# Emendo社のゲノム編集技術を活用した遺伝子治療開発｜アンジェス（4563）の変遷

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## 経過

- FY2020-Q1 初出 「Emendo 社では、現在ゲノム編集で課題となっている「オフターゲット効果」の低減化を含む、新たなゲノム編集の技術開発を行っており、同社が有するより安全性の高いゲノム編集技術を活用することによって、遺伝子治療開発の分野での優位性を獲得したいと考えております。」 — Emendo社への追加出資により、同社のオフターゲット効果低減を含むゲノム編集技術を活用し、遺伝子治療開発での優位性獲得を目指す具体的な施策を初めて記載している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2020-q1)
- FY2020-Q2 再掲 「Emendo 社では、現在ゲノム編集で課題となっている「オフターゲット効果」の低減化を含む、新たなゲノム編集の技術開発を行っており、同社が有するより安全性の高いゲノム編集技術を活用することによって、遺伝子治療開発の分野での優位性を獲得したいと考えております。」 — Emendo社のオフターゲット効果低減を含むゲノム編集技術を活用し、より安全性の高い技術によって遺伝子治療開発での優位性を獲得する方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2020-q2)
- FY2020-Q3 前進 「Emendo社は、CRISPR/Cas9システムを用いたゲノム編集技術を発展させ、既存のゲノム編集技術の課題を解決し、より安全に医療への応用を可能とする次世代のゲノム編集技術の研究開発に取り組んでおります。」 — Emendo社を持分法適用関連会社として保有する段階から、子会社化により同社のゲノム編集技術を当社グループに組み込む計画へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2020-q3)
- FY2021-Q1 前進 「当社は、2020年12月にゲノム編集における先進技術及びそれを活用した開発パイプラインを持つEmendo社へ追加出資し、完全子会社化しました。Emendo社のゲノム編集技術は、高い効率で正確なゲノム編集を可能にする画期的かつ実用的な独自技術です。」 — Emendo社の持分法適用関連会社段階から完全子会社化の段階へ進み、同社の高効率・高精度の独自ゲノム編集技術を活用した医薬品開発をグループ内で進める体制となった。 (https://komori.app/company/4563/filing/2021-q1)
- FY2021-Q2 再掲 「当社は、2020年12月にゲノム編集における先進技術及びそれを活用した開発パイプラインを持つEmendo社へ追加出資し、完全子会社化しました。Emendo社のゲノム編集技術は、高い効率と精度を両立したゲノム編集を可能にする画期的かつ実用的な独自技術です。」 — Emendo社を完全子会社化した後も、同社の高効率・高精度の独自ゲノム編集技術を活用した医薬品開発を進める方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2021-q2)
- FY2021-Q3 前進 「当社は、究極の遺伝子治療法ともいわれるゲノム編集技術を用いた遺伝子疾患治療に挑むため、2020年12月にゲノム編集における先進技術及びそれを活用した開発パイプラインを持つEmendo社へ追加出資し、完全子会社化しました。Emendo社のゲノム編集技術は、高い効率と精度を両立したゲノム編集を可能にする画期的かつ実用的な独自技術です。現在、Emendoの希少疾患を対象とした開発プロジェクトについて、米国での臨床試験開始に向けた準備を進めています。」 — Emendo社の完全子会社化後、同社のゲノム編集技術を用いた希少疾患開発プロジェクトについて、米国での臨床試験開始準備を進めている。 (https://komori.app/company/4563/filing/2021-q3)
- FY2021 再定義 「当社は、究極の遺伝子治療法ともいわれるゲノム編集技術を用いた遺伝子疾患治療に挑むため、2020年12月にゲノム編集における先進技術及びそれを活用した開発パイプラインを持つEmendo社を子会社化しました。」 — Emendo社のゲノム編集技術の活用方針を、一般的な技術開発からOMNI Platform及びELANE関連疾患を対象とする具体的な開発品のプロジェクト化検討へ具体化している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2021-fy)
- FY2022-Q1 再掲 「具体的には、患者の治療に際し安全に使うことのできるEmendo社の新たなゲノム編集ツールを作出する技術（OMNI Platform）を活用し、ELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）関連重症先天性好中球減少症を対象疾患とした開発品のプロジェクト化を検討しております。」 — Emendo社の独自ゲノム編集技術及びOMNI Platformを活用し、ELANE関連疾患を対象とする開発品のプロジェクト化を検討する方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-q1)
- FY2022-Q2 前進 「なかでも、ELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療については、米国での治験に向け、FDAと協議を開始しております。」 — Emendo社のOMNI Platformを活用したELANE関連重症先天性好中球減少症向けゲノム編集治療について、米国治験に向けたFDAとの協議を開始する段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-q2)
- FY2022-Q3 前進 「なかでも、ELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療については、米国での治験に向け、FDAと協議を開始しております。」 — Emendo社のOMNI Platformを用いたELANE関連重症先天性好中球減少症のゲノム編集治療について、米国治験に向けてFDAとの協議を開始する段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-q3)
- FY2022 前進 「Emendo社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を開始し、2022年11月にプレINDミーティングを実施いたしました。」 — ELANE関連重症先天性好中球減少症向けゲノム編集治療について、2023年度中の米国臨床試験開始を目標とし、2022年11月にプレINDミーティングを実施した。 (https://komori.app/company/4563/filing/2022-fy)
- FY2023-Q2 再掲 「Emendo社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を継続しています。」 — Emendo社のELANE関連重症先天性好中球減少症向けゲノム編集治療について、2023年度中の米国臨床試験開始を目指し、FDAとの協議を継続している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2023-q2)
- FY2023-Q3 前進 「Emendo社ではOMNI Platformの更なる性能向上、効率化を目指した開発を継続しております。

また、当第３四半期には、Emendo社のOMNI Platform技術に関して、評価のための試験試料等を有償で提供しております。」 — Emendo社のOMNI Platformについて性能向上・効率化の研究開発を継続する中、評価用の試験試料等を有償提供し、技術の外部提供及び研究開発事業収益の計上に進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2023-q3)
- FY2023 前進 「また、家族性高コレステロール血症（FH）を対象とするゲノム編集治療についても臨床試験に向けた研究開発を継続しております。」 — Emendo社のゲノム編集開発について、ELANE関連重症先天性好中球減少症に加え、家族性高コレステロール血症を対象とする治療についても臨床試験に向けた研究開発を継続している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2023-fy)
- FY2024 再掲 「また、イスラエルと周辺国との戦争が拡大する状況を踏まえ、イスラエルの研究所における研究成果を米国でバックアップする体制を構築しており、米国における研究開発活動及び導出等の準備を進めております。」 — Emendo社のOMNI Platformを用いたゲノム編集技術の最適化及び米国での導出準備を進め、スタンフォード大学とのがんゲノム編集治療の共同研究を予定する方針を再確認している。 (https://komori.app/company/4563/filing/2024-fy)
- FY2025-H1 前進 「さらに、スタンフォード大学医学部と共同で、Emendo社のゲノム編集技術を活用し新たながんゲノム編集治療法の研究を進めております。当中間期において、同研究に使用するヌクレアーゼの設計を完了し、今後の研究で有効性を検証してまいります。」 — Emendo社のゲノム編集技術を活用したスタンフォード大学医学部とのがんゲノム編集治療研究で、使用するヌクレアーゼの設計を完了し、有効性検証段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4563/filing/2025-h1)