# ネクセラファーマ（4565） デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬vamoroloneの韓国における製造販売承認申請のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4565/disclosure/20261022554631
種別: その他開示
開示日: 2026-10-22
Komoriの読み（0-100）: 65
企業ページ: https://komori.app/company/4565

## 何が変わったか

ネクセラファーマは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬vamoroloneについて、韓国での製造販売承認申請を行った。承認取得は2027年中、上市は2028年中を計画している。

## 会社が挙げた理由

韓国のDMD患者に新たな治療選択肢を提供するため。希少疾病用医薬品指定および優先審査制度の指定により、審査期間の短縮と患者への早期アクセスが期待されるとしている。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: vamorolone（デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬）
- 相手先: 韓国食品医薬品安全処（MFDS）
- 相手先の概要: 韓国の医薬品規制当局。その他の概要はnot_disclosed
- 当社との関係: 当社が韓国における製造販売承認申請を行う申請者。Nxera Pharma Korea Co., Ltd.は当社子会社
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: 2028年中（予定、韓国での上市）
- 適用分野: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療
- 受賞名・認証名: 希少疾病用医薬品（ODD）、優先審査制度（GIFT）の指定
- 授与・認証機関: 韓国食品医薬品安全処（MFDS）
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: ソウル（当社の主要拠点）
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: TTSTAND velocityの改善（p=0.002）；deflazacort投与コホートと比較した椎体骨折発現率8.1%対41.9%（p=0.0082）；従来のコルチコステロイドと比較した平均身長の差12.17cm（p<0.0001）；白内障発現率の比較（p=0.015）
- 利用実績: 米国、欧州連合、英国および中国で承認・販売
- 業績への影響: 2026年12月期の通期連結業績への影響はない。中長期的には事業収益および企業価値の向上に寄与すると考えている
- 出典: Muscular Dystrophy Association（MDA）Clinical & Scientific Conference 2026、European Medicines Agency、Neurology 2024等の参考文献

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「韓国での製造販売承認は 2027 年、上市は 2028 年を計画」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「MFDSに製造販売承認申請を行った」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月まで（原文: 「「2027 年中の製造販売承認取得、2028 年中の上市を目指しています」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「2026 年 6 月 2 日に発表したとおり」／「指定取得に続き」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 同日の発表（原文: 「「本日、…MFDSに製造販売承認申請を行った」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「申請を行った」／「取得、上市を目指しています」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「韓国食品医薬品安全処（MFDS）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「MFDSに製造販売承認申請」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「韓国食品医薬品安全処（MFDS）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「当社との資本・人的関係に関する記載なし」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「MFDSに製造販売承認申請を行った」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「TTSTAND velocityを有意に改善しました（p=0.002）」／「椎体骨折の発現率が低く（8.1% 対 41.9%）」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「24 週時点」／「最長 8 年間の長期投与データ」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「Muscular Dystrophy Association（MDA）Clinical & Scientific Conference」／参考文献[1]〜[6]」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2027 年中」／「2028 年中」／「p=0.002」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「本件は中長期的に当社の事業収益および企業価値の向上に寄与するものと考えております」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2026 年 12 月期の通期連結業績への影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「製造販売承認申請」／「2028 年中の上市」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「韓国における…製造販売承認申請」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「米国、欧州連合、英国および中国では、DMD 治療薬として承認・販売されています」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社は対象地域における承認取得に向けた活動ならびに商業化および製造活動を主導しています」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「ネクセラファーマ株式会社…当社は…申請を行った」／「当社子会社であるNxera Pharma Korea」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現の記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「韓国における製造販売承認申請」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「米国、欧州連合、英国および中国では…承認・販売されています」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「従来の長期コルチコステロイド療法」／「deflazacort投与コホートと比較」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「vamorolone」／「VISION-DMD 試験」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」／「会社名 ネクセラファーマ株式会社（コード番号 4565 東証プライム）」／「問い合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「重要なマイルストン」／「重要な節目」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「2027 年中の製造販売承認取得、2028 年中の上市を目指しています」／「寄与するものと考えております」」）