# リゴサチブ経口剤のアザシチジン併用開発と国際共同試験参加｜シンバイオ製薬（4582）の変遷

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4582/threads/bf31315dc328
企業ページ: https://komori.app/company/4582

## 経過

- FY2016-Q2 初出 「リゴサチブ（経口剤）については、高リスクMDSを目標効能とした国内第Ⅰ相臨床試験（アザシチジンとの併用試験）を平成27年12月に開始しておりますが、本併用試験の治験薬供給に遅延が生じており、現時点では症例登録が開始されていません。当社は、この問題が解消され次第、症例登録を開始し、計画通り本併用試験を終了させ、オンコノバ社が実施を計画している国際共同試験への参加を検討してまいります。」 — 国内第Ⅰ相併用試験を開始し、供給問題解消後の症例登録・試験終了と、次段階の国際共同試験参加を計画している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2016-q1)
- FY2016-Q3 再掲 「リゴセルチブナトリウム（経口剤）については、高リスクMDSを目標効能とした国内第Ⅰ相臨床試験（アザシチジン(注)との併用試験）を平成27年12月に開始しておりますが、オンコノバ社からの本試験の治験薬の供給に遅延が生じており、現時点では症例登録が開始されていません。当社は、この治験薬の供給問題が解消され次第、症例登録を再開し、計画通り本試験を終了し、オンコノバ社が実施を計画している国際共同試験への参加を検討してまいります。」 — 国内第Ⅰ相併用試験、治験薬供給問題解消後の症例登録再開・試験終了、国際共同試験参加の検討という計画を引き続き記載している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2016-q2)
- FY2016 前進 「当社は、リゴセルチブ（経口剤）単剤による高リスクMDSを目標効能とした国内第Ⅰ相臨床試験を既に終了しており、引き続き高リスクMDSを目標効能としたアザシチジンとの併用による第Ⅰ相臨床試験を実施中です。第Ⅰ相臨床試験終了後は、国際共同試験への参加を検討しています。」 — 経口剤の単剤による国内第Ⅰ相試験の終了が明示された。一方、アザシチジン併用試験は治験薬供給遅延のため症例登録未開始の状態が続いている。 (https://komori.app/company/4582/filing/2016-fy)
- FY2017-Q1 再掲 「リゴセルチブナトリウム（経口剤）については、高リスクMDSを目標効能とした国内第Ⅰ相臨床試験（アザシチジンとの併用試験）を平成27年12月に開始しておりますが、オンコノバ社からの治験薬の供給に遅延が生じており、現時点では症例登録が開始されていません。当社は、この治験薬の供給問題が解消され次第、症例登録を開始し、第Ⅰ相臨床試験終了後に、オンコノバ社が実施を計画している国際共同試験に参加することを検討してまいります。」 — 経口剤のアザシチジン併用第Ⅰ相試験、供給問題解消後の症例登録、試験終了後の国際共同試験参加という計画を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-q1)
- FY2017-Q2 前進 「リゴセルチブナトリウム（経口剤）については、平成27年12月に開始した高リスクMDSを目標効能とした国内第Ⅰ相臨床試験（アザシチジン(注)との併用試験）において、オンコノバ社からの治験薬の供給遅延により症例登録が進行しておりませんでしたが、今般治験薬の供給が再開されたことにより、同社が米国で実施している初回治療及び再発・難治性の高リスクMDSを対象とした第Ⅱ相臨床試験において追加設定された高用量の安全性を確認するために国内第Ⅰ相臨床試験を新たに開始しました。当社は、同試験で安全性を確認した後、速やかにアザシチジンとの併用試験を再開し、オンコノバ社が計画している初回治療の高リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併用による第Ⅲ相国際共同試験に参加することを計画しております。」 — 治験薬供給が再開され、高用量の安全性確認を目的とする国内第Ⅰ相試験を新たに開始した。安全性確認後の併用試験再開と第Ⅲ相国際共同試験参加計画も示している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-q2)
- FY2017-Q3 前進 「リゴセルチブナトリウム（経口剤）については、平成27年12月に開始した高リスクMDSを目標効能とした国内第Ⅰ相臨床試験（アザシチジン(注)との併用試験）において、オンコノバ社からの治験薬の供給遅延により症例登録が進行しておりませんでしたが、今般治験薬の供給が再開されたことにより、同社が米国で実施している初回治療及び再発・難治性の高リスクMDSを対象とした第Ⅱ相臨床試験において追加設定された高用量の安全性を確認するために平成29年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を新たに開始し、平成29年10月に最初の患者登録を完了しました。」 — 治験薬供給再開後に開始した高用量の安全性確認を目的とする国内第Ⅰ相試験で、平成29年10月に最初の患者登録を完了した。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-q3)
- FY2017 再掲 「同試験で安全性を確認した後、速やかにアザシチジンとの併用試験を開始し、オンコノバ社が計画している初回治療の高リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併用による国際共同第Ⅲ相臨床試験に参加することを計画しております。」 — 高用量安全性確認の国内第Ⅰ相試験、併用試験再開、国際共同第Ⅲ相試験参加という計画を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2017-fy)
- FY2018-Q1 再掲 「当社はリゴセルチブ経口剤の日本人での忍容性及び安全性を確認するために平成29年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を開始し、平成29年10月の最初の患者登録の後、現在症例集積が順調に進んでおります。同試験終了後、速やかにアザシチジンとの併用試験を実施し、オンコノバ社が計画している初回治療の高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象としたアザシチジンとの併用による国際共同第Ⅲ相臨床試験に参加し、リゴセルチブ経口剤についても欧米に遅れることなく日本での承認申請を行うことを計画しております。」 — 国内第Ⅰ相試験は最初の患者登録後も症例集積が順調との説明であり、併用試験、国際共同第Ⅲ相試験参加、日本での承認申請という計画を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-q1)
- FY2018-Q2 引き上げ 「リゴセルチブ経口剤については、オンコノバ社が米国において初回治療の高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を目標効能とする第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験（アザシチジン併用）及び輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）を目標効能とする第Ⅱ相臨床試験を進めています。当社はリゴセルチブ経口剤の日本人での忍容性及び安全性を確認するために平成29年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を開始し、平成29年10月の最初の患者登録の後、現在症例集積が順調に進んでおります。同試験終了後、速やかにアザシチジンとの併用試験を実施し、オンコノバ社が計画している初回治療の高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象としたアザシチジンとの併用による国際共同第Ⅲ相臨床試験に参加し、リゴセルチブ経口剤についても欧米に遅れることなく日本での承認申請を行うことを計画しております。また、輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）を目標効能とした開発については、オンコノバ社の開発状況を見据えながら日本からの参加を検討してまいります。」 — 従来の高リスクMDSを対象とする開発計画に加え、輸血依存性の低リスクMDSについても日本からの国際共同開発参加を検討する範囲の拡大を記載している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-q2)
- FY2018-Q3 再掲 「当社はリゴセルチブ経口剤の日本人での忍容性及び安全性を確認するために平成29年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を開始し、平成29年10月の最初の患者登録の後、現在症例集積が順調に進んでいます。同試験終了後、速やかにアザシチジンとの併用試験を実施し、オンコノバ社が計画している初回治療の高リスク骨髄異形成症候群（MDS）を対象としたアザシチジンとの併用による国際共同第Ⅲ相臨床試験に参加し、リゴセルチブ経口剤についても欧米に遅れることなく日本での承認申請を行うことを計画しています。」 — 国内第Ⅰ相試験の症例集積、併用試験、国際共同第Ⅲ相試験参加、日本での承認申請という計画を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-q3)
- FY2018 前進 「リゴセルチブ経口剤については、オンコノバ社が米国において初回治療の高リスクMDSを目標効能とする第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験（アザシチジン併用）を完了し、輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群（低リスクMDS）を目標効能とする第Ⅱ相臨床試験を進めています。」 — 米国で初回治療の高リスクMDSを対象とするアザシチジン併用第Ⅰ／Ⅱ相試験の完了が明示された。日本では高用量安全性確認の第Ⅰ相試験と、その後の併用試験・国際共同第Ⅲ相試験参加計画を継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2018-fy)
- FY2019-Q1 前進 「本国際共同試験については2018年12月にオンコノバ社が承認審査の迅速化を目的としてSPA（特別プロトコル審査）をFDA（米国食品医薬品局）に申請しており、2019年上半期に協議の結論が出ることを想定しています。」 — 経口剤の高リスクMDSを対象とする国際共同第Ⅲ相試験について、オンコノバ社がFDAにSPAを申請し、2019年上半期の協議結果を想定する段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-q1)
- FY2019-Q2 前進 「当社はリゴセルチブ経口剤の日本人での忍容性及び安全性を確認するために2017年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を開始し、2017年10月の最初の患者登録以来着実に症例集積を推し進め、2019年６月に症例登録を完了しました。同試験終了後、アザシチジンとの併用の第Ⅰ相試験を速やかに実施し、リゴセルチブ経口剤についても欧米に遅れることなく日本での承認申請を行うべく、現在オンコノバ社が計画している初回治療の高リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併用による国際共同第Ⅲ相臨床試験に参加する予定です。」 — 経口剤の国内第Ⅰ相試験で2019年6月に症例登録を完了し、次のアザシチジン併用第Ⅰ相試験および国際共同第Ⅲ相試験参加を予定する段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-q2)
- FY2019-Q3 再定義 「本国際共同試験については2018年12月にオンコノバ社が承認審査の迅速化を目的として申請したSPA（特別プロトコル審査）に関するFDA（米国食品医薬品局）との協議の結果、未治療高リスクMDSを対象としたアザシチジン併用による臨床試験においてアザシチジン単剤との比較を目的とした第Ⅱ相臨床試験（Phase 2 controlled study）の実施を検討することをオンコノバ社は2019年10月に発表しております。」 — 従来予定していた国際共同第Ⅲ相試験への参加という説明から、FDAとの協議を受け、アザシチジン単剤との比較を目的とする第Ⅱ相試験の実施検討へ開発計画の表現が変わった。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-q3)
- FY2019 再定義 「本国際共同試験については2019年12月の第61回米国血液学会議（ASH: The American Society of Hematology）で発表されたデータを基に未治療高リスクMDSを対象とした第Ⅱ/Ⅲ相アダプティブ臨床試験（Phase 2/3 adaptive trial）のデザインを検討中であることをオンコノバ社は2019年12月に発表しております。」 — 従来の第Ⅱ相臨床試験の実施検討から、未治療高リスクMDSを対象とする第Ⅱ/Ⅲ相アダプティブ試験のデザイン検討へ、国際共同開発計画の表現が変わった。 (https://komori.app/company/4582/filing/2019-fy)
- FY2020 前進 「リゴセルチブ経口剤については、オンコノバ社が米国にて実施の、初回治療の高リスクMDSを目標効能とする第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験（アザシチジン併用）において、リゴセルチブ経口剤とアザシチジンを併用した際の有効性および安全性が示唆されています。当社は、単剤により高用量の安全性及び日本人での忍容性を確認するために2017年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を開始し、2019年６月に症例登録を完了しております。」 — 米国のアザシチジン併用第Ⅰ／Ⅱ相試験で有効性・安全性が示唆されたとの結果を記載し、国内第Ⅰ相試験は症例登録完了後の段階にある。 (https://komori.app/company/4582/filing/2020-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「当社は、単剤により高用量の安全性及び日本人での忍容性を確認するために2017年６月に国内第Ⅰ相臨床試験を開始し、2019年６月に症例登録を完了しております。」 — 経口剤の国内第Ⅰ相試験で症例登録を完了した状態と、アザシチジン併用を含む開発の位置付けを継続している。 (https://komori.app/company/4582/filing/2021-q1)
- FY2025-H1 削除 「米国ペンシルベニア州に本社を置くオンコノバ・セラピューティクス社（現トラウスファーマ社、以下「オンコノバ社」）から導入したリゴセルチブについては、2025年４月でライセンス契約を終了しました。」 — リゴセルチブ経口剤の併用開発・国際共同試験参加計画について、導入元とのライセンス契約が2025年4月に終了したことにより、継続方針は記載されなくなった。 (https://komori.app/company/4582/filing/2025-h1)