# ＪＣＲファーマ（4552） FY2026 H1 半期報告書 Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4552/filing/2026-h1 提出日: 2026-11-13 対象期間: 2026-04-01 〜 2027-03-31 企業ページ: https://komori.app/company/4552 原本（EDINET）: https://disclosure2dl.edinet-fsa.go.jp/searchdocument/pdf/S100ZET4.pdf ## 要点 当中間連結会計期間は、売上高が199億74百万円と前年同期比で減少し、研究開発費が増加した結果、営業損失、経常損失、親会社株主に帰属する中間純損失を計上しました。資金面では、現金及び現金同等物が前期末から減少し、新製剤工場建設に関連するコミットメントライン等や有形固定資産の取得が示されています。 ## 事業 当社グループは、医薬品事業を中心に展開しており、ライソゾーム病治療薬を核とする製品群と、ヒト成長ホルモン製剤グロウジェクトを中心とする製品群を組み合わせて事業運営を行っています。 ## 数字 - 研究開発費: 1,023億円 - 設備投資: 78億円 - フリーキャッシュフロー: -61億円 ## 有価証券報告書にだけ載る項目 - 大株主: 保有比率と、その変動。 - 役員: 取締役の氏名、在任年数、独立性。 - 設備の状況: 拠点、帳簿価額、敷地面積。 - 沿革: 沿革と中期目標。 ## 前回からの変化 ### サプライチェーン 本提出書類で、新製剤工場建設資金（コミットメントライン）に関する情報が追加されたほか、Italfarmaco（JR-141の独占的開発・商業化）およびTaiba（中東・北アフリカ販売委託）、ならびにJ-Brain Cargo/JUST-AAVのプラットフォーム展開と、JR-441関連のオーファンドラッグ（FDA）・UAE/Kuwaitでの承認/条件付き承認が新たに明示された。 - + Italfarmaco独占販売JR-141 - + J-Brain Cargo - + JUST-AAV - + FDAオーファン（JR-441） - + UAE製造販売承認 - + クウェート条件付承認 ### 戦略的賭け 本提出書類（2026-11-13）で、神戸サイエンス製剤工場建設に関するコミットメントライン条件や補助金活用予定、各開発品（JR-141のItalfarmaco独占ライセンス、JR-171ライセンスアウト方針、JR-441/JR-446/JR-479/JR-401Gなど）の戦略的提携・臨床進捗が新たに具体化された。既存エントリについても、J-Brain Cargo、JUST-AAV、先進バイオ医薬研究所、Givinostat、JR-142、JR-471関連の再言及があり、規制・進捗面の更新を反映する。 - + JR-141独占ライセンス契約 - + Taiba中東北アフリカ販売委託 - + JR-171ライセンスアウト方針 - + JR-441ムコ多糖症ⅢA開発 - + JR-446メディパル共同開発 - + JR-479海外事業化契約 - + JR-401G量比較試験 - + Italfarmaco希少疾病戦略提携 ### 外部エクスポージャー 本提出書類では、JR-141のItalfarmacoとの独占的ライセンス契約、Italfarmacoとの戦略的提携、Taibaとの販売委託契約、JR-141のFDAミーティング、海外承認（UAE・クウェート）が新規に明示された。また、既存のオーファンドラッグ指定（JR-441）、Givinostat（Duvyzat）日本独占関連、J-Brain Cargo/Just-AAV関連提携、新製剤工場建設（経産省補助を含む資金枠）、コミットメントラインについても記載が継続・更新された。 - + JR-141独占ライセンス契約 - + Italfarmacoとの戦略的提携 - + Taiba販売委託契約 - + JR-141のFDAミーティング - + 海外承認UAEクウェート ### 製品 提出書類（2026-11-13）では、販売中製品の前中間期比の動き（グロウジェクト減収、イズカーゴ売上構成維持等）と契約金収入の金額変動に加え、複数の開発品（JR-142、JR-171、JR-446、JR-479等）の進捗、ならびに新たな独占ライセンス契約（JR-141/Italfarmaco）、新研究拠点（先進バイオ医薬研究所）、グロウジェクト国内臨床第3相用量比較試験（JR-401G）が明示された。これらを反映して既存エントリを追記し、新規3件を追加する。 - + JR-401G用量比較試験 - + JR-141海外独占ライセンス - + 先進バイオ医薬研究所 ### 技術 本提出書類では既存の中核技術「J-Brain Cargo®」および遺伝子治療プラットフォーム「JUST-AAV」の再言及、ならびに「Givinostat日本独占ライセンス」の規制進捗（希少疾病用医薬品・優先審査指定等）を追記する。加えて、神戸クリエイブラボ神戸内の新研究拠点「先進バイオ医薬研究所」稼働が技術基盤の拡張として新規に明記されたため新規エントリを追加する。 - + 先進バイオ医薬研究所 ### 資本配分 提出書類（2026-11-13）では、新製剤工場建設に向けたコミットメントライン等の資金手当てや建設関連の進捗数値、研究開発費の増加、配当決議（中間配当）の追加が記載された。併せて、JR-141のItalfarmacoとの独占的ライセンス契約（2026-10-2締結）や、J-Brain Cargoの導出に係るAcumenオプション行使（2026年6月）の言及があり、既存正準エントリへの追記と新規エントリ追加が必要となる。 - + JR-141Italfarmaco独占ライセンス - + Italfarmaco戦略的提携（2025年12月） - + Taiba中東北アフリカ販売委託 ### ケイパビリティ構築 当該中間期の提出書類では、既存のJUST-AAV/J-Brain Cargo関連提携（モダリス共同研究、Acumenへのライセンスオプション、JUST-AAVの導出ライセンス）、および研究拠点・製剤工場の能力構築（先進バイオ医薬研究所稼働、新製剤工場の資金枠確保）を再言及した。加えて、JR-141のItalfarmaco独占ライセンス、Italfarmacoとの希少疾病領域戦略提携、Taibaとの中東・北アフリカ販売委託、JUST-AAV/J-Brain Cargoの基盤技術拡張そのものが新規に明示された。 - + JR-141 Italfarmaco独占ライセンス - + Italfarmaco希少疾病戦略的提携 - + Taiba販売委託契約（中東・北アフリカ） - + JUST-AAVプラットフォーム技術創出 - + J-Brain Cargo多モダリティ研究 ### 規制ポジショニング 当期中間報告書で、JR-141に関するFDAミーティングおよびItalfarmacoとの独占的ライセンス契約、またgivinostatの希少疾病指定と優先審査対象指定、日本承認を活用したUAE・クウェートでの承認取得が新たに明示された。あわせてJR-441のオーファンドラッグ指定（EC・FDAに加え厚労省指定2024年）が再言及されたため既存エントリを更新した。 - + JR-141 FDAミーティング - + JR-141独占ライセンス契約 - + UAE承認取得とクウェート条件付 - + givinostat希少疾病指定優先審査 ## 会社自身の言葉 ### 資金調達・資金枠・投資状況 - 「新製剤工場の建設資金調達のため総額495億円のコミットメントライン契約を締結。265億円を新製剤工場の建設資金として活用予定。建設は補助金を活用して実施予定。」 — 新製剤工場建設資金として総額495億円のコミットメントライン契約を締結し、そのうち265億円を建設資金に充当予定（補助金活用予定）。 - 「新製剤工場建設資金として総額265億円のコミットメントラインにより資金を活用予定（補助金活用予定）」 — 新製剤工場建設資金として総額265億円をコミットメントラインで活用予定（補助金活用予定）。 - 「コミットメントライン総額: 49,500百万円（中間期末時点） - 借入実行残高: 40,546百万円（中間期末） - 短期借入金: 51,806百万円（中間期末）」 — コミットメントライン総額49,500百万円、借入実行残高40,546百万円、短期借入金51,806百万円（中間期末時点）。 - 「コミットメントライン総額: 49,500百万円（中間期末時点）」 — コミットメントライン総額49,500百万円（中間期末時点）。 ### 研究開発・基盤技術（J-Brain Cargo / JUST-AAV） - 「JUST-AAVは新たな基盤技術として創出され、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新規遺伝子治療の共同研究を2023年12月にモダリスと開始、2025年1月に技術コンセプト検証を達成し、新たな共同研究契約を締結。」 — JUST-AAVを用いたモダリスとの共同研究開始、技術コンセプト検証の達成、新たな共同研究契約締結。 - 「J-Brain Cargo（中核技術）。血液脳関門通過技術。多モダリティへの適用可能性を広げる研究を進め、技術の導出にも注力。JUST-AAVは新たな基盤技術として創出され、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新規遺伝子治療の開発に活用。」 — J-Brain Cargoの多モダリティ適用拡大と導出強化、およびJUST-AAVの新基盤技術創出としての位置づけ。 - 「J-Brain Cargo（中核技術）。血液脳関門通過技術。多モダリティへの適用可能性を広げる研究を進め、技術の導出にも注力。」 — J-Brain Cargoの多モダリティ適用可能性の研究と技術導出への注力。 - 「J-Brain Cargo（中核技術）。血液脳関門通過技術。多モダリティへの適用可能性を広げる研究を進め、技術の導出にも注力。JUST-AAVは新たな基盤技術として創出され、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新規遺伝子治療の共同研究を2023年12月にモダリスと開始、2025年1月に技術コンセプト検証を達成し、新たな共同研究契約を締結。2025年7月にはアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社へJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結。」 — J-Brain Cargoの導出に注力し、JUST-AAVを新基盤技術として創出（モダリスとの共同研究・コンセプト検証・導出ライセンス）。 - 「2025年7月にはアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社へJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結。」 — JUST-AAV技術をアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズへ導出するライセンス契約（2025年7月）。 - 「JUST-AAVは新たな基盤技術として創出され、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新規遺伝子治療の共同研究を2023年12月にモダリスと開始、2025年1月に技術コンセプト検証を達成し、新たな共同研究契約を締結。2025年7月にはアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社へJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結。」 — JUST-AAVのモダリスとの共同研究開始〜コンセプト検証〜共同研究契約締結、およびJUST-AAV技術の導出ライセンス契約締結。 - 「JUST-AAVは新たな基盤技術として創出され、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新規遺伝子治療の開発に活用。具体的事例として、2023年12月よりモダリスと共同研究を開始し、2025年1月に技術コンセプトの初期検証を達成。2025年7月にはJUST-AAV技術を導出するライセンス契約をアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社と締結。」 — JUST-AAVの共同研究（モダリス）と技術コンセプト初期検証、導出ライセンス契約（導出先：アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ）。 - 「J-Brain Cargo（中核技術）。血液脳関門通過技術。」 — J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）。 - 「JUST-AAVは新たな基盤技術として創出され、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新規遺伝子治療の共同研究を2023年12月にモダリスと開始、2025年1月に技術コンセプト検証を達成。2025年7月にはアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社へJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結。」 — JUST-AAVのモダリスとの共同研究開始〜コンセプト検証〜導出ライセンス契約の一連。 - 「J-Brain Cargoを適用したその他開発品（JR-471）は、2022年10月に実施許諾契約を締結し、日本を除く全世界における研究・開発・製造・販売などの事業化に関する再実施許諾権付きの独占的実施権を付与。臨床研究は現在自然歴データ収集を目的として実施中。」 — J-Brain Cargoを適用したJR-471について、2022年の実施許諾契約（再実施許諾権付き独占的実施権付与）と自然歴データ収集の臨床研究。 - 「「J-Brain Cargo」を基盤とする研究開発、JUST-AAVを含む新規プラットフォーム技術の創出と活用。Acumen Pharmaceuticalsへのライセンスオプション契約を2025年7月に締結、同社は2026年6月にオプション権を行使。」 — J-Brain Cargoを基盤とする研究開発とJUST-AAV等のプラットフォーム技術の創出・活用、Acumenへのライセンスオプション契約とオプション行使。 - 「臨床研究は現在自然歴データ収集を目的として実施中。」 — 自然歴データ収集を目的とする臨床研究の継続。 ### パイプライン（疾患別）・臨床/規制・開発進捗 - 「ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（JR-446）は、2023年9月にメディパルホールディングスと海外事業化の実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結。2024年12月に日本国内で臨床第1/2相治験薬投与開始、2026年9月にはグローバル臨床第1/2相治験薬投与開始。」 — JR-446（ムコ多糖症ⅢB型）の契約締結（2023年9月）から日本国内臨床第1/2相投与開始（2024年12月）およびグローバル臨床第1/2相投与開始（2026年9月）まで。 - 「ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤posnafusp alfa（JR-441）は、ドイツにおいて臨床第1/2相試験が進行中。日本での臨床第1相試験も順調に進捗。EC・FDA・厚生労働省のオーファンドラッグ指定を受けている（EC指定2022年、FDA指定2023年、厚労省指定2024年）。」 — JR-441（ムコ多糖症ⅢA型）のドイツでの臨床第1/2相進行、日本の臨床第1相の進捗、EC・FDA・厚労省のオーファンドラッグ指定。 - 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostat（欧米販売名：Duvyzat）は、Italfarmacoから日本における開発および商業化の独占的ライセンス権を2025年12月に取得。2026年内に日本での製造販売承認申請を予定。2026年9月に厚労省より希少疾病用医薬品および優先審査対象に指定。」 — givinostat（Duvyzat）の日本における独占的ライセンス権をItalfarmacoから取得（2025年12月）。日本での製造販売承認申請予定、厚労省の希少疾病用医薬品および優先審査対象指定（2026年9月）。 - 「JR-141の米国・欧州・中南米における独占的ライセンス契約をItalfarmaco S.p.A.と締結（契約日：2026年10月2日）。」 — JR-141の米国・欧州・中南米における独占的ライセンス契約をItalfarmaco S.p.A.と締結（契約日：2026年10月2日）。 - 「JR-141の米国・欧州・中南米における独占的ライセンス契約をItalfarmaco S.p.A.と締結（契約日：2026年10月2日）。契約内容は、開発・商業化の独占権付与。」 — JR-141の独占的ライセンス契約（Italfarmaco S.p.A.、契約日：2026年10月2日）で開発・商業化の独占権が付与される内容。 - 「ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（JR-171）は、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第1/2相試験および継続試験を完了。自社開発ではなくライセンスアウト方針。パートナー候補との導出交渉を進行中。」 — JR-171（ムコ多糖症Ⅰ型）の日本・ブラジル・米国での13週間臨床第1/2相および継続試験完了、ライセンスアウト方針と導出交渉の進行。 - 「JR-141の米国・欧州・中南米における独占的ライセンス契約をItalfarmaco S.p.A.と締結（契約日：2026年10月2日）」 — JR-141の米国・欧州・中南米における独占的ライセンス契約をItalfarmaco S.p.A.と締結（契約日：2026年10月2日）。 - 「神戸医療産業都市のクリエイブラボ神戸内に新研究拠点「先進バイオ医薬研究所」を設置（2026年4月1日稼働）。」 — 新研究拠点「先進バイオ医薬研究所」の設置（2026年4月1日稼働）。 - 「JR-446）は、2023年9月にメディパルホールディングスと海外事業化の実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結。2024年12月に日本国内で臨床第1/2相治験薬投与開始、2026年9月にはグローバル臨床第1/2相治験薬投与開始。」 — JR-441（ムコ多糖症ⅢA型）の海外事業化に関する契約締結（2023年9月）から日本国内臨床第1/2相治験薬投与開始（2024年12月）およびグローバル臨床第1/2相投与開始（2026年9月）まで。 - 「2026年7月にアラブ首長国連邦で製造販売承認を取得」 — UAEで2026年7月に製造販売承認を取得。 - 「2026年内に日本での製造販売承認申請を予定。2026年9月に厚労省より希少疾病用医薬品および優先審査対象に指定。」 — 2026年内に日本で製造販売承認申請予定、2026年9月に厚労省より希少疾病用医薬品および優先審査対象に指定。 - 「契約金収入は前中間期間5,015百万円、当中間期間1,474百万円でした。」 — 契約金収入（前中間期間5,015百万円、当中間期間1,474百万円）。 - 「2026年10月29日開催の取締役会決議：配当金総額1,224百万円、1株当たり10円、基準日2026年9月30日、効力発生日2026年12月4日」 — 中間配当（2026年10月29日取締役会決議）：配当金総額1,224百万円、1株当たり10円、基準日2026年9月30日、効力発生日2026年12月4日。 - 「ヒト成長ホルモン製剤として長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン「redalsomatropin alfa」（JR-142）は日本国内で臨床第3相試験を実施中。患者登録を完了。」 — JR-142（redalsomatropin alfa）の日本国内臨床第3相試験実施中（患者登録完了）。 - 「Acumen Pharmaceuticalsへのライセンスオプション契約を2025年7月に締結、同社は2026年6月にオプション権を行使。」 — Acumen Pharmaceuticalsへのライセンスオプション契約締結（2025年7月）とオプション権行使（2026年6月）。 - 「同年10月にクウェートで条件付き承認を取得」 — クウェートで条件付き承認を取得（同年10月）。 - 「ヒト成長ホルモン「redalsomatropin alfa」（JR-142）は日本国内で臨床第3相試験を実施中。患者登録を完了。臨床第2相試験の継続試験も実施中。」 — JR-142（redalsomatropin alfa）の日本国内臨床第3相試験（患者登録完了）と臨床第2相継続試験の実施。 - 「posnafusp alfa（JR-441）は、ドイツにおいて臨床第1/2相試験が進行中。日本での臨床第1相試験も順調に進捗。EC・FDA・厚生労働省のオーファンドラッグ指定を受けている（EC指定2022年、FDA指定2023年、厚労省指定2024年）。」 — posnafusp alfa（JR-441）のドイツでの臨床第1/2相、日本の臨床第1相の進捗、EC・FDA・厚労省のオーファンドラッグ指定。 - 「販売中の「グロウジェクト」は、日本国内において臨床第3相用量比較試験を開始（JR-401G）。」 — 販売中のグロウジェクトが日本国内で臨床第3相用量比較試験を開始（JR-401G）。 - 「グローバル臨床第3相試験を実施中の血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤JR-141（パビナフスプ アルファ）について、2025年6月にFDAとミーティングを実施、以降も規制当局と協議。」 — JR-141のグローバル臨床第3相試験で、2025年6月にFDAとミーティングを実施し、その後も規制当局と協議。 - 「Taiba社と中東・北アフリカ地域で販売委託契約を締結（ムコ多糖症の関連製品に関する展開）。」 — Taiba社との中東・北アフリカ地域での販売委託契約締結（ムコ多糖症関連製品の展開）。 - 「2025年8月にはGM2ガングリオシドーシス治療薬候補（JR-479）の海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結。」 — JR-479（GM2ガングリオシドーシス治療薬候補）の海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約締結（2025年8月）。 - 「日本における本剤の製造販売承認を活用して2026年7月にアラブ首長国連邦で製造販売承認を取得し、同年10月にクウェートで条件付き承認を取得」 — UAEで2026年7月の製造販売承認取得、クウェートで同年10月の条件付き承認取得。 - 「神戸クリエイブラボ神戸内に新研究拠点「先進バイオ医薬研究所」を設置（2026年4月1日稼働）。」 — 新研究拠点「先進バイオ医薬研究所」の設置（2026年4月1日稼働）。 - 「EC指定2022年、FDA指定2023年、厚労省指定2024年」 — EC指定2022年、FDA指定2023年、厚労省指定2024年（オーファンドラッグ指定に関する年次）。 - 「研究開発費は102億30百万円へと前期比23億95百万円増加し、グローバルな臨床開発の進展を背景としています。」 — 研究開発費が102億30百万円へ増加（前期比23億95百万円増）。 - 「2025年12月にはItalfarmaco社との希少疾病用医薬品領域の戦略的提携を締結。」 — Italfarmaco社との希少疾病用医薬品領域における戦略的提携締結（2025年12月）。 - 「2025年12月にはItalfarmaco社との希少疾病用医薬品領域の戦略的提携を締結。ポートフォリオ拡充と共同機会を模索。」 — Italfarmaco社との希少疾病用医薬品領域の戦略的提携締結（2025年12月）とポートフォリオ拡充・共同機会の模索。 - 「Taiba社と中東・北アフリカ地域で販売委託契約を締結（ムコ多糖症の関連製品に関する展開）」 — Taiba社との中東・北アフリカ地域での販売委託契約締結（ムコ多糖症関連の展開）。 - 「2026年9月にはグローバル臨床第1/2相治験薬投与開始。」 — グローバル臨床第1/2相治験薬の投与開始（2026年9月）。 - 「主要製品として、グロウジェクトが前中間連結会計期間に対して減収となり」 — グロウジェクトが前中間連結会計期間に対して減収となったこと。 - 「イズカーゴ®点滴静注用は売上構成を維持しつつ、ヒト成長ホルモン製剤のグロウジェクトの比率が高位で推移しました。」 — イズカーゴが売上構成を維持し、グロウジェクトの比率が高位で推移したこと。 - 「医療機器関連売上」 — 医療機器関連売上。 - 「エポエチンアルファBS注「JCR」」 — エポエチンアルファBS注「JCR」関連の売上内訳。 - 「ダルベポエチンアルファBS注「JCR」」 — ダルベポエチンアルファBS注「JCR」関連の売上内訳。 - 「テムセル®HS注（再生医療等製品）」 — テムセル®HS注（再生医療等製品）関連の売上内訳。 - 「アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」」 — アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」関連の売上内訳。