# シンバイオ製薬（4582） 注射剤ブリンシドフォビルが移植後アデノウイルス感染症を対象として厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4582/disclosure/20250929564644
種別: その他開示
開示日: 2025-09-30
Komoriの読み（0-100）: 61
企業ページ: https://komori.app/company/4582

## 何が変わったか

注射剤ブリンシドフォビル（IV BCV）が、造血幹細胞移植を含む臓器移植後のアデノウイルス感染症を対象に、厚生労働省から希少疾病用医薬品に指定された。これにより、開発助成や税制、治験・承認審査、薬価算定、再審査期間などの支援措置が適用される。

## 会社が挙げた理由

対象疾患は重篤で医療上の必要性が高く、国内の対象患者数が5万人未満であり、確立された予防・治療法がなく医療ニーズが極めて高いため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: 注射剤ブリンシドフォビル（IV BCV）
- 相手先: 厚生労働省
- 相手先の概要: 医薬品医療機器等法に基づく希少疾病用医薬品指定を行う国の行政機関。所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed
- 当社との関係: 当社が開発中のIV BCVについて、厚生労働省から希少疾病用医薬品指定を受けた関係
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 造血幹細胞移植を含む臓器移植後のアデノウイルス感染症の治療
- 受賞名・認証名: 希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定
- 授与・認証機関: 厚生労働省
- 登録番号・有効期限: 2025年9月29日指定。最大10年間の再審査期間の延長が適用される旨の記載。登録番号はnot_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 国内対象患者数5万人未満。最大10年間の再審査期間の延長
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 2025年12月期業績に与える影響はない
- 出典: 厚生労働省「希少疾病用医薬品指定制度」

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「国際共同第3相臨床試験の開始に向け」」「年内開始を目標として準備を進めています」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「厚生労働省より『希少疾病用医薬品』に指定された」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2025年9月29日付で厚生労働省より」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「欧州に続く、このたびの日本における希少疾病用医薬品の指定」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「2025年9月29日付で…指定されたことをお知らせします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「指定された」「開始に向け…準備を進めています」「事業性向上が期待されます」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「厚生労働省より『希少疾病用医薬品』に指定」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「厚生労働省より…希少疾病用医薬品に指定」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「厚生労働省」「厚生労働大臣により指定されました」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「該当する記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「該当する提供先の記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「対象患者数が国内において5万人未満」「最大10年間の再審査期間の延長」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「承認後の事業性向上が期待されます」「最大10年間の再審査期間の延長」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「厚生労働省の『希少疾病用医薬品指定制度』」「https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2025年9月29日付」「5万人未満」「最大10年間」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「臨床開発の加速と承認後の事業性向上が期待されます」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件が2025年12月期業績に与える影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象として」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「EU…において…希少疾病用医薬品指定を受けています」「このたびの日本における…指定」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は…開発中の注射剤ブリンシドフォビル」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「シンバイオ製薬株式会社（以下、当社）」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「欧州医薬品庁」「日米英での治験開始」「EU…希少疾病用医薬品指定」「米国では…ファストトラック指定」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「開発中の注射剤ブリンシドフォビル」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「CDVを含む他の抗ウイルス薬の重大な副作用である腎毒性や骨髄抑制は認められていません」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「ブリンシドフォビル（BCV）」「IV BCV」「医薬品医療機器等法第77条の2」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名…シンバイオ製薬株式会社」「コード番号：4582」「問合せ先 IR室」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「医療ニーズが極めて高い」「重要な一歩」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「国際共同第3相臨床試験の開始に向け…準備を進めています」「事業性向上が期待されます」」）