# 『J-Brain Cargo®』の製品化・共同研究・ライセンス展開｜ＪＣＲファーマ（4552）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「「J-Brain Cargo®」は、静脈内に投与した薬剤を脳内に届けるという画期的な技術です。現在開発中の、本技術を利用したハンター症候群治療薬（開発番号：JR-141）については、既に動物試験において良好な結果を得ており、本年度中に臨床試験を開始する予定です。」 — JR-141への自社利用に加え、大日本住友製薬およびエーザイとのフィージビリティスタディ契約など、社外提供も進めている。 (https://komori.app/company/4552/filing/2015-fy)
- FY2017-Q1 前進 「また、本年４月に新たな治験薬製造センターおよびセルプロセッシングセンターが竣工し、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を利用した画期的な新薬であるハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）や新たな再生医療等製品の開発を加速させております。」 — J-Brain Cargo®を利用するJR-141および新たな再生医療等製品について、新拠点の竣工を契機に開発を加速している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2016-q1)
- FY2017-Q3 前進 「また、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を利用した画期的な新薬であるハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）は、当期中の臨床試験開始に向けた準備の最終段階に入っており、待望の臨床試験が間もなく始まります。」 — J-Brain Cargo®を利用したJR-141について、臨床試験開始準備が最終段階に到達したと記載している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2016-q3)
- FY2017 前進 「また、独自の血液脳関門通過技術J-Brain Cargo®を採用した画期的な新薬であるハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の臨床試験を本年３月に開始いたしました。さらに、新薬の第２弾として、J-Brain Cargo®を適用したポンぺ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）の開発に着手いたしました。」 — J-Brain Cargo®を用いたJR-141で臨床試験を開始し、同技術を適用する第2弾の新薬候補JR-162にも着手した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2016-fy)
- FY2018-Q1 再掲 「研究開発面におきましては、持続型赤血球造血刺激因子製剤（ダルベポエチン）のバイオ後続品（開発番号：JR-131）の第Ⅲ相臨床試験および独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を採用したハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を計画どおり順調に進捗させるとともに、前臨床におきましては、持続型成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）および「J-Brain Cargo®」を適用したポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）などの研究開発が進展しております。」 — J-Brain Cargo®を用いるJR-141の臨床試験およびJR-162の研究開発の継続的な進捗を確認した。新たな臨床試験段階への移行など、別個のマイルストーンは記載されていない。 (https://komori.app/company/4552/filing/2017-q1)
- FY2018-Q2 前進 「ＪＲ－１７１（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換えα－Ｌ－イズロニダーゼ）　前臨床　ハーラー症候群（ライソゾーム病）酵素補充療法　「J-Brain Cargo®」採用」 — J-Brain Cargo®を適用した新たな開発候補JR-171（ハーラー症候群治療薬）が前臨床段階として開示され、同技術の適用対象が広がった。 (https://komori.app/company/4552/filing/2017-q2)
- FY2018-Q3 前進 「また、JR-141およびJR-162について早期に米国での臨床開発を統括管理する目的で、本年１月１日付で株式会社メディパルホールディングスと米国合弁会社JCR USA,Inc.を設立いたしました。今後、米国合弁会社を拠点として、当社の開発している品目のグローバル展開を検討していく予定です。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-141・JR-162について、米国臨床開発の統括拠点としてメディパルとの米国合弁会社JCR USA,Inc.を設立した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2017-q3)
- FY2018 前進 「また、当社の独自技術であるJ-Brain Cargo®は中枢神経系疾患をターゲットとする多くの医薬品候補物質に幅広く適用できる可能性があり、国内・海外の企業への技術導出を進めております。」 — J-Brain Cargo®について、大日本住友製薬株式会社とのライセンス契約に進展し、エーザイ株式会社、ペプチドリーム株式会社、ナノキャリア株式会社との基礎研究契約も開示した。また、他の12種類のライソゾーム病への適用可能性を踏まえ基礎研究を進めている。 (https://komori.app/company/4552/filing/2017-fy)
- FY2019-Q1 前進 「また、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）のブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験を本年6月に開始し、日本での第Ⅲ相臨床試験は８月から開始予定です。これに続いて今後は「J-Brain Cargo®」適用ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）およびハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）の研究開発を進め、これら３種類に加え更に12種類のライソゾーム病とその中枢神経障害についても、基礎研究を経て一日も早く開発パイプラインに盛り込むことを目指しております。」 — J-Brain Cargo®適用品について、JR-141のブラジル第Ⅱ相試験開始と日本第Ⅲ相試験開始予定を記載した。また、JR-162・JR-171に加え、さらに12種類のライソゾーム病と中枢神経障害への適用を開発パイプラインに盛り込む方針を示した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-q1)
- FY2019-Q2 前進 「これに続いて「J-Brain Cargo®」を適用した新薬として、本年９月にサンフィリッポ症候群Ａ型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）の開発を着手し、ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）、ハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）を含む15種類のライソゾーム病治療薬の開発を順次おこなってまいります。」 — J-Brain Cargo®適用品としてJR-441の開発に着手し、JR-162・JR-171を含む開発対象を15種類のライソゾーム病治療薬へ広げた。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-q2)
- FY2019-Q3 前進 「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、ブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験を昨年6月より開始し、日本での第Ⅲ相臨床試験について昨年8月から開始および12月に患者登録を完了し、さらに昨年10月に米国食品医薬局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、順調に進捗しております。これに続いて「J-Brain Cargo®」を適用した新薬として、昨年９月にサンフィリッポ症候群Ａ型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）の開発に着手し、ポンペ病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）、ハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171）を含む15種類のライソゾーム病治療薬の研究開発を順次おこなっており、いずれもグローバル展開を推進してまいります。」 — J-Brain Cargo®適用品について、JR-141の日本第Ⅲ相試験の患者登録完了とFDAのオーファンドラッグ指定という進展が加わった。JR-441の開発着手と15種類のライソゾーム病治療薬のグローバル展開も記載している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-q3)
- FY2019 前進 「JR-141は、J-Brain Cargo®を用いた画期的なハンター症候群治療酵素であり、これまで治療法がなかった中枢神経症状に対して効果が期待される革新的な医薬品として、昨年3月に厚生労働省より先駆け審査指定制度の指定を、昨年10月に米国食品医薬品局(FDA)よりオーファンドラッグ指定を、本年2月に欧州医薬品庁(EMA)よりオーファンドラッグ指定をそれぞれ受けております。」 — JR-141についてEMAのオーファンドラッグ指定が新たに加わり、日本・米国・欧州での開発展開が進んだ。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 再掲 「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、ブラジル連邦共和国での第Ⅱ相臨床試験を昨年６月より開始、日本での第Ⅲ相臨床試験について昨年８月から開始し、さらに昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、本年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、順調に進捗しております。」 — JR-141のブラジル第Ⅱ相・日本第Ⅲ相臨床試験およびFDA・EMAのオーファンドラッグ指定を再掲し、J-Brain Cargo®を用いた開発の進捗を再確認した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-q1)
- FY2020-Q2 再掲 「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、昨年６月よりブラジル連邦共和国で臨床第２相試験、昨年８月から日本で臨床第３相試験をそれぞれ開始し、臨床試験はいずれも順調に進捗しました。その他の地域では昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、本年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、グローバル展開へ着々と準備を進めております。」 — J-Brain Cargo®を用いたJR-141のブラジル第2相・日本第3相試験、FDA・EMAのオーファンドラッグ指定およびグローバル展開準備を再確認した。新たな試験段階への移行は記載されていない。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-q2)
- FY2020-Q3 再掲 「特に、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）については、一昨年６月よりブラジル連邦共和国で臨床第２相試験、一昨年８月から日本で臨床第３相試験をそれぞれ開始し、臨床試験はいずれも順調に進捗しました。その他の地域では一昨年10月に米国食品医薬局（FDA）、昨年２月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けるなど、グローバル展開へ着々と準備を進めております。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-141について、ブラジル第２相・日本第３相試験、FDA・EMAのオーファンドラッグ指定およびグローバル展開準備を再確認した。新たな進捗段階は記載されていない。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-q3)
- FY2020 前進 「当社は、グローバル市場におけるライソゾーム病治療薬の開発を行うにあたり、その戦略について長期に検討を重ねた結果、ArmaGen社が有するBBB通過技術の知的財産権を含む技術的資産を取得することで、当社の技術的優位性を確実にすることができると判断いたしました。」 — J-Brain Cargo®を中心とする血液脳関門通過技術のグローバル展開に向け、ArmaGen社のBBB通過技術・知的財産権を取得する段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発を行っております。」 — J-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬の開発を重点的に進める方針を再確認した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 前進 「血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR－171）については、日本では本年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に、ブラジルでは本年10月にブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）に臨床第１/２相試験の治験計画届を提出し、受理されております。」 — J-Brain Cargo®採用のJR-171について、日本・ブラジルで治験計画届が受理され、同技術を用いたライソゾーム病治療薬のグローバル臨床開発が具体的な試験準備段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-q2)
- FY2021-Q3 前進 「血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）については、当社にとって初となるグローバル臨床試験として、日本では2020年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に臨床第１/２相試験の治験計画届が受理され、2020年10月に第１例目となる被験者の方に治験薬が投与されました。また、ANVISAおよびFDAにおいても治験開始が承認されております。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-171について、当社初のグローバル臨床試験で第1例目への投与を開始し、ブラジル・米国でも治験開始が承認された。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-q3)
- FY2021 前進 「血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）については、グローバル臨床試験として、日本では2020年７月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に臨床第１/２相試験の治験計画届が受理され、2020年10月に第１例目となる被験者の方に治験薬が投与されました。また、ANVISAおよびFDAにおいても治験開始が承認されております。」 — J-Brain Cargo®を採用したJR-171について、日本で第1例目への投与を開始し、ブラジル・米国でも治験開始承認を得た。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 前進 「現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発を行っております。血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141・「イズカーゴ®点滴静注用10mg」）については、2021年５月に日本での販売を開始いたしました。」 — J-Brain Cargo®適用品では、JR-141が日本で販売開始となり、JR-171では日本・ブラジルの第1/2相グローバル臨床試験を実施中、米国でも治験開始が承認された。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 前進 「現在、米国・ブラジル・欧州において実施するグローバル臨床第３相試験の試験開始に向けた準備を進めております。」 — J-Brain Cargo®適用のJR-141について、日本販売開始、EMA PRIME指定および米国・ブラジル・欧州でのグローバル第3相試験準備が進展した。JR-171でも同技術を用いたグローバル第1/2相試験を日本・ブラジル・米国で実施している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 前進 「血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）については、2022年１月にECよりオーファンドラッグの指定を受けており、欧州（EU）領域における開発促進のための様々なインセンティブを受けることができます。現在、2023年上半期のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。」 — J-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬の開発について、JR-441がECのオーファンドラッグ指定を取得し、2023年上半期のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みへ進んだ。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-q3)
- FY2022 前進 「また、上記の他、2022年３月に武田薬品工業株式会社と、複数のライソゾーム病についてJ-Brain Cargo®技術を用いた遺伝子治療に関する共同研究開発契約を締結いたしました。これは、J-Brain Cargo®技術そのものを様々なモダリティに応用可能であることを示す第一歩となるものです。」 — J-Brain Cargo®の適用対象を酵素補充療法から遺伝子治療へ広げる共同研究開発契約を武田薬品工業株式会社と締結した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-fy)
- FY2023-Q3 前進 「米国では米国食品医薬品局（FDA）より2021年２月にFast Track（※１）および2022年12月にRare Pediatric Disease（※２）の指定を、欧州（EU）では2021年10月に欧州医薬品庁（EMA）よりPRIME（※３）の指定をそれぞれ受けております。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-141について、FDAのRare Pediatric Disease指定が2022年12月に加わった。日本販売、グローバル第3相試験、FDA Fast TrackおよびEMA PRIME指定に続く規制上の進展である。 (https://komori.app/company/4552/filing/2022-q3)
- FY2023 前進 「JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」技術の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。」「2023年３月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズと神経変性疾患を対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した非公開の治療薬候補物質の共同研究、選択権およびライセンス契約を締結しました。」 — J-Brain Cargo®について、ライソゾーム病以外の神経変性疾患への適用と、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズとの共同研究・選択権・ライセンス契約が具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 前進 「2023年５月にアンジェリーニファーマとてんかんを対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した新規生物学的治療薬の独占的グローバル開発および商業化契約を締結しました。」 — J-Brain Cargo®の適用対象について、ライソゾーム病以外のてんかん領域にも広がり、アンジェリーニファーマとの独占的グローバル開発・商業化契約に進展した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 前進 「2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと海外における事業化についての実施許諾契約および、日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-446について、海外事業化の実施許諾と日本での共同開発・商業化に関する契約を締結し、同技術の製品展開が具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 前進 「2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。アレクシオン社とは、2023年３月に契約した、J-Brain Cargo®技術適用の神経変性疾患治療薬に関する共同研究、選択権およびライセンス契約に次ぐ、２つ目のパートナーシップとなります。」 — J-Brain Cargo®の社外展開について、アレクシオン社と新規核酸医薬品創製を目的とする共同研究・選択権・ライセンス契約を締結した。既存の神経変性疾患治療薬に続く2つ目の提携となった。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-q3)
- FY2024 前進 「2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。また、2023年３月に契約したJ-Brain Cargo®技術適用の神経変性疾患治療薬に関する共同研究において、研究段階におけるマイルストーンを2024年３月に達成いたしました。」 — J-Brain Cargo®の対象が核酸医薬品にも広がり、アレクシオン社との2件目の提携が成立した。神経変性疾患治療薬では研究段階のマイルストーンも達成した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 前進 「その成果のひとつとして、J-Brain Cargo®技術を適用した新しい遺伝子治療技術について、2024年５月に公表を行いました。こちらは、アデノ随伴ウイルスにJ-Brain Cargo®を修飾することで、肝臓への取り込みを低減して脳へと効率的にベクターを送達できる遺伝子治療技術であり、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。」 — J-Brain Cargo®の適用対象が酵素補充療法等からAAVを用いた遺伝子治療へ広がり、新たなプラットフォーム技術として開発を進める段階となった。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-h1)
- FY2025 前進 「その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出しました。脳へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始しており、2025年１月には、本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。」 — J-Brain Cargo®の応用から新たな遺伝子治療プラットフォーム「JUST-AAV」を創出し、モダリスとの共同研究で初期技術コンセプトの検証を達成した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-fy)
- 2026-05-11 前進 「当社が独自に開発したアデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を含むプラットフォーム技術に関する前臨床研究データについて、以下 2 演題を口頭発表およびポスター発表することをお知らせします。」 — JUST-AAVを含むプラットフォーム技術について、ASGCTで前臨床研究データを発表する段階に進んだ。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260511522237)
- 2026-05-13 前進 「Acumen Pharmaceuticals, Inc.（アルツハイマー病）」 — J-Brain Cargo®に関する戦略的アライアンス先として、アルツハイマー病領域のAcumen Pharmaceuticals, Inc.が新たに掲載された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260513528820)
- 2026-05-13 前進 「また、2025年７月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。」 — JUST-AAVの社外展開が共同研究段階からライセンス契約の締結段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260513529358)
- 2026-05-18 前進 「JUST-AAV は、標的組織への送達性を高め、肝臓への集積性を低減させ安全性を高めた当社独自の新しい遺伝子治療技術です。」 — JUST-AAVについて、ASGCTでの前臨床データ発表により、中枢神経系への送達性、肝臓への集積低減、長期的な治療効果に関する具体的な研究成果が追加された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260518539775)
- 2026-06-08 前進 「また、CSF-HS の薬力学的応答から、lepunafusp alfa は血液脳関門を通過することが示唆され、高用量群（4 mg/kg）でより大きな低下傾向が認められた。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-171について、血液脳関門通過を示唆する3年間の薬力学的データが追加された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260608564978)
- FY2026 前進 「2025年７月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結いたしました。」 — J-Brain Cargo®の適用対象がライソゾーム病からアルツハイマー病へ広がり、Acumen Pharmaceuticals社との技術導出オプション契約を締結した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2025-fy)
- 2026-09-11 前進 「JCR 独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を使用した JR-446 は、非臨床試験において MPS IIIB に関連する症状に対する効果を示すことが確認されており、現在、日本においては、両社の共同開発契約のもと臨床第 I/II 相試験（JR-446-101）を実施中です。」 — J-Brain Cargo®を使用するJR-446について、MPS IIIBを対象とした日本での臨床第I／II相試験の実施状況と、海外グローバル試験での初回投与が示された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260911534619)
- 2026-10-02 前進 「本契約は、両社の戦略的提携関係をさらに発展させるものです。」 — J-Brain Cargo®を適用したJR-141について、Italfarmacoとの独占的ライセンス契約により、同技術の海外商業化展開が具体化した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20261002545231)