# 難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出｜ＪＣＲファーマ（4552）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「「医薬品を通して人々の健康に貢献する」ことを企業理念とする当社の使命は、難病や希少疾病領域において革新的な医薬品を生み出すことだと考えます。」 — 企業理念に基づく使命として、難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出を明示している。 (https://komori.app/company/4552/filing/2015-fy)
- FY2017 再掲 「当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。」 — 難病・希少疾病、とりわけ小児領域で革新的な医薬品・再生医療等製品を創出する使命を再確認した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2016-fy)
- FY2019 再掲 「「医薬品を通して人々の健康に貢献する」を企業理念とする当社の使命は、難病や希少疾病領域において革新的な医薬品を患者の皆さんに届けることです。」 — 難病・希少疾病領域で革新的医薬品を患者に届ける使命を再確認した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2018-fy)
- FY2020 前進 「中期経営計画「変革」の期間においては、ハンター症候群治療薬JR-141を始めとするJ-Brain Cargo®を適用した一連のライソゾーム病治療薬の研究開発に注力してまいります。」 — 難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出という使命について、3カ年中期計画の中心をJ-Brain Cargo®適用ライソゾーム病治療薬に置く形で重点化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2019-fy)
- FY2021 前進 「「変革」の初年度である2020年度にはハンター症候群治療薬イズカーゴ®の日本での製造販売承認取得のほか、研究開発において多くの進捗を達成いたしました。」 — 難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出という方針を、イズカーゴ®の承認取得とJ-Brain Cargo®適用ライソゾーム病治療薬群への重点化を通じて具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2020-fy)
- FY2022 前進 「当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。」 — 難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出について、J-Brain Cargo®適用品目が17種類超へ広がり、イズカーゴ®の上市とJR-479の開発着手により具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2021-fy)
- FY2023 前進 「当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。」 — 難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出という使命を、17種類を超えるパイプライン、イズカーゴ®の上市、複数品目のグローバル臨床開発および早期上市方針によって具体化した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2022-fy)
- FY2024 前進 「2023年度から2027年度までの５年間で、合計５品目のライソゾーム病治療薬の臨床試験開始を目指しており、今後も着実に歩みを進めてまいります。」 — 難病・希少疾病領域での革新的医薬品創出について、2023～2027年度の5年間で計5品目の臨床試験開始という具体的な目標を示した。FY2023実績は1品目だった。 (https://komori.app/company/4552/filing/2023-fy)
- FY2025 前進 「臨床試験開始数：（目標：2027年度までに５品目）2品目」 — 希少疾病領域では、2027年度までに5品目の臨床試験開始という目標に対し、FY2024実績を2品目と開示した。前回開示の1品目から実績が増加した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2024-fy)
- 2026-05-13 前進 「当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。」 — 17種類を超えるライソゾーム病治療薬の研究開発と、JR-141のグローバル第3相試験の症例組入れ達成が記載された。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260513529358)
- 2026-05-28 実績引用 「日本においては、「イズカーゴ®点滴静注用 10mg」の販売名で厚生労働省より承認を取得し、2021 年 5 月より販売中である。」 — 難病・希少疾病領域での医薬品創出について、イズカーゴ®の承認・販売実績と、JR-171の開発およびJR-141の長期投与試験を関連づけて示した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260528551028)
- 2026-06-08 前進 「長期治療は重症型および軽症型 MPS II 患者の多くにおいて良好な忍容性を示し、認知機能と適応行動の安定化または継続的な獲得と関連することを示した。」 — ライソゾーム病領域で、JR-141の最大5年間の追跡を含む解析により、認知機能・適応行動および身体症状に関する長期データを追加した。 (https://komori.app/company/4552/disclosure/20260608564978)
- FY2026 その他 「臨床試験開始数：（目標：2027年度までに５品目）0品目（FY2023からFY2025まで：合計2品目）」 — 2027年度までに5品目の目標に対し、FY2025の臨床試験開始数は0品目、FY2023からFY2025までの累計は2品目と開示した。 (https://komori.app/company/4552/filing/2025-fy)