# ラクオリア創薬（4579） 米国シロス社が欧州におけるタミバロテンの骨髄異形成症候群（MDS）に対するオーファンドラッグ指定の進展について発表

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4579/disclosure/20220804512040
種別: その他開示
開示日: 2022-08-04
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企業ページ: https://komori.app/company/4579

## 何が変わったか

EMAが、タミバロテンの欧州におけるMDS治療薬としてのオーファンドラッグ指定について肯定的意見を出した。正式な指定は今後、欧州委員会が行う。

## 会社が挙げた理由

MDSは人口10,000人中5人未満の割合で発生する生命に大きな影響を与える稀な疾病であり、オーファンドラッグ指定により販売開始後10年間の市場独占性やEMA相談費用の減額などのメリットを得られるため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: タミバロテン、TM-411、SY-1425
- 相手先: Syros Pharmaceuticals Inc.（シロス社）
- 相手先の概要: 本社：米国マサチューセッツ州。医薬品開発会社。Chief Medical OfficerはDavid A. Roth氏。
- 当社との関係: 当社連結子会社のテムリック株式会社が、2015年9月に北米および欧州におけるタミバロテンのがん治療薬としての開発販売権をシロス社に許諾するライセンス契約を締結。テムリックは開発段階に応じたマイルストンおよび販売後ロイヤルティを受け取る権利を保有。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2015年9月（ライセンス契約）
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 骨髄異形成症候群（MDS）、急性骨髄性白血病（AML）の治療。MDSではRARA陽性未治療高リスク患者、AMLではRARA陽性の未治療unfit患者を対象。
- 受賞名・認証名: オーファンドラッグ指定（MDS対象、欧州）
- 授与・認証機関: 欧州医薬品庁（EMA）が肯定的意見を提示し、正式指定は欧州委員会が行う。
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 欧州で指定された薬剤は販売開始後10年間の市場独占性等のメリットを得られる。
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 本件に伴いテムリックが受け取る一時金はない。中長期的な価値向上に資すると会社は考えており、今後のマイルストン収益およびロイヤルティ収益の早期獲得を目指す。
- 出典: シロス社公式発表（Syros Pharmaceuticalsのホームページ）

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「正式な指定は、EMAが出した肯定的意見に基づいて欧州委員会が指定することで行われます。」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「EMAが…オーファンドラッグ指定に関する肯定的意見を出した」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「欧州委員会が指定することで行われます。」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「米国におきましては、2022年2月…FDAから、MDSを対象としたオーファンドラッグ指定を既に受けております。」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「EMA…が…肯定的意見を出したことを発表しましたのでお知らせします。」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「資するものと…考えております」「早期獲得を目指して」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「Syros Pharmaceuticals Inc.（…シロス社）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「テムリックが同社に導出した」「シロス社との連携をより強固にする」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「本社：米国マサチューセッツ州」「Chief Medical OfficerであるDavid A. Roth氏」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: あり（原文: 「「当社連結子会社のテムリック株式会社…の導出先」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「テムリックが同社に導出した」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「欧州医薬品庁（EMA）」「欧州委員会」「米国食品医薬品局（FDA）」「シロス社の公式発表」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「人口10,000人中5人未満」「販売開始後10年間」「2023年の第4四半期ないし2024年の第1四半期」「2024年中」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「中長期的な価値向上に資するもの」「今後のマイルストン収益およびロイヤルティ収益の早期獲得を目指して」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「本件に伴いテムリックが受け取る一時金はございません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「オーファンドラッグ指定に関する肯定的意見」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「骨髄異形成症候群（MDS）を対象」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「米国…FDAから、MDSを対象としたオーファンドラッグ指定を既に受けております」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: あり（原文: 「「当社連結子会社のテムリック株式会社」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「高リスクMDSに対する世界初のターゲット治療薬となる可能性」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「欧州における…オーファンドラッグ指定」「北米および欧州」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「第Ⅲ相臨床試験（SELECT-MDS-1）を実施中」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「現在の標準治療を変え」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「タミバロテン/TM-411/SY-1425」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名 ラクオリア創薬株式会社」「コード番号：4579」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「重要なマイルストン」「世界初のターゲット治療薬となる可能性」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「欧州委員会が指定することで行われます」「公表することを計画しています」「公表される予定」」）