# 遺伝子治療薬製造技術の確立と希少疾病薬への展開｜ＪＣＲファーマ（4552）の変遷

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## 経過

- FY2019 初出 「当社は昨年、従来の課題を克服した遺伝子治療薬製造の独自技術を確立するにいたりました。遺伝子治療は従来の治療法では根治できなかった、もしくは改善できなかった様々な疾患に応用できる可能性があります。」 — 遺伝子治療薬製造に関する独自技術を確立し、希少疾病を含む様々な疾患への新薬開発に展開する方針を初めて独立したテーマとして記載した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 再掲 「上記に加え、技術面におきましては、遺伝子治療薬の製造技術を確立するに至り、血液脳関門通過技術J-Brain-Cargo®とともに新薬開発、ライセンス事業への展開を推進してまいります。」 — 遺伝子治療薬製造技術を確立し、J-Brain Cargo®とともに新薬開発・ライセンス事業へ展開する方針を再確認した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-q1)
- FY2022 前進 「また、上記の他、2022年３月に武田薬品工業株式会社と、複数のライソゾーム病についてJ-Brain Cargo®技術を用いた遺伝子治療に関する共同研究開発契約を締結いたしました。」 — 確立済みの遺伝子治療薬製造技術・基盤技術について、武田薬品工業株式会社との共同研究開発契約を通じた希少疾病薬への展開段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-fy)
- FY2023 前進 「2023年３月にライソゾーム病に対するJ-Brain Cargo®技術を適用した遺伝子治療に関する武田薬品工業株式会社との共同研究開発契約に基づく、非臨床PoCを達成しました。」 — 遺伝子治療薬製造技術・J-Brain Cargo®の希少疾病薬への展開について、武田薬品工業株式会社との共同研究開発で非臨床PoCを達成した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2022-fy)
- FY2024 再定義 「J-Brain Cargo®適用のアデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療薬では、武田薬品工業株式会社との共同研究は2023年12月に終了したものの、病態モデルマウスにおいて良好な薬効が示されたことから、遺伝子治療領域での適用可能性を確認しております。」 — 武田薬品工業株式会社とのAAV遺伝子治療共同研究は終了した一方、病態モデルマウスで良好な薬効が示され、遺伝子治療領域への適用可能性を確認したと記載した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「J-Brain Cargo®技術を適用した新しい遺伝子治療技術について、2024年５月に公表を行いました。こちらは、アデノ随伴ウイルスにJ-Brain Cargo®を修飾することで、肝臓への取り込みを低減して脳へと効率的にベクターを送達できる遺伝子治療技術であり、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。」 — 遺伝子治療薬製造技術の展開について、J-Brain Cargo®を修飾したAAVにより脳へのベクター送達を図る新技術を公表し、新たなプラットフォームとして開発している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-h1)
- FY2025 前進 「その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出しました。脳へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始しており、2025年１月には、本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。」 — 遺伝子治療薬製造技術の展開について、J-Brain Cargo®を応用した「JUST-AAV」を新たなプラットフォームとして創出し、モダリスとの共同研究で初期技術コンセプトを検証した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-fy)
- 2026-05-11 前進 「Long-Term Efficacy and Neuroprotection by Systemically Administered, CNS-Targeting AAV Capsids in Mouse Models of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN1 and CLN2)」 — 中枢神経系を標的とするAAVカプシドについて、神経セロイドリポフスチン症のモデルマウスにおける長期有効性・神経保護に関する発表を予定している。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260511522237)
- 2026-05-13 前進 「また、2025年７月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。」 — JUST-AAVを用いた遺伝子治療技術について、外部企業への導出契約が成立した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260513529358)
- 2026-05-18 前進 「JUST‑AAV を用いた遺伝子治療が、CLN1 および CLN2 マウスモデルにおいて生存期間を有意に延長し、病態変化を改善したと結論づけています。」 — 遺伝子治療薬製造技術・希少疾病薬への展開について、CLN1およびCLN2のマウスモデルで生存期間の延長、運動・認知機能や神経病理の改善など、具体的な前臨床成果が示された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260518539775)
- FY2026 前進 「また、2025年７月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。」 — 遺伝子治療薬製造技術の展開について、JUST-AAVを用いた新規遺伝子治療製品の開発を目的とするアレクシオン社への導出契約を締結した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2025-fy)