# ラクオリア創薬（4579） 米国Syros社が骨髄異形成症候群を対象とした第III相臨床試験の結果と今後の対応について発表

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4579/disclosure/20241113521280
種別: その他開示
開示日: 2024-11-13
Komoriの読み（0-100）: 71
企業ページ: https://komori.app/company/4579

## 何が変わったか

導出先のSyros社が、タミバロテンとアザシチジンの併用療法を評価する第III相SELECT-MDS-1試験で主要評価項目を達成できなかったと発表し、試験を中止してデータを検証する方針を示した。これにより、Syros社の融資契約上の債務不履行事由にも該当した。

## 会社が挙げた理由

RARA遺伝子が過剰発現している高リスク骨髄異形成症候群患者を対象とした試験で、主要評価項目である完全奏効率について、プラセボ/アザシチジン投与群との差が統計的に有意でなかったため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: タミバロテン（TM-411/SY-1425）とアザシチジンの併用療法、SELECT-MDS-1試験
- 相手先: Syros Pharmaceuticals Inc.（NASDAQ: SYRS）
- 相手先の概要: 本社：米国マサチューセッツ州。血液悪性腫瘍の新たな標準治療を推進するバイオ医薬品企業。CEO：Conley Chee氏。
- 当社との関係: 当社連結子会社のテムリック株式会社がSyros社にタミバロテンの北米および欧州におけるがん治療薬としての開発販売権を許諾。テムリックは開発段階に応じたマイルストンおよび販売後ロイヤルティを受け取る権利を保有。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2015年9月（ライセンス契約締結）
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）、RARA遺伝子過剰発現患者を対象とする治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: 米国マサチューセッツ州ケンブリッジ（Syros社資料の発信地）
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 完全奏効率：タミバロテン/アザシチジン群23.8%、プラセボ/アザシチジン群18.8%、p値=0.2084。統計的に有意な差なし。
- 利用実績: ITT分析対象190名、登録全患者245名、安全性評価対象：タミバロテン併用群160名
- 業績への影響: 2024年12月期通期連結業績予想への影響は軽微。中長期的な影響は精査中で、必要な場合は業績予想・事業計画を見直す。
- 出典: Syros Pharmaceuticals Inc.が2024年11月12日（現地時間）にウェブサイトで公表した資料、米国証券取引委員会（SEC）提出書類

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実証・試験段階（原文: 「「現在進行中の第Ⅲ相臨床試験（SELECT-MDS-1試験）」」「今後、本試験を中止し、臨床試験データを詳細に検証」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 契約締結（原文: 「「2015年９月に、北米および欧州における…開発販売権をSyros社に許諾するライセンス契約を締結」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「本試験を中止する予定」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「実施中の第Ⅲ相臨床試験…の結果と今後の対応」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「主要評価項目…が達成できなかったこと」「本試験を中止する予定」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「達成できなかったことを発表」「検討する予定」「必要となる場合は」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 上場会社（原文: 「「Syros Pharmaceuticals（NASDAQ：SYRS）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 提供元（原文: 「「テムリックがSyros社に導出した」「導出先であるSyros Pharmaceuticals」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「本社：米国マサチューセッツ州」「血液悪性腫瘍の新たな標準治療を推進するバイオ医薬品企業」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: あり（原文: 「「当社連結子会社のテムリック株式会社…の導出先であるSyros社」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: あり（原文: 「「Syros Pharmaceuticals Inc.」「Syros社」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「タミバロテン/アザシチジン投与群のCR率が23.8%」「プラセボ/アザシチジン投与群ではCR率は18.8%」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「190名の患者を対象としたIntent-to-treat分析の結果」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「Syros Pharmaceuticals Inc.…が同社ウェブサイトにて公表した資料」「米国証券取引委員会（SEC）への提出書類」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2024年11月12日（現地時間）」「CR率が23.8%」「p値=0.2084」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「「中長期的な影響を精査し、今後の業績予想・事業計画の見直しが必要となる場合」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件による2024年12月期…通期連結業績予想への影響は軽微」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「開発段階に応じたマイルストンおよび販売後のロイヤルティを受けとる権利」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「タミバロテン」「SELECT-MDS-1試験」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 製品に変化なし（原文: 「「既存薬であるタミバロテン」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 他社製品の販売・展開（原文: 「「テムリックがSyros社に導出した」「開発販売権をSyros社に許諾」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: あり（原文: 「「当社連結子会社のテムリック株式会社」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米国マサチューセッツ州」「北米および欧州」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 件数のみ（原文: 「「190名の患者を対象」「登録された全患者（n=245）」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「タミバロテン/アザシチジン投与群」「プラセボ/アザシチジン投与群」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「TM-411/SY-1425」「SELECT-MDS-1試験」「RARα」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 ラクオリア創薬株式会社」「コード番号：4579」「問合せ先」「記」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 抑制的（原文: 「「主要評価項目を達成できず」「試験を中止し、全データセットを検証」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「中長期的な影響を精査し」「見直しが必要となる場合は、確定次第、速やかにお知らせ」」）