# リゴサチブ注射剤の国内第Ⅲ相臨床開発｜シンバイオ製薬（4582）の変遷 Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4582/threads/e941f1eb2ee2 企業ページ: https://komori.app/company/4582 ## 経過 - FY2016-Q2 初出 「リゴサチブ（注射剤）については、本剤の導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルバニア州）が実施している国際共同第Ⅲ相試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始されています。本国際共同第Ⅲ相試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した高リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象とし、全世界から10ヶ国以上が参加して実施されています。当社は、症例登録に向けての手続きを進め、第２四半期累計期間後の平成28年７月に最初の患者登録が完了しました。」 — オンコノバ社の国際共同第Ⅲ相試験について日本での開発を担当し、最初の患者登録完了を四半期後の進捗として開示している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2016-q1) - FY2016-Q3 再掲 「当社は、症例登録に向けての手続きを進め、平成28年７月に最初の患者登録が完了し現在、症例集積が進行中です。」 — 平成28年7月の最初の患者登録完了後、症例集積を進めている状況を継続して記載している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2016-q2) - FY2016 再掲 「当社は、国内で平成28年７月に最初の患者登録を完了し、現在、症例集積が進行中です。」 — 平成28年7月の最初の患者登録完了後、症例集積を進めている状況を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2016-fy) - FY2017-Q1 再掲 「リゴセルチブナトリウム（注射剤）については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始されました。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象とし、全世界から10ヶ国以上が参加して実施中です。当社は、国内で平成28年７月に最初の患者登録を完了し、現在、症例集積が進行中です。」 — 国内第Ⅲ相国際共同試験について、平成28年7月の最初の患者登録完了後も症例集積中との状況を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-q1) - FY2017-Q2 再掲 「リゴセルチブナトリウム（注射剤）については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始されました。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象とし、全世界から10ヶ国以上が参加して実施中です。当社は、国内で平成28年７月に最初の患者登録を完了し、現在、症例集積が順調に進行しております。」 — 国内第Ⅲ相国際共同試験について、平成28年7月の最初の患者登録完了後も症例集積を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-q2) - FY2017-Q3 再掲 「リゴセルチブナトリウム（注射剤）については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始されました。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象とし、全世界から10ヶ国以上が参加して実施中です。当社は、国内で平成28年７月に最初の患者登録を完了し、現在、症例集積が順調に進行しております。」 — 国内第Ⅲ相国際共同試験について、最初の患者登録完了後も症例集積が順調に進行しているとの説明を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-q3) - FY2017 前進 「国内では平成27年12月に試験が開始され、既に30症例が登録されております。」 — リゴセルチブ注射剤の国際共同第Ⅲ相試験で国内登録症例数30例を開示した。平成30年1月の中間解析を踏まえ、統計学的基準に基づき症例数を増加して試験を継続することを決定した。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-fy) - FY2018-Q1 前進 「リゴセルチブ注射剤については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始され、既に30症例以上が登録されております。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象とし、全世界から20ヶ国以上が参加して実施中です。現在、症例集積が順調に進行しておりますが、平成30年１月に行われた中間解析結果を踏まえ、事前に計画した統計学的な基準に基づき症例数を増加の上で本試験を継続することを決定しております。この成績を基に、日本での承認申請を欧米と同時期に行うことを計画しております。」 — 国内登録症例数が30症例以上となり、国際共同試験の参加国も20ヶ国以上と記載された。平成30年1月の中間解析を踏まえ、統計学的基準に基づく症例数増加と試験継続を決定し、日本での欧米同時期の承認申請計画を示している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-q1) - FY2018-Q2 前進 「リゴセルチブ注射剤については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始され、平成30年６月末時点で36症例が登録されております。」 — 国内第Ⅲ相国際共同試験の登録症例数が、前回開示の30症例以上から平成30年6月末時点の36症例へ進展した。試験は症例数を増加の上で継続し、日本での承認申請を欧米と同時期に行う計画も維持している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-q2) - FY2018-Q3 前進 「リゴセルチブ注射剤については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では平成27年12月に試験が開始され、平成30年９月末時点で37症例が登録されています。」 — 国内第Ⅲ相国際共同試験の登録症例数が、前回開示の36症例から平成30年9月末時点の37症例へ増加した。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-q3) - FY2018 前進 「当社は、本国際共同第Ⅲ相臨床試験に日本から参加し、臨床試験を実施しています。」 — 国内登録症例数は2018年9月末の37症例から2018年12月末の40症例へ増加した。全世界20ヶ国以上が参加する試験の継続と、欧米と同時期の国内承認申請計画も維持している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-fy) - FY2019-Q1 前進 「リゴセルチブ注射剤については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では2015年12月に試験が開始され、提出日時点で43症例が登録されています。」 — 国内登録症例数が前回の40症例から43症例に増加した。また、全世界の目標360症例に対して2019年3月時点で75％の登録を達成した。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-q1) - FY2019-Q2 前進 「リゴセルチブ注射剤については、導入元であるオンコノバ・セラピューティクス社（本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」という）が実施している国際共同第Ⅲ相臨床試験の日本における臨床開発を当社が担当しており、国内では2015年12月に試験が開始され、2019年７月末時点で44症例が登録されています。」 — リゴセルチブ注射剤の国内第Ⅲ相国際共同試験について、国内登録症例数44例を開示した。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-q2) - FY2019-Q3 前進 「国内では2015年12月に試験が開始され、2019年10月末時点で48症例が登録されています。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を示した高リスク骨髄異形成症候群（高リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヶ国以上が参加して実施中です。オンコノバ社の2019年10月の発表によれば、全世界における目標の360症例に対して症例集積が90％に近付きつつあり、トップライン（主要評価項目）の結果を2020年度上半期に報告するとしております。」 — 国内登録症例数が48例となり、全世界では目標360例に対して症例集積が90％近くまで進展した。2020年度上半期のトップライン結果報告予定も示している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-q3) - FY2019 前進 「国内では2015年12月に試験が開始され、2019年12月末時点で48症例が登録されています。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を示した高リスク骨髄異形成症候群（高リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヶ国以上が参加して実施中です。オンコノバ社の2019年12月の発表によれば、2019年11月時点で全世界における目標の360症例に対して症例集積が90％を超えており、トップライン（主要評価項目）の結果を2020年度上半期に報告するとしております。」 — 国内48症例の登録を維持しつつ、全世界の症例集積が目標360症例の90％超に到達したことを開示し、2020年度上半期のトップライン結果報告予定を示している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-fy) - FY2020-Q1 前進 「国内では2015年12月に試験が開始され、2020年４月末時点で50症例が登録されています。本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を示した高リスク骨髄異形成症候群（高リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヶ国以上が参加して実施しており、2020年３月に全世界における目標360症例の登録が完了したことをオンコノバ社は発表しました。」 — 国内登録症例数は50例となり、全世界では目標360症例の登録完了に到達した。 (https://komori.app/company/4582/filing/2020-q1) - FY2020-Q2 前進 「本試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を示した高リスク骨髄異形成症候群（高リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヶ国以上が参加して実施しており、2020年３月に全世界における目標360症例の登録が完了した後、2020年７月に必要生存イベント数（required number of survival events）に到達したことをオンコノバ社は発表しました。」 — リゴセルチブ注射剤の国際共同第Ⅲ相試験で、全世界360症例の登録完了後、2020年7月に必要生存イベント数へ到達した。2020年第3四半期中の主要評価項目結果発表と、その後の承認申請計画も示されている。 (https://komori.app/company/4582/filing/2020-q2) - FY2020-Q3 悪化 「2020年８月に医師選択療法との比較において主要評価項目を達成しなかったことを発表しました。」 — リゴセルチブ注射剤の国際共同第Ⅲ相INSPIRE試験で、医師選択療法との比較において主要評価項目を達成しなかった。今後はゲノム解析の知見を開発に活用する検討へ移っている。 (https://komori.app/company/4582/filing/2020-q3) - FY2020 再掲 「2020年８月に医師選択療法との比較において主要評価項目を達成しなかったことを発表しました。当社は日本における臨床開発を担当しており、INSPIRE試験の追加解析から得られた知見を今後のリゴセルチブの開発に活用するための検討を進めてまいります。」 — 主要評価項目未達の状態を前提に、追加解析の知見を今後の開発に活用する検討を続けている。 (https://komori.app/company/4582/filing/2020-fy) - FY2021-Q1 再掲 「2020年８月に医師選択療法との比較において主要評価項目を達成しなかったことを発表しました。当社は日本における臨床開発を担当しており、INSPIRE試験の追加解析から得られた知見を今後のリゴセルチブの開発に活用するための検討を進めてまいります。」 — 注射剤の国際共同第Ⅲ相試験で主要評価項目を達成しなかった状態を前提に、追加解析の知見を今後の開発に活用する検討を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2021-q1) - FY2022-Q2 再掲 「当社は日本における臨床開発を担当しており、今後のリゴセルチブ開発の検討を両社で協力して進めております。」 — INSPIRE試験の主要評価項目未達を前提に、リゴセルチブ開発の今後をオンコノバ社と協力して検討する方針を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2022-q2) - FY2025-H1 削除 「米国ペンシルベニア州に本社を置くオンコノバ・セラピューティクス社（現トラウスファーマ社、以下「オンコノバ社」）から導入したリゴセルチブについては、2025年４月でライセンス契約を終了しました。」 — リゴセルチブ注射剤の国内臨床開発について、導入元とのライセンス契約が2025年4月に終了したため、従来の開発継続方針は記載されなくなった。 (https://komori.app/company/4582/filing/2025-h1)