# ラクオリア創薬（4579） 米国Syros社がタミバロテンについて急性骨髄性白血病（AML）を対象としたファストトラック指定を米国FDAから受けたことを発表

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4579/disclosure/20240410568419
種別: その他開示
開示日: 2024-04-10
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企業ページ: https://komori.app/company/4579

## 何が変わったか

当社の連結子会社テムリックがSyros社に導出したタミバロテンのAML向け3剤併用療法について、米国FDAがファストトラック指定を行った。指定によりFDAとの協議を増やせるほか、将来の臨床データ次第では優先審査や迅速承認の対象となる可能性がある。

## 会社が挙げた理由

FDAは、重篤な疾患であるAMLについて、未充足の医療ニーズに応える可能性が非臨床または臨床データから示された医薬品候補の開発・審査を促進するため、ファストトラック指定を行った。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: タミバロテン/TM-411/SY-1425、タミバロテン/ベネトクラクス/アザシチジンの3剤併用療法、タミバロテンとアザシチジンの併用療法
- 相手先: Syros Pharmaceuticals Inc.（NASDAQ:SYRS）
- 相手先の概要: 本社：米国マサチューセッツ州。血液悪性腫瘍の一次治療における新たな標準治療法の確立に取り組むバイオ医薬品企業。
- 当社との関係: 当社連結子会社テムリックが2015年9月に、北米および欧州におけるタミバロテンのがん治療薬としての開発販売権をSyros社に許諾するライセンス契約を締結。テムリックは開発段階に応じたマイルストンおよび販売後のロイヤルティを受け取る権利を保有。
- 契約金額: not_disclosed（本件に伴う一時金はなし）
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2015年9月
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: RARA遺伝子の過剰発現を有する、未治療の急性骨髄性白血病（AML）患者。対象は75歳以上または従来の集学的導入化学療法が適さない患者。高リスク骨髄異形成症候群（MDS）も対象。
- 受賞名・認証名: 米国FDAファストトラック指定（AML向け）
- 授与・認証機関: 米国食品医薬品局（FDA）
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: Syros社本社：米国マサチューセッツ州（ケンブリッジ）
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: AML第II相試験の初期データで、CR/CRi率は3剤併用群100%（9例中9例）、2剤併用群70%（10例中7例）。CR率はそれぞれ78%、30%。3剤併用群では全例が治療1サイクル終了時までにCR/CRiを達成。
- 利用実績: SELECT-AML-1評価対象：3剤併用群9例、2剤併用群10例（2023年12月報告の初期データ）
- 業績への影響: 本件に伴いテムリックが受け取る一時金はなく、2024年12月期通期連結業績予想への影響はない。中長期的なタミバロテンの価値向上に資するとしている。
- 出典: Syros社Corporate Presentation（2024年3月）、Syros社2024年4月9日付発表資料

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「FDAより急性骨髄性白血病（AML）を対象としたファストトラック指定を受けた」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 契約締結（原文: 「「2015年9月に…開発販売権をシロス社に許諾するライセンス契約を締結」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2024年4月9日（現地時間）付でSyros Pharmaceuticals Inc.…公表」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「2023年1月、FDAは…MDS…治療薬としてタミバロテンをファストトラック指定」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「ファストトラック指定を受けたことを発表しました」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「優先審査や迅速承認の対象となる可能性があります」「2024年中に…報告する予定」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 上場会社（原文: 「「Syros Pharmaceuticals（NASDAQ:SYRS）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 提供元（原文: 「「テムリックの導出先であるSyros Pharmaceuticals Inc.」「開発販売権をシロス社に許諾」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「本社：米国マサチューセッツ州」「血液悪性腫瘍の一次治療における新たな標準治療法の確立に取り組むバイオ医薬品企業」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「「テムリックの導出先であるSyros社」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: あり（原文: 「「Syros Pharmaceuticals Inc.」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「CR/CRi率が70％（10例中7例）」「3剤併用群では…9例中全例」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「2023年12月に報告された無作為化試験パートの初期データ」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「Syros社 Corporate Presentation (2024年3月)」「Syros社…発表資料」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2023年12月に報告された」「2024年中に本試験の追加データを報告する予定」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「タミバロテンの中長期的な価値向上に資する」「今後のマイルストン収益およびロイヤルティ収益の早期獲得を目指して」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2024年12月期…通期連結業績予想への影響はございません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「マイルストンおよび販売後のロイヤルティを受けとる権利を保有」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「AMLを適応疾患としたタミバロテンの開発」「高リスクMDS患者を対象」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「今回…ファストトラック指定を受けたのは…AML」「MDS…についても…試験を実施中」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 他社との共同（原文: 「「テムリックがSyros社に導出した」「現在、Syros社が…臨床試験を実施中」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: あり（原文: 「「当社連結子会社のテムリック株式会社」「テムリックがSyros社に導出」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「タミバロテンは…ファーストインクラス…の選択的…RARαアゴニスト」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米国Syros社」「米国食品医薬品局（FDA）」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「第Ⅱ相臨床試験（SELECT-AML-1）を実施中」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「ベネトクラクス/アザシチジンの2剤併用群…70％」「3剤併用群…100％」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「TM-411/SY-1425」「SELECT-AML-1」「RARA」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 ラクオリア創薬株式会社」「（コード番号：4579）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「大きな前進と受け止めています」「できるだけ早くお届けしたい」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「臨床データによる裏付けがあれば…対象となる可能性」「中間的な完全寛解データ…得られる見通し」」）