めて示しています」「かつてこれまでに行われたどのような臨床試験でも確認されていません」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「全世界のライセンス契約」「リスボンで開催される第18回国際アルツハイマー・パーキンソン病学会」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「臨床試験結果の記載のみで、販売・導入・利用実績の記載なし」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「「24週目までプラセボを投与され、その後OBP-601に切り替えて」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「OBP-601（censavudine, TPN-101）」「LINE-1阻害剤」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名…オンコリスバイオファーマ株式会社」「コード番号：4588」「問合せ先」「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「非常に大きな意味」「promising results（有望な結果）」「groundbreaking study results（画期的な試験結果）」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「中間解析結果」「pending final confirmatory study results」「認知機能改善を示唆するもの」」）