# HGF重症虚血肢の海外開発戦略の変更｜アンジェス（4563）の変遷

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## 経過

- FY2016-Q2 再定義 「現在の試験を中止し、早期に承認申請データを取得すべく新たな開発戦略に基づいた別の臨床試験を行う方針へ変更いたしました。新たな開発戦略の下で、米国での比較的短期間での完遂が可能な試験を設計し、米国FDA（米国食品医薬品局）と協議を開始する予定です。」 — 海外グローバル第Ⅲ相試験を中止し、米国で比較的短期間に完遂可能な別の臨床試験へ開発戦略を変更する方針。 (https://komori.app/company/4563/filing/2016-q1)
- FY2016-Q3 再掲 「重症虚血肢を対象としたHGF遺伝子治療薬の海外での開発については、平成28年6月に決定した開発計画の変更に基づき、早期に承認申請データを取得することを目的とした米国での試験計画の策定を進めております。今後、新たな第Ⅲ相臨床試験について米国FDA（米国食品医薬品局）と協議を開始する予定です。」 — 平成28年6月に決定した開発計画変更に基づき、米国での新たな第Ⅲ相試験計画の策定とFDAとの協議準備を進めている。新たな試験の実施完了などのマイルストーンはまだ記載されていない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2016-q2)
- FY2016 再掲 「重症虚血肢を対象としたHGF遺伝子治療薬の海外での開発については、平成28年6月に決定した開発計画の変更に基づき、早期に承認申請データを取得することを目的とした米国での試験計画の策定を進めております。今後、新たな第Ⅲ相臨床試験について米国FDAと協議を開始する予定です。」 — 平成28年6月の開発計画変更に基づき、米国で早期に承認申請データを取得する新たな第Ⅲ相試験の計画策定とFDA協議準備を進めている。 (https://komori.app/company/4563/filing/2016-fy)
- FY2017-Q1 再掲 「重症虚血肢を対象としたHGF遺伝子治療薬の海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、早期に承認申請データを取得することを目的とした米国での試験計画の策定を進めております。今後、新たな第Ⅲ相臨床試験について米国食品医薬品局（以下「米国FDA」といいます。）と協議を開始する予定です。」 — 平成28年6月に決定した開発計画変更に基づき、米国で早期に承認申請データを取得するための新たな第Ⅲ相試験計画の策定とFDA協議準備を継続している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2017-q1)
- FY2017-Q2 再掲 「海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。今後、新たな臨床試験の詳細が固まり次第、米国食品医薬品局（以下「米国FDA」といいます。）と協議を開始する予定です。」 — 平成28年6月の開発計画変更に基づき、米国での新試験計画を策定し、詳細が固まり次第FDAと協議する方針を継続している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2017-q2)
- FY2017-Q3 再掲 「海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。今後、新たな臨床試験の詳細が固まり次第、米国食品医薬品局（以下「米国FDA」といいます。）と協議を開始する予定です。」 — 平成28年6月の開発計画変更に基づき、米国での新試験計画を策定し、詳細確定後にFDAと協議する方針を継続している。新試験の開始などの新たなマイルストーンは記載していない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2017-q3)
- FY2017 再掲 「一方海外では、重症虚血肢を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を実施していましたが、患者の登録に想定より長い期間が必要であることが判明したため、平成28年６月にこの試験を中止しました。現在、これに代わる新試験の検討を進めております。」 — 平成28年6月の開発計画変更に基づき、米国で旧試験に代わる新試験計画の検討を継続している。新試験開始などの新たなマイルストーンは記載していない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2017-fy)
- FY2018-Q1 再掲 「海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。」 — 平成28年6月に決定した開発計画変更に基づき、米国で旧試験に代わる新試験計画の策定を継続している。新試験開始などの新たなマイルストーンは記載されていない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2018-q1)
- FY2018-Q2 再掲 「海外での開発については、平成28年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。」 — 平成28年6月の開発計画変更に基づき、米国で旧試験に代わる新試験計画の策定を継続している。新試験開始などの新たなマイルストーンは記載されていない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2018-q2)
- FY2018-Q3 再掲 「海外での開発については、2016年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。」 — 2016年6月の開発計画変更に基づき、米国で旧試験に代わる新試験計画の策定を継続している。新試験開始などの新たなマイルストーンは記載されていない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2018-q3)
- FY2019-Q1 再掲 「海外での開発については、2016年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。」 — 2016年6月の計画変更に基づき、米国での新試験計画の策定を継続している。新試験開始などの新たなマイルストーンは記載されていない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2019-q1)
- FY2019-Q3 再掲 「海外での開発については、2016年６月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。」 — 2016年6月の計画変更に基づき、米国で旧試験に代わる新試験計画の策定を継続している。新試験開始などの新たなマイルストーンは記載していない。 (https://komori.app/company/4563/filing/2019-q3)
- FY2019 前進 「その後、これに代わる新試験の検討を進めておりましたが、2020年２月より米国において下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を開始いたしました。」 — 2016年の計画変更後、米国での新試験計画の策定段階から、下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とする第Ⅱb相臨床試験の開始段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2019-fy)
- FY2020-Q2 再掲 「海外での開発については、米国において2020年より、下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を開始いたしました。」 — 米国でのHGF遺伝子治療用製品について、2020年から下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とする第Ⅱb相臨床試験を開始した状態を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2020-q2)
- FY2020-Q3 再掲 「海外での開発については、米国において2020年より、下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を開始いたしました。」 — 米国で下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を2020年から開始した状態を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2020-q3)
- FY2021-Q1 再掲 「海外開発については、米国において2020年1月より、下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を実施しております。」 — 米国で下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症を対象とする第Ⅱb相臨床試験を2020年1月から実施している状態を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2021-q1)
- FY2021 再掲 「一方海外では、2020年２月より米国において下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験を実施しております。」 — 米国で下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験を継続している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2021-fy)
- FY2022-Q1 再掲 「海外開発については、米国において2020年１月より、下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験を実施しております。」 — 米国で2020年1月から実施している下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症対象の後期第Ⅱ相臨床試験を継続している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-q1)
- FY2022-Q2 再掲 「また、米国における慢性動脈閉塞症の下肢潰瘍患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験も概ね計画に沿って進捗しており、承認申請に向けて今後も開発を継続してまいります。」 — 米国で実施している下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症対象の第Ⅱ相臨床試験が概ね計画に沿って進捗しており、承認申請に向けて開発を継続する方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-q2)
- FY2022-Q3 再掲 「また、米国における慢性動脈閉塞症の下肢潰瘍患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験も概ね計画に沿って進捗しており、承認申請に向けて今後も開発を継続してまいります。」 — 米国で実施中の慢性動脈閉塞症下肢潰瘍対象の第Ⅱ相臨床試験が概ね計画に沿って進捗しており、承認申請に向けて開発を継続する方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-q3)
- FY2022 前進 「2022年末までに当初目標の60例の投与を完了しております。さらに、脱落例をふまえ、2023年第１四半期に数例の登録追加を予定しております。」 — 米国の下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症対象の後期第Ⅱ相試験で、当初目標の60例の投与を2022年末までに完了し、脱落例を踏まえ2023年第1四半期に数例の追加登録を予定している。欧州展開も目指す方針を示している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-fy)
- FY2023-Q1 前進 「米国における開発につきましては、2022年末までに下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験の当初目標症例60例の投与を完了し、さらに、脱落例をふまえ、2023年第１四半期に数例の登録追加を完了しております。2023年度においては、投与後の経過観察を実施いたします。」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験について、当初目標の60例の投与完了後、脱落例を踏まえた数例の追加登録も2023年第1四半期に完了し、投与後の経過観察段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2023-q1)
- FY2023-Q2 前進 「米国における開発につきましては、2022年末までに下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験の当初目標症例60例の投与を完了し、さらに、脱落例をふまえ、2023年第１四半期に数例の登録追加を完了しております。2023年度においては、投与後の経過観察を実施いたします。」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験で当初目標60例の投与を完了した後、脱落例を踏まえた数例の追加登録も2023年第1四半期に完了し、投与後の経過観察段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2023-q2)
- FY2024-Q1 再掲 「2024年度第２四半期には、後期第Ⅱ相臨床試験のトップラインデータが公開される予定となっております。」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験について、目標症例の投与・追加登録後に経過観察を実施しており、2024年度第2四半期のトップラインデータ公開予定を示している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2024-q1)
- FY2024-H1 前進 「米国における開発につきましては、下肢潰瘍を有する閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験の投与を2023年第１四半期に完了し、2024年６月に試験結果の速報値により、良好な結果を確認いたしました。今後、試験結果の詳細な分析を進め、米国における今後の開発方針を検討してまいります。」 — 米国のHGF遺伝子治療用製品後期第Ⅱ相臨床試験について、2023年第1四半期の投与完了後、2024年6月に速報値で良好な試験結果を確認した。 (https://komori.app/company/4563/filing/2024-h1)
- FY2024 前進 「この結果から、2024年９月に米国FDAによるブレイクスルー・セラピー（画期的新薬）に指定されました。今後の米国での開発計画については、FDAと協議を進めてまいります。」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験の良好な速報値を受け、2024年9月に米国FDAからブレイクスルー・セラピー指定を受け、米国開発を優先する段階へ進んでいる。 (https://komori.app/company/4563/filing/2024-fy)
- FY2025-H1 前進 「今後の米国での開発計画について当社は、FDAと協議の結果に即し、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（BLA）を目指し、準備を進めることといたしました。」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験について、FDAとの協議結果を踏まえて試験を完了とし、生物製剤認可申請（BLA）を目指す準備段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2025-h1)
- 2026-03-10 前進 「本試験の結果、
     •    潰瘍の治癒までの期間が短縮する傾向が示唆された
     •    12 か月時点の治癒に関しても良好な傾向が認められた
      ことから、中等度の CLTI 患者にとって有望な新規治療となる可能性 が示されました。」 — HGF遺伝子治療用製品の中等度CLTIを対象とした試験結果がCirculation: Cardiovascular Interventionsに正式に受理・公表された。試験結果の公表に加え、FDAとの協議を踏まえてBLA申請準備を進めていることを記載しており、米国開発が論文公表と申請準備の段階へ進展した。 (https://komori.app/company/4563/disclosure/20260310578700)
- 2026-03-23 前進 「米国後期第Ⅱ相臨床試験の良好な結果を受けてFDAとの協議を重ね、臨床試験を完了とする　米国での早期承認に向けて生物製剤認可申請(BLA)の準備を進める」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験を完了とし、FDAとの協議を踏まえてBLA申請準備を進める段階を、事業計画資料の主題として明示している。 (https://komori.app/company/4563/disclosure/20260323586531)
- FY2025 前進 「直近では、FDAとType B Clinical Meetingを実施し、臨床に関する申請方針について合意を得ることができました。2026年内にBLAを提出（段階的提出／Rolling Submission）し、FDAによる審査（Rolling Review）開始を予定しています。」 — 米国後期第Ⅱ相臨床試験、FDAのブレイクスルー・セラピー指定に続き、Type B Clinical Meetingで申請方針の合意を得て、2026年内の段階的BLA提出及びRolling Review開始を予定する段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2025-fy)
- 2026-04-30 前進 「上記の確認が取れたことにより、当社は、今後の BLA 申請にあたり、「COLLATEGENE®」「beperminogene perplasmid」の名称が使用可能となります。」 — 米国で開発中のHGF遺伝子治療用製品について、専有商標「COLLATEGENE®」の使用可能判断、登録商標の有効性、及び一般名「beperminogene perplasmid」の採用が確認され、今後のBLA申請で両名称を使用できる段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/disclosure/20260430514509)
- 2026-05-08 前進 「2026年内BLAの提出（段階的提出／Rolling Submission（※２））に向けて申請書類の作成を進めています。」 — 米国でのBLAについて、申請方針の合意後、2026年内の段階的提出に向けた申請書類作成段階へ進んだことを再確認している。 (https://komori.app/company/4563/disclosure/20260508519626)
- 2026-05-14 前進 「今回のミーティングにおいて、FDA は当社の CMC（化学・製造・品質）パートの計画に同意し、CMCに関する申請への明確な道筋が得られました。」 — HGF遺伝子治療用製品の米国BLA申請に向け、FDAとのType B CMC Meetingを実施し、CMC計画への同意と申請への明確な道筋を得た。既存の米国開発・BLA準備スレッドにおける具体的な前進である。 (https://komori.app/company/4563/disclosure/20260514533358)
- FY2026-H1 前進 「2026年１月と５月にお知らせしましたFDAとのType B Meetingに続き、７月にはPre-BLA Meetingに先立つ書面での質疑応答により申請資料に関する主要な論点についてFDAとの確認を完了し、Pre-BLA Meetingを開催することなく、BLA申請（段階的提出／Rolling Submission）に進むこととなりました。」 — 2026年１月及び５月のType B Meeting後、７月に申請資料の主要論点についてFDAとの確認を完了し、Pre-BLA Meetingを開催せずにRolling SubmissionによるBLA申請へ進む段階となった。 (https://komori.app/company/4563/filing/2026-h1)
- 2026-08-14 前進 「BLAに向け、提出手続きに進むこととなりました。」 — Pre-BLA Meetingを開催せずに提出資料の確認を終え、米国BLA申請に向けた提出手続き段階へ進んだことを再確認している。 (https://komori.app/company/4563/disclosure/20260814521330)