# 独自のバイオ医薬品プラットフォーム技術の拡張｜ＪＣＲファーマ（4552）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「また、バイオ医薬品の効果の持続時間を延長させる技術、効率的に高機能な抗体を取得する技術である「J-Mab System®」、そして効率的な遺伝子組換えタンパク製造技術である「J-MIG System®」や糖鎖コントロール技術である「J-GlycoM®」「J-GlycoS®」といった様々な独自技術を確立しております。」 — J-Brain Cargo®以外にも、持続化、抗体取得、タンパク製造、糖鎖制御の複数技術を確立し、製品開発に採用している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2015-fy)
- FY2017-Q2 前進 「糖鎖コントロール技術「J-GlycoM®」採用／ＣＨＯ細胞高発現技術「J-MIG System®」採用」 — 研究開発状況において、J-GlycoM®がJR-101に、J-MIG System®がJR-142に採用されていることを開示し、独自技術の開発品への適用を具体化している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2016-q2)
- FY2018-Q2 前進 「ＪＲ－１７１（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換えα－Ｌ－イズロニダーゼ）」「J-Brain Cargo®」採用」 — 独自の血液脳関門通過技術について、JR-141・JR-162に加えてJR-171への適用が開示された。 (https://komori.app/company/4552/filing/2017-q2)
- FY2018 前進 「ＪＲ－１６２（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α－グルコシダーゼ）　ポンぺ病（ライソゾーム病）　前臨床　「J-Brain Cargo®」採用　ＣＨＯ細胞高発現技術「J-MIG System®」採用」 — 独自技術の適用状況として、JR-162にJ-Brain Cargo®とJ-MIG System®を採用し、JR-142にもJ-MIG System®を採用していることを開示した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2017-fy)
- FY2019-Q2 前進 「ＪＲ－４４１（血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパランＮ-スルファターゼ）　前臨床　サンフィリッポ症候群Ａ型（ライソゾーム病）酵素補充療法　「J-Brain Cargo®」採用　「J-MIG System®」採用」 — JR-441について、J-Brain Cargo®とJ-MIG System®を採用した前臨床開発品として開示し、独自技術の適用対象を拡張した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-q2)
- FY2019 前進 「当社はJ-Brain Cargo®というブレイクスルー技術に加え、「遺伝子組換え医薬品」、「再生医療等製品」および「遺伝子治療薬」という３つのバイオテクノロジーを用いた製品の研究開発・製造に関する基幹技術を有する世界的にも稀有な企業となりました。」 — 従来の遺伝子組換え医薬品、再生医療等製品に加えて、遺伝子治療薬の製造技術を確立したと説明し、基幹技術の範囲を広げた。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 再掲 「上記に加え、技術面におきましては、遺伝子治療薬の製造技術を確立するに至り、血液脳関門通過技術J-Brain-Cargo®とともに新薬開発、ライセンス事業への展開を推進してまいります。」 — 遺伝子組換え医薬品、再生医療等製品に加え、遺伝子治療薬の製造技術を含む独自技術基盤の活用方針を再確認した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-q1)
- FY2020 前進 「当社では、そのような可能性を探求するため、低分子や核酸といった低～中分子化合物を効率的に脳に送達しうる技術開発のための基礎研究を進めてまいります。」 — 既存のJ-Brain Cargo®の適用範囲を、抗体以外の低分子・核酸などの低～中分子化合物へ広げる基礎研究を新たに重点化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-fy)
- FY2021 前進 「当社では、新たに研究本部にトランスレーショナルリサーチ推進ユニットを創設し、低分子や核酸といった低～中分子化合物を効率的に脳に送達しうる技術開発のための基礎研究を進め、他社に導出しうる新たな基盤技術を創出し、安定的な収益の柱を確立してまいります。」 — 従来のJ-Brain Cargo®適用範囲を補完する低分子・核酸等の脳送達技術について、研究本部に新ユニットを設けて基礎研究を進める体制を具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-fy)
- FY2022 前進 「このJ-Brain Cargo®技術は脳や様々な組織へ薬物を送達することができる技術であり、ライソゾーム病だけでなく様々な疾患に応用が考えられております。」 — イズカーゴ®の実臨床投入を通じた知見を踏まえ、J-Brain Cargo®を核酸・タンパク質等の多様なモダリティへ最適化・適用する方向が具体化した。17種類を超えるライソゾーム病治療薬への適用も開示している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-fy)
- FY2023 前進 「このJ-Brain Cargo®には豊富なバリエーションがあり、薬剤の特性に合わせた最適な分子が選択可能であり、タンパク質工学の応用によって受容体との結合親和性を最適化したバイオ医薬品を創製することができます。基盤技術であるJ-Brain Cargo®の有用性を背景として、脳以外の臓器、例えば眼、骨格筋、軟骨等に様々なモダリティ（タンパク、核酸、遺伝子・細胞治療薬、抗体等）を運ぶことを可能とする新たな基盤技術の創出に取り組みます。」 — 独自技術の適用対象が、脳・ライソゾーム病中心から眼、骨格筋、軟骨などの臓器およびタンパク、核酸、遺伝子・細胞治療薬、抗体などのモダリティへ拡張する方向で明示された。 (https://komori.app/company/4552/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 前進 「JCR 独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。」 — J-Brain Cargo®の様々なモダリティへの展開方針に加え、てんかんを対象とする新規生物学的治療薬についてアンジェリーニファーマと独占的グローバル開発・商業化契約を締結し、技術の応用・事業化が具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-q1)
- FY2024-Q3 前進 「JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。」「2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。」 — 独自プラットフォーム技術の対象が核酸医薬品創製にも具体的に広がり、アレクシオン社との共同研究・選択権・ライセンス契約として事業化の枠組みが追加された。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-q3)
- FY2024 前進 「本年度においては、ムコ多糖症II型でJ-Brain Cargo®を適用した薬剤が血液網膜関門を通過し、網膜への局在と疾患原因物質が減少したことを確認し、これにより視覚障害の改善を期待しうることがモデルマウスを用いた研究により示されました。ムコ多糖症I型では、J-Brain Cargo®を適用した薬剤が、疾患特異的な骨の形態学的変化を抑制しうることを、同じくモデルマウスを用いた研究により示しております。」 — J-Brain Cargo®の適用対象が脳以外へ広がり、ムコ多糖症II型では網膜への送達・疾患原因物質減少、ムコ多糖症I型では骨形態変化の抑制可能性がモデルマウス研究で示された。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。その成果のひとつとして、J-Brain Cargo®技術を適用した新しい遺伝子治療技術について、2024年５月に公表を行いました。」 — 独自プラットフォーム技術の拡張について、J-Brain Cargo®をAAVに適用した新しい遺伝子治療技術を2024年5月に公表し、新たな基盤技術として開発している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-h1)
- FY2025 前進 「その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出しました。脳へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。」 — 独自プラットフォーム技術の範囲が、従来のJ-Brain Cargo®による薬物送達から、脳指向性と肝臓集積低減を狙うAAV遺伝子治療技術「JUST-AAV」へ拡張した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-fy)
- 2026-05-11 前進 「特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減させるようなカプシド表面を改変した AAV（アデノ随伴ウイルス）。またその技術の総称。」 — 独自のAAVプラットフォームについて、特定組織への送達と肝臓への集積低減という技術特性を示す前臨床データの発表へ進んだ。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260511522237)
- 2026-05-13 前進 「プラットフォーム技術としての適用範囲を拡充」 — J-Brain Cargo®について、神経変性疾患に加え、神経炎症、神経腫瘍、神経筋疾患、遺伝子治療、核酸、脂質ナノ粒子などへの適用範囲を拡充する構成が示された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260513528820)
- 2026-05-13 前進 「J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。」 — 独自プラットフォーム技術の範囲がJ-Brain Cargo®からJUST-AAVへ広がり、JUST-AAVのライセンス展開も記載された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260513529358)
- 2026-05-18 前進 「これらの結果から、JUST-AAV は肝臓への影響を抑えながら、CNS へ効率的に遺伝子を送達できる遺伝子治療プラットフォームであることが示されました。」 — 独自プラットフォーム技術について、マウスおよび非ヒト霊長類での前臨床データにより、CNS全体への分布、高い遺伝子導入効率、従来のAAV9と比較した脳・肝臓曝露比の改善が示された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260518539775)
- 2026-05-26 実績引用 「今回の受賞は、バイオ医薬品を脳に届けるために用いるドラッグデリバリー技術の発明が高く評価されたものです。」 — 独自のバイオ医薬品プラットフォーム技術について、J-Brain Cargo®技術の発明が全国発明表彰の文部科学大臣賞を受賞した実績として引用された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260526548405)
- 2026-05-28 実績引用 「J-Brain Cargo®技術について
当社が独自に開発した血液脳関門通過技術であり、中枢神経系にバイオ医薬品を送達することを可能とする。」 — J-Brain Cargo®について、既に実用化されたイズカーゴ®および開発中のJR-171・JR-141に関する臨床・非臨床エビデンスと結びつけて説明した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260528551028)
- 2026-06-08 前進 「当社の J-Brain Cargo®プラットフォーム技術により、これらの生命を脅かす重篤な疾患に伴う進行性の神経症状を治療できる可能性があります。」 — J-Brain Cargo®について、MPS-Iの長期臨床データを通じた中枢神経系への応用可能性を引き続き示した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260608564978)
- FY2026 前進 「J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。」 — JUST-AAVについて、脳指向性に加えて筋指向性を高め、肝指向性を低減する技術革新を進め、新たな基盤技術としての展開を具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2025-fy)