# ライソゾーム病領域のエビデンス構築と早期発見活動｜ＪＣＲファーマ（4552）の変遷

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## 経過

- FY2020 初出 「ライソゾーム病領域において治療薬を開発する製薬会社の重要な責務であり、また、当社の事業価値向上につながることから、エビデンス構築を含む製品戦略の立案を重要課題として進めてまいります。」 — 上市後の長期予後データ収集、臨床現場への情報提供、診断が困難な疾患の早期発見・早期治療につなげる活動を製品戦略として新たに重点課題化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-fy)
- FY2021 前進 「このようなデータは臨床現場にとっては極めて重要であるため、2021年度より日本およびブラジル連邦共和国において上市が見込まれるイズカーゴ®においても積極的、戦略的な情報収集活動を行ってまいります。」 — ライソゾーム病領域のエビデンス構築と早期発見活動について、イズカーゴ®の日本・ブラジル上市を契機とする戦略的情報収集へ具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-fy)
- FY2025 前進 「「イズカーゴ®」については、エビデンスの積上げと情報提供活動に全社を挙げて取り組んだ結果、売上は拡大を続けております。」 — ライソゾーム病領域のエビデンス構築・情報提供活動について、イズカーゴ®の売上拡大という事業上の進展と結びつけて記載した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-fy)
- 2026-05-28 前進 「これらの発表は、開発中の治療薬 JR-171（国際一般名: lepunafusp alfa）の有効性に加え、当社独自の血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo®がライソゾーム病および神経変性疾患の治療にもたらす可能性について言及するものです。」 — ライソゾーム病領域について、JR-171の有効性およびJ-Brain Cargo®の治療可能性に関する情報発信が具体化した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260528551028)
- 2026-06-08 前進 「ラロニダーゼ既治療患者において、血清中 HS 濃度や肝臓・脾臓容積を含め、両用量群で安定または改善が認められた。」 — ライソゾーム病領域におけるJR-171のエビデンス構築について、MPS-I患者の3年間の安全性、薬力学および身体指標に関するデータを追加した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260608564978)
- FY2026 前進 「「イズカーゴ®」については、エビデンスの積上げと情報提供活動に全社を挙げて取り組んだ結果、売上は拡大を続けております。」 — ライソゾーム病領域のエビデンス構築・情報提供活動について、イズカーゴ®の売上高が67億66百万円、前期比18.3％増となる事業上の進展を記載した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2025-fy)
- 2026-07-30 前進 「既知の臨床データが極めて少ない現状を踏まえ、データ集積のための自然歴研究をグローバルで開始」 — JR-471について、フコシドーシス患者を対象とする自然歴研究をグローバルで開始し、エビデンス構築を具体化した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260730503123)